2 Sammendrag og hovedkonklusjoner

2.1 Legemiddelpolitikkens aktører og de offentlige utgifter til legemidler

En rekke aktører er opptatt av legemiddelpolitikken og vilkårene for offentlig refusjon av utgifter til legemidler. Brukerne er først og fremst pasientene som ønsker effektive legemidler til lavest mulig pris for dem selv, og legene som forskriver dem. Et karakteristisk trekk ved pasientene er at de har liten mulighet til å vurdere legemidlenes kvalitet, effekt og pris. Legene, særlig i primærhelsetjenesten, opptrer derfor ofte som markedsadvokater for pasienten. Helsepersonell ser på legemidler som ett blant flere tiltak for å møte pasientenes behov. Bruk av legemidler kan i mange tilfeller være eneste adekvate behandling, eller de kan komplementere ikke-medikamentelle tiltak. De kan også redusere behovet for andre helsetjenester, f.eks. enkelte kirurgiske inngrep. Legemiddelprodusentene er nasjonale, internasjonale eller multinasjonale selskaper med private eiere og eierinteresser. Legemiddelindustrien er utpreget internasjonal, og utenlandske produsenter står for 85 pst av legemiddelomsetningen i Norge. Mer enn 90 pst av nye produkter utvikles gjennom legemiddelfirmaenes forsknings- og utviklingsaktiviteter. Myndighetene har stor innvirkning på rammebetingelsene både for brukerne og produsentene. Markedet for legemidler er sterkt regulert.

Offentlig subsidiering av utgifter til legemidler skal oppfylle viktige helse- og velferdspolitiske mål. Slike subsidier gjør legemidler tilgjengelige for brukerne uavhengig av betalingsevne og bosted. Refusjonsordninger er et velferdsgode og en rettighet for pasienten, som også skal bidra til riktig legemiddelforbruk i befolkningen. Det offentlige subsidierer forbruk av legemidler gjennom en rekke ordninger, både i og utenfor institusjon. Enkelte ordninger omfatter legemidler spesielt, mens andre er mer generelle bestemmelser som dekker legemidler og andre tjenester. Den eldste stønadsordningen er retten til full godtgjørelse av utgifter til legemidler ved yrkesskade, jf. folketrygdloven § 2-7. Den mest omfattende er ordningen med godtgjørelse av utgifter til viktigere legemidler etter folketrygdloven § 2-5, den såkalte blåreseptordningen. Selv om det er gjennomført en rekke endringer og modifikasjoner i stønadsordningene siden de ble innført, er de materielle endringene små. De målsettinger og prinsipper som lå til grunn for de opprinnelige stønadsordningene gjelder i hovedsak fortsatt. Hovedprinsippet er at trygden skal yte bidrag til utvalgte legemidler, oppført på en særskilt liste, i forbindelse med behandling av nærmere angitte sykdommer.

Utgiftene til legemidler i Norge finansieres i dag både av staten, sykehusene, kommunene og privathusholdningene. Størstedelen av forbruket finansieres av staten ved at folketrygden dekker utgifter til legemidler forskrevet på blå resept og bidrag til legemiddelutgifter etter folketrygdloven § 2-13. Pasienter med store egenandelsutgifter til en del sentrale helsetjenester, herunder legemidler, får også sine egenandeler dekket når summen av betalte egenandeler når et visst beløp. Ressurser til Rikstrygdeverkets dekning av legemiddelutgifter blir tildelt over statsbudsjettet. Statens andel av det samlede legemiddelforbruk i Norge var i 1988 på 45 pst. Denne andelen hadde steget til 51 pst i 1995.

Sykehusene finansierer legemidler gjennom tildeling av midler fra fylkeskommunene eller staten i form av rammebudsjetter. Legemiddelutgiftene i sykehus utgjorde ca. 15,5 pst av de totale legemiddelutgifter i 1995. Siden 1993 (for aldershjem 1995) har legemiddelutgiftene ved kommunale syke- og aldershjem vært dekket av kommunen, istedenfor av folketrygden. Rikstrygdeverkets andel av de samlede legemiddelutgifter har i de senere år økt gradvis, mens sykehusenes andel av totalen har gått ned. Dette har trolig sammenheng med at legemiddelforskrivere utenfor institusjon ikke er underlagt de samme budsjettmessige restriksjoner som sykehus, bedre overvåking gjennom legemiddelkomiteer, og at sykehusene har effektivisert sine innkjøp. Pasientenes andel er relativt stabil, men har vært svakt avtagende. Privathusholdningene betalte i 1995 ca. 33 prosent av de samlede legemiddelutgiftene. 5 pst av totalutgiftene er egenandeler til legemidler på blå resept. Privates andel omfatter også utgifter til reseptfrie legemidler, reseptpliktige legemidler på hvit resept og veterinærpreparater.

