Høringssvar fra Hjernesvulstforeningen

Hjernesvulstforeningens høringssvar: Forslag til endringer i genteknologiloven

Hjernesvulstforeningen er en pasientforening med i overkant av 1300 medlemmer. Vi er den eneste pasientforeningen for hjernesvulstrammede og er tilknyttet Kreftforeningen, Hjernerådet og International Brain Tumour Alliance. Ca. 12 000 mennesker i Norge lever med en hjernesvulst, og det er ca. 1100 nye tilfeller hvert år. Blant barn er hjernesvulster den hyppigste kreftformen og blant voksne er den hyppigste formen for hjernesvulst også en type som har median overlevelse på ca. 19 mnd., selv med all den tilgjengelige behandlingen vi har i Norge i dag. Det har ikke vært gjort større fremskritt innenfor behandling av hjernesvulster på mange år, og de fremskritt i behandling som vi ser for mange andre kreftformer er ikke noe som er anvendbart i en hjerne som er omgitt av et kranium som sterkt begrenser mulighetene sammen med de utfordringene som blod-hjerne-barrieren representerer.

Hjernesvulstforeningen viser til høringsbrev av 11.05.2020 om forslag til endringer i genteknologiloven. Vi er glade for at Klima- og miljødepartementet har iverksatt en prosess for å modernisere genteknologilovens bestemmelser om legemidler som inneholder genmodifiserte organismer (GMO-legemidler), og takker for muligheten til å komme med innspill.

Hjernesvulstforeningen støtter Kreftforeningens gode høringssvar, og vil i tillegg komme med egne betraktninger rundt endringene i genteknologiloven. De konkrete forslagene til endring i lovtekster som Kreftforeningen foreslår fremstår som hensiktsmessige, gjennomførbare og akseptable for å få på plass en fremtidsrettet lovgivning innenfor området. Dette høringssvaret bør sees i sammenheng med Kreftforeningens for utdyping av bakgrunnen for våre anbefalinger.

Som en naturlig konsekvens av at dagens behandlingsformer for de høygradige hjernesvulstdiagnosene gir både lav grad av overlevelse og kort tid til tilbakefall, så er det vårt håp at fremtidig forskning vil ta opp i seg det persontilpassede i større grad og ikke minst bruken av GMO-legemidler, gjerne i form av onkolytiske virus eller annet, som kan settes direkte inn i svulstene, slik at levering av behandling skjer i størst mulig grad uten at resten av kroppen påføres bivirkninger. Det foregår allerede i dag noen forsøk med dette på dyr og mennesker, men dette er ikke studier som involverer stort antall deltagere. Det er også slik at det er stor forskjell på undertyper av hjernesvulster, noe som gjør det vanskelig å mene noe om kommende behandlingsprotokoller vil kunne være generiske eller om de i større grad må tilpasses hver enkelt pasient. T-celleteknologi som benytter pasientens egne celler, er en annen interessant behandlingsform som vi håper kan gi de som rammes et bedre og lengre liv. Felles for de fleste av disse terapiformene er at de er innenfor immunterapispekteret og at de således vil utgjøre noe som klassifiseres som GMO-legemidler og vil være gjenstand for strenge vurderinger.

Vårt grunnsyn på GMO-legemidler og utsetting av disse i en pasients kropp er at disse GMO-legemidlene slik vi i dag kjenner dem vil være basert på enten pasientens eget materiale og uten mulighet for å kunne overføres til en annen person eller at dette dreier seg om virus eller bakterier som er modifisert slik at sykdommen som de normalt medfører, ikke vil være aktuelt etter modifiseringen. Vi opplever ikke at det er en reell fare for smitte av farlig sykdom til andre, og at den etiske siden av dette er enkel å forsvare. Når det gjelder bærekraft som et begrep rundt behandling av sykdom, så er det fra vårt ståsted ikke en retorikk vi støtter. Det å sette prislapper på menneskeliv er ikke noe vi ønsker å gjøre som et utgangspunkt for behandling og særdeles vanskelig, etisk sett. Kostnader forbundet med GMO-legemidler antas å være høye i starten for så å bli lavere etter hvert som tiden går, selv om det dreier seg om stor grad av persontilpasning. Teknologiske fremskritt vil etter det vi har grunn til å anta medføre at den relative kostnaden vil synke og mer effektive metoder vil se dagens lys, som innenfor andre områder som er teknologidrevet.

Etableringen av et forskningsmiljø som spesifikt ser på GMO-legemidler vil også være en naturlig del av det å bygge kompetanse for nye behandlingsformer kombinert med bruk av f.eks. partikkelstråling som forhåpentligvis vil medføre mer skånsom behandling av pasienter med hjernesvulst og legge til rette for lengre og bedre liv, og ikke minst større potensial for å delta i arbeidslivet og leve et mest mulig «normalt» liv.

Et annet viktig element for oss er at de alvorligste hjernesvulstdiagnosene har korte og aggressive forløp. Tid spiller en viktig rolle for hver enkelt pasient. Å legge opp til ordninger hvor det skal omfattende høringsrunder til for å få vurdert om en enkelt klinisk studie bør tillates er ikke hensiktsmessig eller akseptabelt. Vi mener at en ordning som gir korte og effektive kommunikasjonslinjer mellom forskningsmiljøene og Legemiddelverket må være den riktige løsningen. Tid som spares her vil medføre at levde liv vil bli lenger hos vår pasientgruppe. Forvaltningslovens § 11 pålegger de myndigheter som er involvert i godkjenning av legemidler en veiledningsplikt. Det er vårt ønske at når det gjelder godkjenning av kliniske studier innenfor GMO-legemidler at denne veiledningsplikten skal brukes aktivt for å få en mest mulig smidig prosess og hurtig oppstart av arbeidet rettet mot pasientene. Vi mener sterkt at det er viktig at vår pasientgruppe får tilgang til utprøvende behandling i langt større grad enn i dag, da tallenes tale er svært tydelig. Det er få langtidsoverlevere og mange som dør i løpet av svært kort tid av hjernesvulster.

