Høringssvar fra Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser (NKSD)
Forslag til endringer i legemiddelforskriften og blåreseptforskriften
|
Helse- og sosialdepartementet
|
Vår ref.: |
Deres ref.: |
Saksbeh.: |
Dato: |
|
|
|
VDA |
27.06.2017 |
|
Oppgis ved all henvendelse |
|
|
|
Forslag til endringer i legemiddelforskriften og blåreseptforskriften.
Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser (NKSD) har sett på forslag til endringer i legemiddelforskriften og blåreseptforskriften.
I Norge defineres en sjelden diagnose som en tilstand som rammer færre enn 1 av 10 tusen personer, som vil si at det på landsbasis er færre enn 500 personer med diagnosen. Selv om den enkelte diagnose er sjelden, er det totale antallet personer med en sjelden diagnose høyt. Sjeldne diagnoser krever ofte langvarige og koordinerte tjenester og berører dermed et stort antall personell i helse- og bistandsapparatet. NKSD skal bidra til at personer med utvalgte sjeldne og lite kjente diagnoser får et helhetlig, likeverdig og individuelt tilpasset tilbud i et livsløpsperspektiv.
NKSD består av en fellesenhet og ni nasjonale kompetansesentre med ansvar for ulike diagnoser/diagnosegrupper. Målgruppene er brukere, deres familie og tjenesteapparat på ulike nivåer. Ved å formidle diagnosespesifikk kunnskap til tjenesteytere, er målet at dette skal bidra til å bedre kvaliteten på tjenestene til personer med sjeldne diagnoser og deres familier. Brukermedvirkning skal styrke kunnskapsgrunnlaget.
Personer med en sjelden diagnose har ofte behov for et kunnskapsbasert, helhetlig tilbud. Undersøkelser som er gjennomført i Norge viser at personer med sjeldne diagnoser får både for lite hjelp og til dels feil hjelp. De møter helsepersonell og tjenesteapparat for øvrig som har lite kunnskap om deres diagnose. Personen og pårørende har ofte mer kunnskap om diagnosen og konsekvensene av tilstanden enn tjenesteapparatet. I tjenesteapparatet skiftes folk stadig ut, noe som innebærer at personen må ”lære opp” nye ansatte om sin tilstand. Dette innebærer igjen tap av kontinuitet i oppfølging og kompetanseoppbygging.
I forslaget til forskriftsendring stilles det krav om behov for eller risiko for langvarig behandling, samt krav om alvorlig sykdom eller risiko for alvorlig sykdom for at et legemiddel skal kunne dekkes av blåreseptordningen. Våre brukergrupper vil alltid ha en alvorlig og livslang tilstand og en eventuell legemiddelbehandling skal derfor i utgangspunktet kunne dekkes av blåreseptordningen.
Forhåndsgodkjent refusjon
Det foreslås at ordningen med forhåndsgodkjent refusjon ikke lenger skal være søknadsbasert, men basert på at Legemiddelverket ber legemiddelprodusenten om dokumentasjon. Til å bistå Legemiddelverket med å utdype og kvalitetssikre beslutningsgrunnlaget i refusjonssaker, foreslås Blåreseptnemnda erstattet av et nettverk av kliniske eksperter og et nettverk av brukere som kan belyse utfordringer og relevante forhold sett fra et brukerperspektiv. I forslaget til forskrift § 14-4, fjerde ledd angis at «Statens legemiddelverk ….. kan ved behov hente inn tilleggsopplysninger fra rettighetshaver, kliniske eksperter og brukerrepresentanter»
Dette blir etter vår oppfatning for uforpliktende. Etter forslaget vil det utelukkende være opp til Legemiddelverkets skjønn om legemiddelprodusent, klinisk ekspert eller brukerrepresentant koples inn i beslutningsprosessen. Når det i tillegg er foreslått at retten til å klage på Legemiddelverkets skjønnsutøvelse i refusjonssaker oppheves, mener NKSD at Legemiddelverkets handlingsrom her blir for stort. Vi vil særlig framheve behovet for at brukerperspektivet ivaretas og viser til Innst 57S (2016-2017) der en samlet helse- og omsorgskomite uttaler at de «ønsker en større grad av brukermedvirkning i prioriteringsspørsmål» (s27). Brukerrepresentasjon i alle beslutningsprosesser bør være regelen og ikke noe Legemiddelverket skal kunne velge bort.