Folketrygdens utgifter til legemidler på blå resept var i 1995 på 3 665 millioner kroner, utgiftene til legemidler hvor det etter søknad ytes bidrag med 2/3 av beløpet, var på 78 millioner kroner, og utgiftene til frikortsordningen utgjorde 141 millioner kroner. Blåreseptordningen er således den mest omfattende offentlige refusjonsordningen. I perioden 1990-1995 var det en nominell årlig utgiftsvekst på i gjennomsnitt 11,3 pst, eller en realvekst på 8 pst. En rekke tiltak har blitt gjennomført for å bremse utgiftsveksten i ordningen. I 1992 ble f.eks. egenandelen for legemidler hevet fra 20 til 30 pst for personer mellom 16 og 67 år, og i 1993 ble det innført et referanseprissystem for synonyme legemidler. Det er tre hovedårsaker til veksten i legemiddelomsetningen; (1) generell prisstigning på legemidler, (2) økt legemiddelforbruk målt i doser, og (3) overgang til nye og dyrere medikamenter. Den viktigste faktoren har vært, og er, overgangen til nye og dyrere legemidler.

Legemidlenes andel av ressursene til helsevesenet er økende. Mens veksten i de offentlige utgiftene til helsevesenet ligger på linje med veksten i bruttonasjonalproduktet, har veksten i offentlige legemiddelutgifter vært vesentlig kraftigere. Det er imidlertid neppe grunnlag for å si at det norske legemiddelforbruket er høyt i internasjonal målestokk, verken når det gjelder forbruket målt i doser eller forbruket i kroner pr. innbygger. Norge ligger lavere enn våre nordiske naboer når det gjelder legemiddelforbruket i fire viktige legemiddelgrupper, jf. vedlegg 3. Forbruket pr. innbygger målt i kroner er også lavere enn gjennomsnittet i Europa. På bakgrunn av en prissammenligning foretatt av det svenske Apotekbolaget, er det imidlertid vist at prisnivået på legemidler i Norge er høyere enn i en del andre EU-land.

2.2 Velferdsstaten, helsetjenester, legemidler og folkehelsen

Velferdsstaten hviler på mange forutsetninger. Den viktigste er at befolkningen slutter opp om at det offentlige har et omfattende ansvar for folks velferd. Det kan være flere årsaker til at det i Norge har vært et sterkt politisk fundament for velferdsstaten. Det norske samfunn er relativt homogent, og det har aldri vært noe egentlig føydalsamfunn. Velgerundersøkelser har siden 1960-tallet vist solid oppslutning om velferdsstaten. Den politiske konsensus om velferdsstaten er utviklet gjennom en lang historisk-politisk prosess.

De sentrale velferdspolitiske mål i Norge er at ethvert individ skal ha rett og mulighet til en anstendig levestandard, til utdanning, til arbeid, til bolig og ikke minst til medisinsk hjelp og omsorgstjenester. For å realisere disse omfattende målene har vi bygd opp et nett av overføringer og et skatte- og avgiftssystem som omfordeler ressursene fra sterke til svake grupper, og fra pressområder til distrikter. Det viktigste overføringssystem det norske samfunn har utviklet er folketrygden, som ble innført i 1967. En viktig oppgave for folketrygden er bl.a. å sikre refusjon av utgifter til legemidler. Legemidler er et viktig velferdsgode både for individ og samfunn. Utviklingen av nye og effektive legemidler gjør det mulig å behandle og forebygge sykdommer og aldersrelaterte svekkelser. Medisiner kan bidra til å fremme enkeltindividers helse og livskvalitet, og den generelle helseprofilen i befolkningen. Det er viktig å vurdere legemiddelbruken ut fra hvilket syn samfunnet har på sykdom og helse.

Samfunnets forståelse og tolkning av sykdoms- og helsebegrepene varierer mellom land og over tid. Vi lever i dag i en tid med store og raske forandringer. Begreper endrer innhold, ofte uten at vi merker det. Mens en rekke klassiske problemer alltid har vært definert som helseproblemer, kan andre problemer relatert til helse ligge i skjæringsfeltet mellom det som kan oppfattes som helsemessige, moralske, sosiale, pedagogiske eller endog juridiske problemer. Hvor langt politikere skal gå i å definere helsevesenets ansvar avhenger bl.a. av hvor omfattende eller snevert en velger å tolke helse- og sykdomsbegrepene. Begrepenes innhold påvirkes bl.a. av at det i vårt moderne samfunn er et stadig press mot utvidelser i randsonen av helsevesenets arena. Dette skyldes dels at krefter utenfor helsevesenet forsøker å skyve problemer som ikke nødvendigvis hører hjemme der, inn i sektoren. Likeledes bidrar medisinske og paramedisinske profesjoner til å sykdomsforklare og individualisere flere problemer. Med andre ord, en lidelse er et problem på jakt etter en løsning, en profesjon er en løsning på jakt etter et problem. Når lidelser, løsninger og profesjoner finner hverandre kan det lett føre til utvidelser i sykdoms- og helsebegrepene. Denne problematikken gjelder for helsevesenet generelt, men også på legemiddelområdet.

