Utvalget overleverte sin rapport til helse- og omsorgsministeren 2. oktober 2026. 

Bakgrunn og formål

Stortinget besluttet ved behandlingen av Innst. 159 S (2025–2026) (stortinget.no) at regjeringen skulle nedsette en hurtigarbeidende ekspertgruppe for å utrede hvordan tidlig tilgang til legemidler med begrenset dokumentasjon av sikkerhet og effekt kan tilgjengeliggjøres for pasienter med alvorlig sykdom med kort forventet levetid og uten behandlingsmuligheter – utenfor kliniske studier.

Bakgrunnen er spørsmål knyttet til ordningen med godkjenningsfritak etter legemiddelforskriften § 2-5 (lovdata.no), som er ment å gi en mulighet for tilgang til legemidler uten markedsføringstillatelse i Norge. Komiteen understreket at denne muligheten også må være til stede selv om det ikke foreligger godkjenning i noe annet land, og at hver søknad skal behandles individuelt.

Direktoratet for medisinske produkter har avslått tre søknader om godkjenningsfritak for legemiddelet ILB til bruk ved ALS. Departementet har bedt Direktoratet for medisinske produkter foreta en vurdering av om Innst. 159 S (2025–2026) gir grunnlag for å vurdere disse sakene annerledes.

Ekspertgruppens hovedoppgaver (mandat)

Ekspertgruppen skal utrede og foreslå tiltak i tråd med vedtatt Innst. 159 S (2025–2026) hvor:

Stortinget ber regjeringen nedsette en hurtigarbeidende ekspertgruppe med kompetanse på blant annet helserett, medisinsk etikk, legemidler, klinisk utprøving, helseforskning og pasientperspektiv, som skal utrede hvordan tidlig tilgang til legemidler kan tilgjengeliggjøres for pasienter med alvorlig sykdom med kort forventet levetid og uten behandlingsmuligheter.

Ekspertgruppen skal:

  • Vurdere og foreslå endringer i dagens ordning med godkjenningsfritak for legemidler, også i tidlig fase, som imøtekommer behovet for at muligheten for godkjenning også er til stede selv om det ikke foreligger godkjenning i noe annet land.
  • Vurdere etiske og juridiske implikasjoner ved å benytte ordningen med godkjenningsfritak for legemidler, også i tidlig fase, før det foreligger godkjenning i andre land, der det vurderes som faglig forsvarlig av helseforvaltningen etter anbefaling fra behandlende lege.
  • Foreslå eventuelle endringer i forvaltningspraksisen som bidrar til at nye legemidler som har manglende dokumentasjon i tidlig fase, ikke vil være til hinder for vurdering i ordningen med godkjenningsfritak.

Gruppen skal levere tiltak og eventuelle forslag til regelverksendringer til Helse- og omsorgsdepartementet innen fem måneder.

Ekspertgruppens arbeid

Ekspertgruppen organiserte arbeidet slik at den innen fem måneder kunne levere sine vurderinger/anbefalinger, herunder forslag til regelverksendringer til Helse- og omsorgsdepartementet. Arbeidet ble innrettet slik at gruppen fikk et tilstrekkelig grunnlag til å besvare spørsmålene Stortinget reiste om hvordan tidlig tilgang til legemidler kan tilgjengeliggjøres for pasienter med alvorlig sykdom, kort forventet levetid og uten behandlingsmuligheter.

Utredningen tok utgangspunkt i at ordningen med godkjenningsfritak etter legemiddelforskriften § 2-5 er en unntaksordning fra kravet om markedsføringstillatelse. Ekspertgruppen ble bedt om å vurdere hvilke skranker regelverket for blant annet legemidler, klinisk utprøving av legemidler, helseforskning og kravet til faglig forsvarlighet setter for innretningen av ordningen med godkjenningsfritak for legemidler som skal brukes utenfor kliniske studier. Ekspertgruppen ble i tilknytning til dette også bedt om å utrede om det finnes absolutte skranker som vil være til hinder for at legemidler i tidlig fase klinisk utprøving kan gis til pasienter som har en alvorlig, dødelig sykdom med kort forventet levetid og uten tilgjengelige behandlingsalternativer og hvor pasienten har avgitt informert samtykke til behandlingen.

Med utgangspunkt i det rettslige handlingsrommet, ble ekspertgruppen bedt om å vurdere hvilke hovedhensyn som bør tillegges vekt ved en eventuell endring eller justering av ordningen med godkjenningsfritak. Dette kunne blant annet omfatte hensynet til det etablerte systemet for markedsføringstillatelse, helseforskning og klinisk utprøving, at pasienten gis et håp og en mulighet til å forsøke behandling med mulig effekt på tilstanden, hensynet til beskyttelse av pasientene, herunder etiske problemstillinger, legemiddelindustriens forbud mot prelansering samt vurdere hvem som skal betale for behandlingen. Utvalget ble også bedt om å veie de ulike hensynene opp mot hverandre, herunder i hvilken grad hensynene tilsier at det for den bestemte pasientgruppen bør gjøres unntak fra kravet om kunnskapsbasert klinisk praksis.

I 2026 behandles klager om avslag på søknad om godkjenningsfritak av Helse- og omsorgsdepartementet. Ekspertgruppen ble bedt vurdere om klagebehandlingen i disse sakene bør legges til andre deler av helseforvaltningen som Statens helsetilsyn eller Nasjonalt klageorgan for helsetjenesten.

For å sikre et best mulig beslutningsgrunnlag, ble ekspertgruppen bedt om å innhente innspill fra relevante aktører, inkludert relevante pasient- og brukerorganisasjoner.

Ekspertgruppen ble også bedt om å vurdere økonomiske og administrative konsekvenser av sine forslag til tiltak, samt konsekvenser av tiltak sett fra bl.a. et brukerperspektiv, i tråd med kravene i utredningsinstruksen. Utvalget skulle utarbeide utkast til nødvendige endringer i lov og forskrifter.

Sammensetning av ekspertgruppen

Leder: Bjørn Henning Østenstad, professor, Universitetet i Bergen

Medlemmer:

  • Tove Bergh, Styreleder ALS Norge
  • Morten Magelssen, professor, Universitetet i Oslo
  • Liv Mathiesen, professor, Universitetet i Oslo
  • Cathrine Nordstrand, Styremedlem ALS foreningen Alltid Litt Sterkere