Høringssvar fra Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser
Høring om endringer genteknologiloven
Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser (NKSD) takker for muligheten til å uttale oss om endringer i genteknologiloven – GMO legemidler.
Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser (NKSD) skal sikre nasjonal kompetansebygging og kunnskapsspredning om sjeldne diagnoser. Vi bidrar med veiledning og kompetanse om sjeldenfeltet til øvrig helsetjeneste og hjelpeapparat, samt til brukere, pårørende og befolkningen for øvrig. NKSD består av 9 kompetansesentre og en fellesenhet.
Vi viser til høringsbrev av 11.05.20 om forslag til endringer i genteknologiloven og takker for muligheten til å komme med innspill. Vi ser det som positivt at departementet har satt i gang en moderniseringsprosess innen genteknologilovens bestemmelser, men benytter samtidig anledningen til å undre oss over valg av høringsinstanser. Forslagene vil berøre helsetjenesten, behandlingsmuligheter som gis og i siste instans livene til pasienter med alvorlige tilstander. Her vil flere deler av helsetjenesten og pasientorganisasjoner kunne ha viktige innspill.
Bakgrunn:
Til tross for en god utvikling når det gjelder diagnostisering og behandling for enkelte sjeldne diagnoser, er det fortsatt normen for personer med sjeldne diagnoser å møte lange diagnostiseringsprosesser og manglende behandlingsalternativer. Forventet levealder innen flere diagnoser er stigende, globalisering fører til raskere informasjonsflyt og en sterkere «sjelden-stemme», men fortsatt står mange uten klar diagnose, behandling og oppfølging. Mangel på kunnskap og økt fare for komplikasjoner fører til sykdomsforverring og dårlig livskvalitet. Det er identifisert ca. 7000 ulike sjeldne diagnoser i Europa, mens det finnes behandlinger til knappe 5 % av disse (j.f. Orphanet). Mangel på kunnskap og behandling skaper et stort behov for forskning og samarbeid over landegrensene. Norge har forpliktet seg til flere samarbeid som for eksempel European Joint Project on Rare Disease (EJPRD) og European Reference networks (ERN) for å finne frem til flere svar og behandlinger. I tillegg jobber med Norge med strategi for personbasert medisin og strategi for sjeldne diagnoser som vi håper vil spire til mer forskning og behandling for på sjeldenfeltet.
Vi trenger derfor lettere godkjenningsprosesser omkring kliniske studier for å dyrke frem mer kunnskap og kompetanse om sjeldne diagnoser, og for at Norge skal kunne bli en attraktiv internasjonal samarbeidspartner. En forutsigbar og raskere formell prosess når muligheten for å delta i en ny utprøvende behandling melder seg, er helt avgjørende. Uten dette vil vi ofte ikke bli valgt som et av stedene for utprøvning. Norske pasienter vil da i mindre grad få tilgang til ny behandling, Norge vil få færre kliniske studier og norske fagmiljøer vil svekkes.
Anbefalinger:
Vi støtter forslaget om å formalisere unntak fra genteknologilovens krav om utsettingstillatelse for GMO-legemidler som har markedsføringstillatelse. Vi støtter også forslaget om at kliniske studier med GMO-legemidler skal unntas krav om vurdering av samfunnsnytte, bærekraft og etikk.
Vi mener det kreves ytterligere endringer i regelverket for å ha et tilstrekkelig effektivt, hensiktsmessig og forutsigbart godkjenningssystem for kliniske studier med GMO-legemidler. Særlig trengs forenklinger og unntak fra krav om helse- og miljørisikovurdering etter utsettingsbestemmelsene i genteknologiloven.
Vi er kjent med Kreftforeningens godt begrunnede høringssvar og støtter deres 8 punkter. Kreftforeningen reiser mange problemstillinger med dagens ordning som også er relevant for personer som lever med sjeldne og alvorlige tilstander.
Vi vil spesielt fremheve:
1. Legemiddelverket bør ha beslutningsmyndighet om klassifisering
2. Krav til godkjenning for kliniske studier bør differensieres for ulike typer GMO-legemidler:
a) GMO-celleterapier bør unntas krav om utsettingsgodkjenning
b) Kliniske studier med andre GMO-legemidler med dokumentert neglisjerbar risiko bør også unntas krav om utsettingsgodkjenning
c) GMO-legemidler med markedsføringstillatelse som benyttes i kliniske studier bør også unntas krav om utsettingsgodkjenning
d) Klassifisering av andre GMO-legemidler som det ikke enkelt kan avgjøres at ikke kommer i kontakt med eller overlever i miljøet, bør gjøres fra sak til sak.
3. Unntak fra krav om offentlig høring: Alle kliniske studier med GMO-legemidler, uavhengig av om de som klassifiseres som innesluttet bruk eller utsetting og om det kreves godkjenning eller melding, bør unntas krav om offentlig høring.
4. Behovet for å harmonisere og samarbeide med EU.
En harmonisering og forenkling av regelverkene rundt legemidler vil komme personer med sjeldne diagnoser til gode ved å skape nye muligheter for behandling ved diagnoser som hittil har blitt ansett som ikke-behandlingsbar eller uforenelig for liv. Dette igjen vil føre til nye håp og en mer likeverdig helsetjeneste på tvers av diagnoser og tilstander.