WHOs definisjon av helse lyder: «Helse er ikke bare frihet fra sykdom og lyte, men fullstendig, legemlig, psykisk og sosialt velvære». Mange har forkastet denne definisjonen. Det er mulig å leve et rikt liv med en funksjonshemming eller en alvorlig sykdom, og det er mulig å gå gjennom livet uten å ha vært syk en dag, men med en følelse av å ikke ha utrettet eller oppnådd noe. Et godt liv er heller ikke nødvendigvis et langt liv. Misforholdet mellom objektive og subjektive mål for helse er et paradoks som er vanskelig å forklare. Det kan imidlertid argumenteres for en definisjon av helse som understreker mestringsbegrepet og som reduserer betydningen av dette paradokset:

Helse er et overskudd i forhold til hverdagens krav

Styrken ved en slik definisjon ligger i at det er mulig å se begge sider av menneskelivet, problemer og mestringen under ett, og at det ikke nødvendigvis finnes noe absolutt skille mellom det å være frisk og syk. Derfor må arbeid med å fremme helse og bekjempe sykdom ses i nær sammenheng.

Forskning fra mange land viser at omfanget av våre store helseproblemer har sammenheng med en rekke risikofaktorer (feilernæring, røyking, for lite mosjon, inaktivitet, stress, alkohol, dårlig arbeidsmiljø, dårlig bomiljø og mangelfullt sosialt nettverk). Forebyggende og helsefremmende arbeid er alt det arbeid som legges til rette for å frigjøre og utnytte folks egne ressurser i lokalsamfunnet, og som har som formål å gjøre hver og en av oss til hovedaktør i eget liv.

Legemidler brukes primært til å helbrede og forebygge sykdom, lindre plager og også til å bevare eller forlenge selve livet. Ofte vil det være mulig å oppnå et tilfredsstillende medisinsk behandlingsresultat ved ulike kombinasjoner av medisinske innsatsfaktorer, f.eks. kan bruken av effektive legemidler i visse tilfeller erstatte kirurgiske inngrep eller liggedøgn i sykehus. Antidepressiva kan gis i stedet for psykoterapi ved angstplager, betablokker kan brukes i stedet for operasjon ved hjertekrampe. På den annen side kan også ikke-medikamentell behandling være et alternativ til medikamenter. På enkelte sykdomsområder er det en omfattende legemiddelbruk på individer uten særlig høy risiko for sykdom, f.eks. innenfor behandling av moderat forhøyet blodtrykk og kolesterol hos personer uten andre risikofaktorer. Flere grunner kan tale for en restriktiv holdning til at offentlig finansierte legemidler skal tas i bruk av personer med lav til moderat sykdomsrisiko:

• Medikamentell behandling, iallfall over tid, kan bringe pasienten inn i en sykerolle og reduserer mestringspotensialet. Det kan derfor tenkes at pasienten er bedre tjent med en behandling som bevisst søker å styrke mestringspotensialet

• Faren for overforbruk er stor, både i legens praksis og hos pasientene

• Den økonomiske belastningen på folketrygden blir stor fordi det er mange pasienter og ofte kostbare legemidler

Legemiddelpolitikken er en viktig del av helse- og velferdspolitikken. Politikken er karakterisert ved et sterkt offentlig engasjement både når det gjelder tiltak som skal sikre legemidlenes kvalitet, sikkerhet og effekt, og at tilgjengelighet til legemidler skal være mest mulig uavhengig av individenes betalingsevne og bosted. Legemiddelpolitikken i Norge er utformet over mange tiår og kommer bl.a. til uttrykk i lover, forskrifter og viktige helsepolitiske veivalg.

Legemiddelpolitikkens formål er ikke eksplisitt angitt i noen lovtekst. I en rekke offentlige utredninger er det imidlertid formulert en rekke målsettinger.

Etter utvalgets syn bør de gjeldende generelle prinsipper som ble formulert i Stortingsmelding nr. 41 (1987-88) Helsepolitikken mot år 2000, fortsatt legges til grunn for utformingen av legemiddelpolitikken.

• Befolkningen i alle deler av landet skal få rimelig lett og sikker adgang til effektive og sikre legemidler til lavest mulig pris.

• Det skal sikres en forsvarlig og medisinsk riktig legemiddelbruk, så vel i som utenfor institusjon.

• Ressursene skal være hensiktsmessig fordelt innenfor legemiddelsektoren.

Effektiv bruk av samfunnets ressurser både i helsetjenesten, legemiddelsektoren og i andre sektorer, forutsetter at beslutningene bygger på pålitelig informasjon. Det er behov for opplysninger både om kostnader og konsekvenser ved alternative tiltak. Dersom beslutningstakere har et for begrenset informasjonsgrunnlag kan beslutningene bli dårlige. Informasjon om legemidlenes kostnader og konsekvenser er derfor svært viktig for å få en effektiv ressursutnyttelse. Både de sentrale beslutningstakere, refusjonsmyndighetene, og de kliniske beslutningstakere, legene, trenger opplysninger om nytte og kostnader ved alternativ bruk av ressurser for at deres beslutninger skal bli så gode som mulig. I mange land er en kommet langt i å bruke formaliserte metoder for denne typen økonomisk evaluering, jf. vedlegg 2. Fagområdet går under betegnelsen økonomisk evaluering av legemidler (legemiddeløkonomi) eller pharmacoeconomics. Det består av forskjellige metoder eller språk for å beregne kostnader og nytte ved legemidler eller andre helsetiltak. For å få implementert kunnskapene fra slike analyser i den kliniske hverdag, arbeides det også med å utvikle virkemidler for å stimulere legene til kostnadseffektiv forskrivning.