Hjernesvulstforeningens anbefalinger

Hjernesvulstforeningen mener at kreftpasienter og andre alvorlig syke fortjener et regelverk som sikrer at de får tilgang til nye, lovende behandlinger og persontilpasset medisin. Det er avgjørende at Norge har et regelverk for GMO-legemidler som er oppdatert, oversiktlig og forutsigbart. Det er også nødvendig med en effektiv forvaltningspraksis som sørger for at lovende genterapier og andre GMO-legemidler blir tilgjengelig for kreftpasienter og andre alvorlig syke, og at Norge skal kunne nå det politiske målet om å tiltrekke seg flere kliniske studier på feltet.

Vi støtter derfor departementets forslag om å formalisere unntak fra genteknologilovens krav om utsettingstillatelse for GMO-legemidler som har markedsføringstillatelse. Vi støtter også forslag om at kliniske studier med GMO-legemidler skal unntas krav om vurdering av samfunnsnytte, bærekraft og etikk. Vi mener likevel at det kreves ytterligere vesentlige endringer i regelverket for å ha et tilstrekkelig effektivt, hensiktsmessig og forutsigbart godkjenningssystem for kliniske studier med GMO-legemidler. Særlig trengs forenklinger og unntak fra krav om helse- og miljørisikovurdering etter utsettingsbestemmelsene i genteknologiloven.

1. Legemiddelverket bør ha beslutningsmyndighet om klassifisering

2. Krav til godkjenning for kliniske studier bør differensieres for ulike typer GMO-legemidler:

a) GMO-celleterapier bør unntas krav om utsettingsgodkjenning

b) Kliniske studier med andre GMO-legemidler med dokumentert neglisjerbar risiko bør også unntas krav om utsettingsgodkjenning

c) GMO-legemidler med markedsføringstillatelse som benyttes i kliniske studier bør også unntas krav om utsettingsgodkjenning

d) Klassifisering av andre GMO-legemidler som det ikke enkelt kan avgjøres at ikke kommer i kontakt med eller overlever i miljøet, bør gjøres fra sak til sak.

3. Egne, tilpassede og oversiktlige krav til konsekvensutredning og godkjenning av GMO-legemidler som behøver utsettingstillatelse: Konsekvensutredningsforskriften til genteknologiloven bør oppdateres slik at det fremgår tydelig hvilke dokumentasjonskrav som gjelder for kliniske studier med GMO-legemidler som trenger utsettingstillatelse. Kravene bør være enkle, relevante og ikke overlappe med krav i andre regelverk.

4. Unntak fra krav om offentlig høring: Alle kliniske studier med GMO-legemidler, uavhengig av om de som klassifiseres som innesluttet bruk eller utsetting og om det kreves godkjenning eller melding, bør unntas krav om offentlig høring.

5. Koordinert og effektiv saksbehandling: Det bør komme på plass et rammeverk / forpliktende retningslinjer for å sikre at vurdering av søknader om kliniske studier med GMO-legemidler (og kliniske studier generelt) skjer innen gitte tidsfrister og med koordinerte løp.

6. Harmonisering og samarbeid med EU – Norge kan være et foregangsland: Norske myndigheter bør etterleve intensjonen i «Good Practice»-ordningene de tilslutter seg, og dermed avstå fra å kreve en særegen risikovurdering for legemidler som omfattes av disse ordningene.

7. Regler for merking m.m.: Vi ber departementet sørge for at norske regler er harmonisert med EUs regler

8. Anbefalinger om lovens saklige virkeområde (§ 2) i lys av øvrige anbefalinger om GMO-legemidler: Definisjonen av GMO bør vise direkte til EUs definisjon for å sikre fortløpende og hensiktsmessig harmonisering med EØS-praksis. Slik unngås også tvetydighet om hva genteknologiloven faktisk regulerer.

Avsluttende kommentarer:

Vi har her spilt inn de samme konkrete anbefalinger om genteknologilovens bestemmelser om GMO-legemidler som Kreftforeningen, og vi ønsker også at det gjøres en helhetlig gjennomgang av regelverkene som gjelder for legemidler, spesielt avanserte behandlinger, med sikte på ytterligere harmonisering og forenkling. Mange av dagens lover er ikke laget med tanke på nye, banebrytende teknologier, og vi ser stadig at dette får uheldige utslag. Fremfor å lappe på, justere og gjøre stadige unntak fra utdaterte regelverk, bør regjeringen sørge for at det kommer på plass hensiktsmessige, oversiktlige, dynamiske og fremtidsrettede juridiske rammer for teknologi i rask utvikling.

Kreftpasienter og andre alvorlig syke fortjener et regelverk som sikrer at de får tilgang til nye, lovende behandlinger og persontilpasset medisin.

Hjernesvulstforeningen stiller seg til disposisjon både i departementets videre arbeid med genteknologiloven, og i et fremtidig arbeid med å harmonisere alle regelverk som er relevante på dette området. Vi har god kontakt med fagmiljøene som driver klinisk forskning, og kan derfor bidra med relevante brukerperspektiver når ny lov og forvaltningspraksis skal utvikles.

Med vennlig hilsen

Rolf J. Ledal

Generalsekretær Hjernesvulstforeningen