Forhåndsgodkjent refusjon skal være basert på en samlet vurdering av nytte, ressursbruk og alvorlighet.
Nytten skal måles ved hvor mange gode leveår tiltaket i gjennomsnitt gir for pasienter i den aktuelle pasientgruppen sammenliknet med gjeldende behandlingspraksis. Et godt leveår skal iflg høringsnotatet tilsvare et helt leveår uten redusert livskvalitet. Alvorlighet skal måles ved hvor mange gode leveår pasienter i den aktuelle gruppen taper ved fravær av det tiltaket som vurderes.
NKSD vil peke på at begrepene «gode leveår» og «redusert livskvalitet» er problematiske når det gjelder personer med nedsatt funksjonsevne og kronisk sykdom. Det vil også være problematisk i de tilfellene der legemiddelet er livsbevarende, men med større bivirkninger. For NKSD er det uklart hvordan nytten av et legemiddel beregnet på en av våre brukergrupper kan vurderes og vi mener at bruken av begrepet «gode leveår» ved kroniske tilstander bør problematiseres. Vi støtter imidlertid forslaget om at Legemiddelverket skal utarbeide veiledere for sin praksis og forutsetter at kompetanse på området sjeldne diagnoser inkluderes i utviklingen av slik veileder.
Framtidig helse skal i tråd med dagens praksis omregnes til nåverdi og helseforbedringer for pårørende kan i relevante tilfelle telles med i beregning av nytte. NKSD ser positivt på dette.
I ressursbruk skal både legemiddelkostnad og øvrig ressursbruk i helse- og omsorgstjenesten inngå. NKSD er enig i dette og forstår bestemmelsen slik at et legemiddel som reduserer ressursbruken i helse- og omsorgstjenesten, kommer positivt ut av en ressursvurdering. I en slik vurdering er det viktig at alle typer synlige og mindre synlige, direkte og indirekte kostnader medtas.
Legemiddelverket skal bare kunne innvilge forhåndsgodkjent refusjon dersom ressursbruken står i rimelig forhold til nytten av legemidlet hensyntatt tilstandens alvorlighet. Ved høy alvorlighet aksepteres høyere ressursbruk enn ved lavere alvorlighet. For særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand foreslås at det kan aksepteres en høyere ressursbruk. Iflg høringsnotatet legger departementet til grunn at en «særskilt liten pasientgruppe», er en gruppe med mindre enn én pasient per 100 000 innbyggere internasjonalt eller mindre enn ca 50 pasienter i Norge.
NKSD er positive til at det kan aksepteres høyere ressursbruk for særskilt små pasientgrupper. For mange av våre grupper er antall personer lavt og det er derfor et lavt antall personer som kan bidra til å betale for utviklingskostnader knyttet til et legemiddel. Vi har imidlertid problemer med å forstå på hvilket grunnlag departementet definerer en «særskilt liten pasientgruppe» som en gruppe med færre pasienter enn 50 i Norge. Som nevnt innledningsvis finnes det allerede definisjon på hva som regnes som en sjelden tilstand i Norge. Departementet legger også til grunn at en «svært sjelden tilstand» er en gruppe med færre enn 30 pasienter i Norge. Departementet angir imidlertid at avgrensingen må vurderes adskilt fra definisjonene av sjeldne tilstander idet disse er laget for andre formål. Dette begrunnes ikke, men NKSD antar at et lavere antall pasienter i Norge enn det som følger av definisjonen på en sjelden tilstand er økonomisk motivert. Behandlingsmulighetene for sjeldne diagnoser er i rask utvikling og hvor grensen for en «særskilt liten pasientgruppe» settes vil ha stor betydning for våre brukeres muligheter til å kunne få refundert nye legemidler som utvikles. NKSD etterlyser begrunnelse for valg av avgrensning av «svært sjelden tilstand» og ser behov for at dette ses i et internasjonalt perspektiv.