Myndighetene kan styre legemiddelpolitikken ved hjelp av tre hovedtyper av virkemidler:

• De offentlige institusjonelle styringsmidler

• De markedsøkonomiske styringsmidler

• De profesjonell-verdibaserte styringsmidler

Det må alltid brukes en kombinasjon av disse virkemidlene. De viktigste aktørene i den hierarkiske organisasjonen er Stortinget, regjeringen, Sosial- og helsedepartementet, Rikstrygdeverket, Statens legemiddelkontroll og Statens helsetilsyn. Et hovedspørsmål i legemiddelpolitikken er hvordan ansvaret skal fordeles mellom disse organene, og hva slags ansvar hvert organ får. Det er også viktig å avklare i hvor stor grad styringen kan skje gjennom systematisk bruk av legemiddeløkonomiske analyser og faglig påvirkning, kontra styring gjennom mer markedsorienterte styringsmidler som egenandeler og referansepriser.

Egenandeler kan betraktes som et supplement eller alternativ til skatter for å styrke helsevesenets ressurser. Ved å lette presset på den skattefinansierte delen av forbruket kan egenandeler på lavprioriterte områder frigi ressurser til områder som har høyere prioritet. På den annen side kan høye egenandeler føre til at pasienter av økonomiske årsaker ikke får de legemidlene de trenger. Referanseprissystemer går ut på at det ytes den samme refusjon for legemidler i samme gruppe, som regel basert på prisen til de rimeligste preparatene i gruppen. Det som overskyter refusjonen, referansepristillegget, betales av forbrukeren. Referanseprissystemer er omstridt, og det er en omfattende debatt både nasjonalt og internasjonalt om konsekvensene av slike begrensninger av refusjonene.

2.3 Prinsipper for prioritering i helsetjenesten og legemiddelpolitikken

I et moderne samfunn vil det alltid være en løpende debatt om prioriteringer og kamp om de tilgjengelige ressurser. En viktig politisk oppgave er å gi helsetjenesten en tilstrekkelig andel av samfunnets samlede midler. Hvor store rammene faktisk blir avhenger dels av den samfunnsøkonomiske situasjon, og dels av hvilken prioritet helsetjenesten får i forhold til andre samfunnsoppgaver. Debatten blir kanskje vanskeligere jo lengre et samfunn er kommet i sin velstand. I fattige samfunn må en prioritere de grunnleggende behov, mens vi i de rike industrilandene har kunnet betale for utvikling og bruk av ny teknologi som dekker mer enn basisbehovene. Et av de vestlige lands grunnleggende problemer i helse- og legemiddelpolitikken er de mange prioriteringer som må foretas. Så lenge en ikke vil bruke priser som rasjoneringsmetode, blir det store prioriteringsoppgaver både mellom grupper av pasienter og mellom hovedtyper av tiltak. For å utforme disse prioriteringene er det behov både for premisser og praktiske retningslinjer.

Debatten om effektiv bruk av helsetjenestens ressurser er svært vanskelig ved at den foregår på to nivåer samtidig. Helsepersonellet tar individuelle kliniske beslutninger som angår enkeltpersoner, og politikerne tar politiske og strategiske beslutninger som særlig angår lokale og regionale forhold, og forskjellige grupper av befolkningen. Politikere, økonomer, og samfunnsforskere argumenterer stort sett på samfunnsnivå, mens helsepersonell, media og mannen i gata argumenterer på individnivå. Det er enkelt å reise storm i opinionen når helsetjenesten ikke får de ressurser den ber om og myndighetene prøver å omstrukturere helsetjenesten. Særlig når en av verdens mest lønnsomme industrier presser på, mot noe så følsomt som folks helse. De enkelte fagprofesjonenes spesialister har også forskjellige måter å se de kliniske beslutninger på. De har lett for å resonnere ut fra enkeltpasienter, og den spesialiteten de selv representerer. De kan derfor fristes til å mobilisere for å skaffe ressurser til eget domene og egne pasienter, men kan se med misnøye på andre spesialisters krav. Argumenter på samfunnsnivå er mer abstrakte, uten samme gjennomslagskraft som individuelle resonnementer. Derfor er det en stor pedagogisk oppgave for myndighetene å skape forståelse for at ressursene til helsetjenesten og legemiddelområdet er begrenset, og at det kan være nødvendig å holde igjen på tilbud som synes viktige for enkeltindivider, men som på gruppenivå rent statistisk har liten effekt. Det er ikke mulig å tilby helsetjenester på alle felter der det finnes behov eller medisinske muligheter.

