Høringssvar fra Oslo universitetssykehus HF
Høringssvar fra Oslo universitetssykehus - Forslag til endringer i genteknologiloven - GMO-legemidler
Vi viser til høringsbrev av 11.05.2020 med forslag til endringer i genteknologiloven. Det er positivt at Klima- og miljødepartementet har iverksatt en prosess for å modernisere genteknologilovens bestemmelser om legemidler som inneholder genmodifiserte organismer (GMO-legemidler). Verken de regionale helseforetakene eller universitetssykehusene er angitt som høringsinstanser, men etter som forslagene til endringer i genteknologiloven påvirker pasientenes tilgang til behandling og sykehusenes gjennomføring av kliniske legemiddelutprøvinger, er det viktig at helseforetakenes synspunkter kommer tydelig frem..
Klinisk behov for GMO-legemidler
Klinisk bruk av genmodifiserte celler i pasientbehandling har skutt fart de siste årene, spesielt innen kreftbehandling og genterapi av sjeldne sykdommer med genfeil. Bruk av genmodifiserte organismer er aktuelt for kreftområdet - i første rekke innenfor cellulær immunterapi. Bruk av genmodifiserte celler i behandlingsøyemed er primært aktuelt i behandling av ulike kreftformer, både hos barn og voksne. Ved CAR-T-teknologien blir pasientens T-celler modifisert ved hjelp av virus, slik at T-cellene spesifikt binder og dreper kreftceller. Teknologien er i dag i bruk i standardbehandling på visse indikasjoner ved leukemier hos barn og voksne. Dette omfatter CAR-T-konstruksjoner der selve virusmodifikasjonen blir gjort av et farmasøytisk firma etter høsting av T-celler fra pasientene ved OUS. Re-infusjon av ferdig genmodifiserte T-celler blir gjort i OUS. Det er en betydelig forsknings- og utviklingsaktivitet på feltet, der en rekke nye former for celleterapi med genmodifiserte celler er planlagt eller under uttesting. I tillegg til dette samarbeidet med farmasøytisk industri i klinisk utprøvning, foregår det forskning i OUS med nye CAR-T-konstruksjoner der spesifisiteten er rettet mot andre overflateantigener og rettet inn mot andre kreftformer, blant annet sarkom. Utover CAR-T brukes GMO ved andre teknologier innenfor cellulær immunterapi. Vi har sterke laboratoriemiljøer og kliniske miljøer i sykehuset og ved Universitetet i Oslo på dette feltet, som er aktive i utvikling av disse terapiformene. Deltakelse i utprøvning av CAR-T og annen celleterapi med genmodifiserte celler, vil være svært sentralt fremover for at norske pasienter skal få tilgang til den beste kreftbehandlingen.
I tillegg til kreftområdet er genterapi av arvelige sykdommer særlig aktuelt, spesielt der genmodifisering av beinmarg- eller blodceller kan være aktuelt for å korrigere tilstanden. Selv om andelen av disse diagnosene som kan behandles med målrettet genterapi fortsatt er lav, øker antallet stadig. Dette må norske pasienter også kunne ta del i.
Det vises for øvrig til høringsuttalelser fra Barne- og ungdomsklinikken og Kreftklinikken ved sykehuset (vedlagt).
Styrking av kliniske studier - rask, forutsigbar og målrettet saksgang
Det er en tydelig definert målsetting fra Regjeringen å øke antallet kliniske studier i Norge for å sikre norske pasienter tilgang til ny behandling. Celle- og genterapi er et svært viktig område der teknologiske framskritt og forskning har gitt behandlingsgjennombrudd, og potensialet for nye behandlingsframskritt innenfor en rekke kreftformer og i behandlingen av arvelige sykdommer vurderes som stort. Fasen fra ny behandling prøves ut i studier frem til den er godkjent og tatt i bruk i Norge, er imidlertid ofte lang. Det er derfor svært viktig at denne teknologien samlet blir tilgjengeliggjort for våre pasienter både i tidlig utviklingsfase, i kliniske studier og som standard behandling, samt at lovverket understøtter dette behovet.