Når kravet til ressursbruk skal ses sammen med kravene til nytte og alvorlighet, vil det selv med en videre definisjon enn departementet legger til grunn sikres at det er de tilstandene som profiterer på den aktuelle behandlingen som ivaretas.
NKSD er innforstått med at det kan settes særlige krav om monitorering og oppfølging og at finansieringen kan avsluttes dersom resultatene ikke er tilfredsstillende. NKSD ser videre positivt på at Legemiddelverket utarbeider veileder om vurdering av legemidler for sjeldne tilstander og forutsetter at kompetanse på sjeldne diagnoser trekkes inn i dette arbeidet.
NKSD har tidligere (for eksempel i forbindelse med forslag til prioriteringer i helsevesenet) vært opptatt av at det ved sjeldne diagnoser er begrenset tilgang på studier og systematiske oversikter av tilstrekkelig kvalitet, nettopp fordi tilstandene er sjeldne og at hver tilstand omfatter få personer. Små enkeltstudier og kasuistikker er vanlig. Av finansielle årsaker er legemiddelfirmaene heller ikke spesielt motiverte for å gjennomføre studier ved små pasientgrupper. I departementets forslag legges til grunn at lav kvalitet og stor usikkerhet knyttet til dokumentasjon og beregningsmetoder skal, alt annet likt, gi lavere prioritet. Samtidig skal det ved vurdering av tiltak rettet mot små pasientgrupper med alvorlig tilstand hvor det er vanskelig å gjennomføre kontrollerte studier av effekt, kunne aksepteres et lavere krav til dokumentasjon. Dette ser vi positivt på og mener veiledere blir særlig viktig for vurdering av legemidler til små grupper. Som tidligere nevnt forutsetter vi at kompetanse på sjeldne diagnoser trekkes inn i et slikt arbeid.
Individuell stønad
Som det framgår over, er det ved sjeldne diagnoser ofte begrenset tilgang på studier og systematiske gjennomganger av tilstrekkelig kvalitet – både av finansielle årsaker og fordi det lave antallet brukere i seg selv gjør studier vanskelige å gjennomføre. Våre brukere er derfor hovedsakelig henvist til å bruke legemidler uten markedsføringstillatelse eller utenfor godkjent indikasjon. Slik bruk omfattes ikke av den forhåndsgodkjente legemiddellisten og refunderes derfor etter søknad om individuell stønad.
Det opplyses i høringsnotatet at det er 139 000 unike brukere i denne ordningen. Disse skal i utgangspunktet fortsatt få sin behandling dekket. Endringene vil derfor i hovedsak gjelde nye legemidler, nye bruksområder og nye brukere av de legemidlene som i dag finansieres.
Etter dagens regelverk kan det ytes individuell stønad til legemidler på «blåreseptlisten» og til sjeldne tilstander. Departementet foreslår at «særordningen» med sjelden tilstand som grunnlag for individuell stønad erstattes med et krav til alvorlighet, slik at enhver sykdom kan vurderes for stønad dersom sykdommen etter en totalvurdering anses alvorlig. NKSD anser at de aller fleste av våre brukere har en sykdom eller tilstand som vil komme inn under alvorlighetsbegrepet og har derfor ingen innsigelser til departementets forslag her.
Når det gjelder individuell stønad til legemidler som ikke er godkjent for forhåndsgodkjent refusjon på gruppenivå, foreslås at pasienter som skiller seg klart fra pasientgruppen for øvrig skal ha mulighet til individuell stønad etter søknad fra pasientens lege. Det er krav om at forhåndsgodkjente eller markedsførte legemidler skal ha vært forsøkt først der dette er aktuelt. NKSD er enig i dette.