Gradvis har det vokst frem en forståelse for betydningen av å ha kriterier og prinsipper for å prioritere. I mange land diskuterer en metoder for å strukturere prioriteringene. Land som er kommet langt er bl.a. Nederland og staten Orgeon i USA. Vi vil særlig trekke frem det arbeid som er gjort i Nederland med utviklingen av en prioriteringssil med fire filtre, som brukes til å vurdere hvorvidt forskjellige diagnose-behandlingskombinasjoner skal finansieres av det offentlige. De fire kriteriene er behov, effekt, kostnadseffektivitet og hvorvidt et tiltak anses være et individuelt ansvar. Også i Norge arbeides det systematisk med å utvikle prinsipper for prioritering. Allerede for ti år siden kom det såkalte Lønning-utvalget med sin innstilling (NOU 1987:23), der en rangordnet helsetjenester i ulike nivåer og grupper. Det er nedsatt et nytt prioriteringsutvalg som skal vurdere behovet for eventuelle endringer. Prinsippene for prioritering formuleres i en viss grad forskjellig i ulike land, men de preges først og fremst av en betydelig grad av overlapping. De tre prioriteringskriteriene som er viktige, og som også kan brukes på legemiddelområdet er kravet om tilstandens alvorlighet, legemidlets effekt og legemidlets kostnadseffektivitet. I tillegg er intensjonen med behandling viktig når en skal dimensjonere tiltakene.

2.4 Helse, sykdom og bruken av legemidler

For å fastslå effektiviteten av å bruke legemidler må en se mer spesifikt på hvilken rolle de spiller i relasjon til viktige helseproblemer. Er det legemidler som er løsningen på våre store folkesykdommer? Ideelt sett burde myndighetene definere ambisjoner for hva en kan oppnå innenfor de store sykdomsområdene som f.eks. hjerte-karsykdommer og kreft. Når man har valgt ut områder som er egnet for å stille opp helsemål, burde en analysere hva som er risikofaktorer og planlegge nødvendige tiltak innen forebygging og behandling for å påvirke disse risikofaktorene. Legemidler kan da bli en naturlig del av den samlede innsatsen en har for å nå de helsemålene som er fastsatt. I praksis er dette vanskelig fordi sammenhengene mellom helsemål, bruken av helsetjenester, legemidler, og forebyggende tiltak er uklare. En nødvendig betingelse for å dimensjonere legemiddelforbruket i forhold til de store helseproblemene er å ha kunnskap om hvilken rolle legemidlene spiller innenfor de ulike sykdomsområdene og kunnskaper om de legemidler man har til rådighet.

Tall for årlig omsetning av legemidler gir en indikasjon på hva som er de store folkesykdommene. I 1993 og 1994 var de 7 største terapeutiske områdene: legemidler til bruk ved hjerte-karsykdommer, sykdommer i respirasjonsorganene, sykdommer i fordøyelsesorganene, psykiske lidelser/nervesykdommer, mage-tarmsykdommer, infeksjonssykdommer, og revmatiske sykdommer. I tillegg er ulike kreftformer vanlig.

Både når det gjelder legemidler til bruk mot psykiske lidelser og hjerte-karsykdommer er det en omfattende diskusjon om disse problemene best møtes med legemidler eller andre forebyggende tiltak. På den ene siden representerer legemidlene ofte livsviktige tilbud for pasienter i en vanskelig livssituasjon. På den annen side kan medisinsk behandling redusere pasientens muligheter til selv å ta ansvar for å løse sine helseproblemer. Nøkkelbegrepet for hvem som trenger medisinsk behandling er risikogruppene. Pasienter som bærer på en økt risiko kan ha behov for medisiner, mens det kan være en feil bruk av samfunnets midler å bruke store ressurser på pasienter med moderat forhøyet risiko, og som er uten symptomer. Behandling av risiko gir sjelden effekt for den enkelte person. For å måle effekten av behandling må et stort antall personer behandles over flere år. Noen få av disse vil ha nytte av behandlingen, f.eks. ved å oppnå flere friske leveår. Andre igjen vil ikke ha nytte av behandlingen, men kan kanskje få bivirkninger. En har relativt begrensede muligheter til å plukke ut hvem som vil ha størst nytte av behandlingen på forhånd.

En gruppe, som det er spesielt viktig at samfunnet tar ansvaret for, er pasienter med sjeldne diagnoser, ofte medfødte tilstander med sammensatte funksjonsproblemer. Å gi denne gruppen et godt medikamentelt tilbud er en viktig helse- og sosialpolitisk oppgave.

Samfunnsbivirkningen ved en omfattende bruk av legemidler langt utover det området som i alle fall tidligere har vært oppfattet som sykdom, kan lett bidra til at kravet om enkle løsninger på problemer og plager, av typen «en pille for alt som er ille», forsterkes. Kravet om å skjermes, beskyttes og til og med få effektiv medikamentell behandling for problemer og bekymringer som tidligere befant seg langt utenfor diagnoselistene, vil i økende grad kunne oppfattes og feste seg i befolkningen som en rettighet.