Når man nå vil endre genteknologilovens bestemmelser om GMO-legemidler, må man derfor gjøre det på en måte som legger til rette for en så rask, forutsigbar og målrettet saksgang som det er forsvarlig å få til for nye kliniske studier med GMO-legemidler, enten det er et nytt legemiddel eller utvidet indikasjon for et allerede tillatt omsatt legemiddel. Forvaltningspraksis til nå har ikke vært tilstrekkelig forutsigbar, og vi må ha klare retningslinjer for de ulike trinnene av utprøvning og innføring av GMO, inkludert tidlig utprøvning. Det bør derfor gjøres en helhetlig gjennomgang av regelverkene og godkjenningsprosessen som gjelder for legemidler, spesielt avanserte behandlinger, med sikte på ytterligere harmonisering og forenkling. For å fremstå som en tilforlatelig og attraktiv partner i kliniske studier, særlig i legemiddelindustri-initierte medikamentutprøvninger, er det helt avgjørende at søknader om kliniske studier med GMO-legemidler (og kliniske studier generelt) vurderes innen rimelige og definerte tidsfrister og med koordinerte løp. I dette arbeidet bør pasientforeninger og fagmiljøene være aktive parter. Kreftpasienter og pasienter med arvelig, alvorlig sykdom har behov for et regelverk som sikrer at de får strømlinjeformet tilgang til nye, lovende behandlinger og persontilpasset medisin.
Vi viser for øvrig til Kreftforeningens grundige høringssvar i denne saken og støtter alle deres punkter.
Oppsummert, så støtter OUS følgende forslag i høringen:
forslaget om å formalisere unntak fra genteknologilovens krav om utsettingstillatelse for GMO-legemidler som har markedsføringstillatelse.
forslaget om at kliniske studier med GMO-legemidler skal unntas genteknologilovens krav om vurdering av samfunnsnytte, bærekraft og etikk.
Videre vil OUS understreke følgende behov for endringer ut over det som foreslås fra departementet:
- at det gjøres unntak fra krav om offentlig høring for alle kliniske studier med GMO-legemidler, uavhengig av om de klassifiseres som innesluttet bruk eller utsetting og om det kreves godkjenning eller melding.
- at det kreves ytterligere vesentlige endringer i regelverket for å ha et tilstrekkelig effektivt, hensiktsmessig og forutsigbart godkjenningssystem for kliniske studier med GMO-legemidler. Særlig trengs forenklinger og unntak fra krav om helse- og miljørisikovurdering etter utsettingsbestemmelsene i genteknologiloven.
forvaltningsansvaret for vurderinger relatert til kliniske studier med GMO-legemidler bør overføres til legemiddelmyndighetene, jf. praksis i en rekke andre sammenlignbare land som Danmark, Sverige og Tyskland.. Det vises til høringsuttalelser fra Legemiddelindustrien (LMI) og Kreftforeningen som understreker dette behovet.
at krav til godkjenning for kliniske studier bør differensieres for ulike typer GMO-legemidler:
Studier med GMO-celleterapier (f.eks. CAR-T eller andre humane genmodifiserte T-celler o.l.) som oppfyller de samme kriteriene som tidligere er brukt for å gjøre unntak fra utsettingsbestemmelsene, bør generelt unntas krav om utsettingsgodkjenning
Kliniske studier med andre GMO-legemidler med dokumentert neglisjerbar risiko, bør også unntas krav om utsettingsgodkjenning
GMO-legemidler med markedsføringstillatelse som benyttes i kliniske studier bør også generelt unntas krav om utsettingsgodkjenning
Klassifisering av andre GMO-legemidler som det ikke enkelt kan avgjøres at ikke kommer i kontakt med eller overlever i miljøet, bør gjøres av Legemiddelverket fra sak til sak, jf. vårt forslag om at alle vurderinger knyttet til kliniske studier med GMO-legemidler bør forvaltes av Legemiddelverket.
Med hilsen
Erlend B. Smeland
direktør forskning, innovasjon og utdanning
Vedlegg:
høringsinnspill fra Barne- og ungdomsklinikken og Kreftklinikken ved Oslo universitetssykehus HF