For stønad til bruk av legemidler uten markedsføringstillatelse eller utenfor godkjent indikasjon skal det stilles som krav at relevante markedsførte legemidler for godkjent medisinsk indikasjon er forsøkt. NKSD anser dette som rimelig, men vil bemerke at det for våre grupper kun unntaksvis vil være relevante markedsførte legemidler.
I tillegg må det foreligge publisert, vitenskapelig dokumentasjon på effekt ved den aktuelle lidelsen. For legemidler som har markedsføringstillatelse for det aktuelle bruksområdet i annet EØS-land eller som anbefales brukt i offentlige nasjonale behandlingsretningslinjer, anses kravet til effektdokumentasjon å være oppfylt. Dersom det søkes om individuell stønad som ikke har slik EØS-godkjenning er det søkende leges ansvar å framskaffe og legge ved nødvendig dokumentasjon.
I høringsnotatet angis at det ikke legges opp til strengere krav til kvalitet på dokumentasjon av effekt for stønad til legemidler etter individuell stønad enn det som inngår i en markedsføring eller metodevurdering på gruppenivå. NKSD vil bemerke at det skulle bare mangle. Etter vår oppfatning sier det seg selv at det ikke er mulig å dokumentere et legemiddel beregnet på individuell behandling på det nivået en markedsføringstillatelse eller metodevurdering tilsier.
Etter dagens praksis vil observasjonsstudier unntaksvis godtas og for svært sjeldne sykdommer er praksis at det kan være tilstrekkelig med kasuistikker (case reports) for å vise legemidlets effekt ved aktuell lidelse.
Når departementet foreslår at kasuistikker (case reports), klinisk erfaring, retningslinjer fra andre land, norske retningslinjer utarbeidet av ulike spesialistmiljøer, sannsynlig effekt ut fra kjemisk struktur, dokumentasjon for effekt på beslektede diagnoser/diagnoser med sammenfallende symptomer eller klinisk effekt hos den enkelte pasient som søknaden gjelder for ikke skal kunne vektlegges som dokumentasjon, er dette derfor en kraftig innstramning av dagens praksis. Vi kan ikke se at det etter dette vil være mulig å dokumentere bruk av legemidler uten markedsføringstillatelse eller utenfor indikasjon for våre grupper. Reelt sett vil dette innebære at våre grupper ikke lenger vil kunne motta individuell stønad for sin legemiddelbehandling. NKSD anser dette som ytterligere et skritt i retning av en todelt helsetjeneste der de som er bemidlet får behandling, de andre ikke. Det hører med i denne sammenheng at mange personer med sjeldne diagnoser kun har uførestønad som inntektsgrunnlag og ikke vil kunne dekke legemiddelutgifter det her er snakk om.
Departementet har i høringsnotatets kap 7.3.6 uttalt at det kan «…… aksepteres et lavere krav til dokumentasjon for tiltak rettet mot små pasientgrupper med alvorlig tilstand hvor det er vanskelig å gjennomføre kontrollerte studier av effekt……» NKSD kan ikke se at departementets forslag om kun å godkjenne markedsføringstillatelse i et EØS-land eller anbefalt bruk i offentlige nasjonale retningslinjer er i tråd med uttalelsen om å akseptere «et lavere krav til dokumentasjon»
Som et minimum vil NKSD foreslå at retningslinjer fra andre land, retningslinjer utarbeidet av ulike spesialistmiljøer, dokumentasjon for effekt på beslektede diagnoser/diagnoser med sammenfallende symptomer og klinisk effekt for den aktuelle pasient aksepteres som dokumentasjon. Vi vil her framheve at fordi antall personer med en sjelden diagnose er lavt, vil de norske fagmiljøene til enhver tid være helt avhengig av internasjonalt samarbeid. Det er særlig det nordiske samarbeidet som står sentralt for fagfeltet sjeldne diagnoser. Vi mener det vil være direkte urimelig om faglige retningslinjer som kommer ut av et nordisk eller annet internasjonalt samarbeid ikke skal kunne legges til grunn som dokumentasjon for en individuell søknad.