2.5 Vurdering av eksisterende refusjonsordninger på legemiddelområdet

Refusjon av legemiddelutgifter er et offentlig politisk virkemiddel som må vurderes ut fra hvordan ordningene virker på de helse- og velferdpolitiske mål som er formulert. På samme måte som myndighetene må vurdere subsidiene til landbruket ut fra hvordan ordningene virker på de mål som er formulert for landbrukspolitikken, må subsidiene på legemiddelområdet vurderes ut fra de mål myndighetene har på dette området. Treffer det omfattende lovverk som gjelder på dette området, de målene som ble formulert? Dette er selvsagt en vanskelig vurdering fordi en har mangelfull informasjon om sammenhenger mellom lovparagrafer og hvordan legemiddelpolitikkens aktører i praksis tilpasser seg til lover, forskrifter og retningslinjer.

Blåreseptordningen legger beslag på medisinske ressurser med alternative anvendelser, dvs. at ressursene kunne vært brukt til andre helsetiltak. Derfor må ordningen fungere i tråd med både generelle velferdspolitiske og medisinske prioriteringskriterier. Utvalget har i kapittel 5, 7 og 9 identifisert, vurdert og forklart de fire kriterier som særlig må vektlegges når en skal vurdere hvordan blåreseptlegemidler scorer på de sentrale prioriteringskriteriene:

• Tilstandens alvorlighet

• Legemidlets effekt

• Legemidlets kostnadseffektivitet

• Intensjonen med behandling

Blåreseptordningen omfatter i dag 40 sykdomspunkter/sykdomsgrupper. I hovedsak dreier det seg om kroniske sykdommer som er, eller kan være, alvorlige. Utvalget mener at blåreseptordningen i dag er lite konsistent og tildels upresis når det gjelder innhold og definisjon av enkelte sykdomspunkter. At kravet til alvorlighet ikke er nærmere definert for en del sykdommer, og at det sjelden er tatt inn krav til diagnostikk, øker mulighetene for å forskrive legemidler på trygdens regning også for tilstander av mindre alvorlig karakter.

I prinsippet bør alle legemidler som omfattes av refusjonsordningen ha høy effekt og ha dokumentert dette gjennom vitenskapelig kontrollerte kliniske studier. Ideelt sett bør det antall pasienter det er nødvendig å behandle for at ett individ skal ha nytte av behandlingen, være så lavt som mulig. Det bør så langt mulig være godtgjort at resultatene fra kliniske studier også er relevante når legemidlet skal brukes i klinisk praksis. Kravene om dokumentert effekt skal kunne settes strengere for at et legemiddel skal kunne finansieres av det offentlige, enn de minimumskrav som må være oppfylt for at Statens legemiddelkontroll kan tilstå godkjenning og markedsføringstillatelse.

I praksis vil et svært strengt krav om dokumentert god effekt før opptak i refusjonsordningen medføre problemer. Effektbegrepet er mangesidig og ofte vanskelig å måle på grunn av vanskene med å måle helse og sykdom. Det vil ofte være nødvendig med langvarig utprøving og bruk av legemidler i klinisk praksis, før en kan avgjøre om et nytt legemiddel har god effekt i den praktiske virkelighet. Derfor kan i realiteten dokumentasjonskravet ofte først oppfylles lenge etter at et nytt legemiddel har blitt tilkjent godkjenning og markedsføringstillatelse. Samtidig vil det være et sterkt krav fra befolkningen om rask tilgang til nye lovende legemidler, gjerne støttet av produsentens markedsføring av sitt nye preparat.

Når en skal utforme refusjonsordninger må en vurdere hvordan ordningen scorer på de fire prioriteringskriteriene. Ofte trekkes alvorlighet og effekt frem som de viktigste av disse. Hver for seg er kriteriene alvorlighet og effekt nødvendige, men ikke tilstrekkelige til at en helsetjeneste eller et legemiddel skal prioriteres høyt. At etablert osteoporose er en alvorlig tilstand, betyr f.eks. ikke at samfunnet uten videre bør bruke ressurser på ethvert tiltak som kan settes inn mot tilstanden. For at et tiltak skal gis høy prioritet må det i tillegg ha god effekt. Tiltak uten effekt reduserer ikke alvorligheten ved tilstanden, og gir ikke pasienten den ønskede, og kanskje forespeilede, forbedring i livskvalitet. Ineffektive tiltak har også konsekvenser for andre enn den gruppen de er rettet mot. Pasienter med andre alvorlige sykdommer vil ikke få den behandling de trenger dersom ressursene er bundet opp på andre områder.

