Høringssvar fra Avdeling for Medisinsk Genetikk, Haukeland Universitetssykehus
Høringssvar fra Avdeling for Medisinsk Genetikk, Haukeland Universitetssykehus
Genteknologiloven, som regulerer bruk av genmodifiserte organismer (GMO’er), er primært laget for å regulere genmodifisering av planter og dyr for landbruksformål. Mange er ikke klar over at dette regelverket også regulerer moderne medisinsk praksis, og helseforetakene burde derfor også vært høringsinstanser. Dette er særlig viktig i disse dager hvor både nasjonal og regional satsing på presisjonsmedisin, også kalt persontilpasset medisin, har som hovedhensikt å kunne gi en årsaksrettet behandling til f. eks en kreftpasient eller en pasient med en genetisk sykdom. I dag er slik målrettet behandling ofte omfattet av GMO regelverket, og vi er derfor glad for at lovverket nå blir revidert.
Overordnet er det viktig at Genteknologiloven ikke blir til hinder for god medisinsk praksis, altså at pasienter kan tilbys den beste og mest bivirkningsfrie behandling når slik behandling finnes og ikke har noen miljørisiko, verken i teori eller praksis. Dette vil ikke bare gjelde kreftbehandling (som CAR-T modifisering av pasientens egne immunceller), men også behandling av arvelige muskelsykdommer (som Duchenne muskeldystrofi og myotubulær myopati), arvelige nevrologiske sykdommer (som spinal muskelatrofi og Rett syndrom), arvelige stoffskiftesykdommer og blodsykdommer (som blødersykdom og thalassemier), for å nevne noe.
Slik utprøvende behandling benytter seg ofte av virusvektorer (som adeno-assosierte virus, AAV, og visse lentivirus) for at behandlingsverktøyet (det manglende genet eller genredigeringsverktøyet) skal få tilgang til målcellen for behandlingen. Det er også viktig at pasientceller som er hentet ut og genmodifisert ex vivo (som ved CAR-T behandling) ikke betraktes som GMO’er som trenger utsettingstillatelse.
Det er avgjørende viktig for hele satsingen på presisjonsmedisin at norske pasienter kan delta i behandlingsforsøk der virusvektorer benyttes når dette åpenbart er uten miljørisiko. Dette krever forutsigbart regelverk der en rekke behandlingsmetoder (som CAR-T immunterapi og AAV-mediert geninnføring) i utgangspunktet er godkjent slik at søknad om utprøvende behandling blir så rask og smidig som mulig. Her bør norsk regelverk være harmonisert med EU, og Norge bør slutte seg til Europeiske «good practise» ordninger.
Slike virusvektorer er ikke infeksiøse – de er bare pakken som behandlingen sendes i. Dette er innesluttet bruk av GMO; pasienten kan umulig føre virus videre til andre.
Kliniske studier med GMO legemidler må derfor unntas fra regelverket som gjelder utsetting av GMO. Søknader om denne typen behandling bør derfor behandles av helsemyndighetene (SLV og/eller Helsedirektoratet). Dersom helsemyndighetene er i tvil, kan Klima- og Miljødepartementet kontaktes.
Vi er for øvrig glad for at det foreslås at kliniske studier med GMO-legemidler unntas krav om vurdering av samfunnsnytte, bærekraft og etikk, og det samme bør gjelde krav om offentlig høring.
På vegne av
Avdeling for Medisinsk Genetikk og
Regionalt Nettverk for Presisjonsmedisin i Helse Vest
Gunnar Houge
Avdelingssjef / professor