Som eksempel på behandling som er internasjonalt anbefalt, men som ikke refunderes av HELFO, kan vedlikeholdsbehandling behandling av mykobakteriell lungeinfeksjon med Clofazamin (Lamprene) hos pasienter med cystisk fibrose nevnes. Behandlende lege har valget mellom å fravike internasjonal anbefalinger, eller ha pasienten innlagt. Det siste alternativet blir klart mest kostbart.
Løselig Q10-Idebenone bedrer lungefunksjonen hos gutter 10-18 år med Duchenne muskeldystrofi. Behandlingen er basert på én studie rapportert i Lancet 2015.
Salbutamol (Ventolin) brukes ved spinal muskelatrofi og synes å gi bedre muskelstyrke.
Oxytocin nesespray brukes til barn med Prader-Willis syndrom for å stimulere til økt sosial kontakt og for å påvirke spiseatferd.
Vi er innforstått med at det bør kunne stilles krav om monitorering/oppfølging og evt en begrenset stønadsperiode i de tilfelle lavere krav til dokumentasjon aksepteres.
Sykehusapotek kan i dag utlevere legemidler for folketrygdens regning for én måneds forbruk i påvente av behandling av søknad om individuell stønad. Departementet foreslår å oppheve denne bestemmelsen og begrunner dette med at ordningen for en stor del benyttes for kostbar legemiddelbehandling der ansvaret ligger i spesialisthelsetjenesten og at finansieringsansvaret for stadig flere slike legemidler overføres sykehusene. I tillegg anføres tvil om sykehusapotekenes praksis ved slik utlevering og at ordningen favoriserer sykehusapotekene. Høringsinstansene bes om synspunkter på når ordningen kan avvikles.
NKSD mener det ikke kan være aktuelt å oppheve denne ordningen før finansieringsansvaret for de legemidlene som i dag benyttes av de 139 000 unike brukerne er overført sykehusene.
Persontilpasset medisin.
Utviklingen innenfor fagfeltet genetikk går i høyt tempo og man finner genetiske årsaker til stadig flere sjeldne sykdommer Siden 2010 er det identifisert mer enn 600 nye kandidatgener som er sykdomsframkallende.[1] I kjølvannet av denne utviklingen, blir det stadig mer aktuelt å benytte persontilpasset medisin. Dette gjelder også våre brukere. Vi kan i denne forbindelse nevne at det i løpet av de siste årene er utviklet over 200 nye legemidler for våre brukergrupper på europeisk nivå (tallet omfatter ikke bare persontilpasset medisin).
NKSD mener det er en svakhet ved departementets høringsnotat at vurdering av refusjon for persontilpasset medisin ikke er omtalt. Vi er usikre på om dette skyldes en forglemmelse eller om departementet regner persontilpasset medisin som utprøvende behandling og/eller som behandling som faller inn under sykehusenes finansieringsansvar.
Dersom persontilpasset medisin er tenkt finansiert over folketrygdens budsjett, vil vi bemerke at et dokumentasjonskrav som bare aksepterer legemidler med markedsføringstillatelse i et EØS-land eller som er anbefalt benyttet i offentlige nasjonale behandlingsretningslinjer, i praksis henviser brukere av persontilpassede legemidler til å finansiere legemiddelbruken selv. Med tanke på hvilket kostnadsnivå slik behandling vil ha, særlig i startfasen, vil dette være klart urimelig.
Stein Are Aksnes
Leder av
Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser
Kvinne- og barneklinikken, Oslo Universitetssykehus HF
+47 46664277 | mailto:stein.are.aksnes@ous-hf.no
www.oslo-universitetssykehus.no
"NKSD skal gjøre det sjeldne mer kjent gjennom økt kunnskap og samarbeid"
[1] http://www.irdirc.org/rare -diseases-research/current-results-of-research/