Tilsvarende er det ikke tilstrekkelig å vurdere ønskeligheten av et legemiddel, utelukkende på bakgrunn av dets effekt. Med andre ord kan et medikament ha god effekt, uten at det nødvendigvis bør prioriteres høyt. Dette kan begrunnes med at man føler et spesielt ansvar for de med mest alvorlig sykdom. Noen sykdommer/tilstander er mindre alvorlige enn andre. Innenfor en begrenset ressursramme kan enhver ressursbruk på disse, uansett hvor god effekten er, bety at en trekker ressurser vekk fra de med mer alvorlig sykdom.

Dagens refusjonsordning for legemiddelutgifter har vært gjenstand for små endringer siden starten, selv om kostnadene og tilbudet av legemidler har økt betydelig. Ved innføringen av refusjonsordningen i 1953, anførte Rikstrygdeverket som begrunnelse for forslaget (inntatt i Ot.prp. nr. 56/1953) at det særlig for trygdede i lavere inntektsklasser kunne være vanskelig å utrede utgiftene til nødvendig medisin, jf. vedlegg 1. Hovedintensjonen med ordningen var at den skulle være et sosialt sikkerhetsnett for pasienter med kroniske lidelser. Utvalget mener at denne hovedintensjonen er oppfylt. Blåreseptordningen ivaretar sentrale velferdspolitiske og helsepolitiske mål ved at den pliktmessig dekker utgifter til en nærmere angitt gruppe legemidler til bruk ved definerte sykdommer. Det offentlige legemiddeltilbudet har aldri vært bedre enn i dag.

Sammenlignet med ordninger i andre land må den norske refusjonsordningen beskrives som svært god for pasientene, jf. vedlegg 2. De totale kostnader og det totale forskrivningsvolum er nøkternt, jf. vedlegg 3. I likhet med mange andre land er derimot kostnadsveksten på legemiddelfeltet sterkere enn på andre områder av helsetjenesten. Det er derfor viktig å se legemiddelkostnadene i et totalt samfunnsøkonomisk perspektiv. Fra et administrativt perspektiv er ordningen enkel å administrere både for leger, trygdekontor og apotek. Fordi blåreseptordningen er en rettighetsordning hvor staten betaler, har verken fylkeskommuner, kommuner eller leger økonomiske insitamenter til å treffe tiltak med sikte på å dempe utgiftsveksten, eller å fremme kostnadseffektiv forskrivning. Dette er karakteristisk for en ordning med sentralisert finansieringsansvar og desentralisert forskrivning. Det stilles dermed store krav til den prosess som er etablert for å avgjøre hvilke legemidler som opptas i ordningen. Til tross for at dagens blåreseptordning må anses som svært god, mener utvalget at det på enkelte områder vil være rom for forbedringer, særlig på fem områder:

• Enkelte pasientgrupper faller utenfor blåreseptordningen selv om de oppfyller kravene til å ha en alvorlig sykdom, at legemidlene har effekt og at behandlingen er kostnadseffektiv. Dette gjelder pasienter med sjeldne diagnoser, og pasienter med alvorlige akutte sykdommer som trenger kostbare legemidler. Ut fra et likhetsperspektiv burde blåreseptordningen også fange opp behovet i disse gruppene.

• Kriteriene for refusjonsberettigelse er for uklare. Det er et tankekors at det i liten eller ingen grad har vært uttrykkeliggjort konkrete kriterier for å ta opp eller fjerne legemidler fra ordningen. De prinsipper som bl.a. ble lagt til grunn i Lønning I-utvalgets innstilling, tilstandens alvorlighet, tiltakets effekt og kostnader, har ikke vært eksplisitt vurdert når nye legemidler har blitt tatt opp i ordningen. Politiske avgjørelser er blitt truffet i enkeltsaker etter oppmerksomhet i media. Å definere klarere kriterier for opptak og eksklusjon, er derfor en viktig oppgave.

• Informasjonen om pasientenes rettigheter i ordningen, søknadsprosedyrer for og praktisering av forskriftens unntaksbestemmelser er utilstrekkelig. Likhetsprinsippet krever at pasienter som har rett til å få sine utgifter til legemidler dekket av det offentlige, har enkel tilgang til informasjon om ordningen. Tilsvarende må legene ha tilstrekkelig kunnskap om hvordan ordningen praktiseres, også etter unntaksbestemmelsene. Myndighetene har små muligheter til å skaffe seg innsikt i hvordan ordningen etterleves, bl.a. fordi en mangler et godt statistikkgrunnlag.

• Insitamentene til rasjonell legemiddelbruk er for svake, både i forhold til lege og pasient. Myndighetene har siden innføringen av ordningen lagt vekt på at det skal være mulig å styre kostnadsutviklingen. Ordningen inneholder i dag få muligheter til kostnadskontroll. Myndighetene har i liten grad klart å kontrollere at legemiddelforskrivningen skjer i henhold til de forskrifter som er fastsatt, og det kommer lite informasjon om ordningen fra refusjonsmyndighetene til legene. Å utvikle bedre insitamenter til rasjonell legemiddelbruk og lojalitet til ordningen er derfor viktige oppgaver. Hvordan skal ordningen følges opp i klinisk praksis? Hvordan sikrer en at legene følger opp de krav regelverket stiller til forskrivning av enkelte legemidler? Bør det innføres mer omfattende egenbetaling for å øke sparsommeligheten med legemiddelressursene?

• Den statlige prosessen rundt opptak av nye legemidler på blåreseptlisten er preget av uklare ansvarsforhold mellom Rikstrygdeverket, Statens legemiddelkontroll, Statens helsetilsyn og Sosial- og helsedepartementet. Det er ikke klart nok hvem som har ansvar for å gjøre hva når pasienter, leger og legemiddelindustrien henvender seg til myndighetene om refusjonsspørsmål. Å utvikle en mer profesjonell statlig organisasjon på refusjonsområdet er derfor en viktig oppgave.

2.6 Fremtidige rammebetingelser for refusjonsordningene

Et sentralt punkt i utvalgets mandat er å vurdere om dagens refusjonsordning vil være et fornuftig styringsverktøy i fremtiden, når utfordringen fra den medisinsk-teknologiske utvikling og endringer i sykdomspanorama skal møtes. En slik vurdering krever at en identifiserer og analyserer sentrale fremtidige rammebetingelser for refusjonsordningene, som bl.a. endringer i alderssammensetning, dynamikken i den medisinsk teknologiske utvikling, samfunnets og individenes forventningskrav og økonomiske rammebetingelser. Sentrale problemstillinger i denne sammenhengen er hvilke sykdommer vi vil stå overfor, innenfor hvilke områder nye tilbud kommer og hvilke prinsipper som vil påvirke legenes atferd i fremtiden.

De gamle er helsetjenestens viktigste brukere. Sykeligheten øker med alderen, dels på grunn av fysisk skrøpelighet og dels fordi eldre ofte i sterkere grad enn yngre utsettes for mange risikoer. De har ofte dårligere ernæring, dårligere boliger, og rammes oftere av sykdom og ulykker. De store etterkrigskullene endrer aldersstrukturen i befolkningen. Den prosentvise andelen av befolkningen over 65 år øker fra dagens nivå på 16 pst til 21 pst i år 2025. Den sterke økningen i antall eldre øker presset på alle deler av helsetjenesten fordi de eldre trenger oftere og flere tjenester enn de yngre. I gjennomsnitt bruker de eldre syv ganger så mye helseressurser som den øvrige befolkning.

Det er foretatt en rekke undersøkelser om konsekvensene av endringer i aldersstrukturen. En undersøkelse fra OECD for årene 2010 og 2030, viser at aldersutviklingen i befolkningen vil medføre en gjennomsnittlig vekst i de totale helseutgifter på om lag 30 pst i OECD-landene. Dette tilsvarer om lag 20 pst høyere helseutgifter per capita eller om lag 2 til 3 pst av BNP.

Det er lite som tyder på at den medisinsk-teknologiske utviklingen de neste 5-10 år vil gi færre utfordringer for Folketrygden i relasjon til refusjonsspørsmål for legemidler. Den forskningsbaserte farmasøytiske industrien konsentrerer i stor grad sin innsats om de sykdommene som rammer store deler av befolkningen, og der helsekostnadene i forbindelse med sykdommen er store. Eksempler på slike prioriterte områder er depresjon, osteoporose, overvekt, demens, AIDS, ischemiske/hemoragiske sykdommer, sykdommer i sentralnervesystemet og kreft. En vesentlig del av de nye legemidlene som vil representere utfordringer for folketrygden i de neste 2-5 år, vil ventelig komme på noen av disse områdene. En rekke substanser innenfor disse områdene avventer markedsføringsautorisasjon i ulike markeder eller er i avsluttende kliniske utviklingsfaser.

De siste 5 år har nye genteknologisk fremstilte legemidler av proteinnatur kommet på markedet. Eksempler på slike legemidler er vekstfaktorer, interleukiner, mediatorproteiner, immunomodulatorer og vaksiner. Disse legemidlene har hatt stor suksess innenfor begrensede bruksområder. Nye innovative bioteknologisk fremstilte produkter med helseforbedrende potensiale vil komme i rask rekkefølge de neste 3-7 år.

Noe lenger frem, utover 5-10 års perspektivet, kan en forvente legemidler basert på selve DNA-molekylet, som kan brukes i ulike former for genterapi. I fremtiden vil dagens kjemiske modulering av sykdomsprosessen bli vurdert som mindre effektiv enn målrettet behandling med genteknologisk fremstilte legemidler av protein- eller DNA-natur. Slike legemidler kan forventes å ha vesentlig større kurativ effekt. Dermed kan også potensialet for å oppnå vesentlige innsparinger i totale behandlingsutgifter være større. Det forventes at genteknologisk fremstilte legemidler, og legemidler basert på nukleinsyrer, kan komme til å erstatte en del kjemisk baserte legemidler.

Legemiddelpolitikken må således tilpasses en situasjon hvor det stadig kommer nye legemidler både på områder hvor vi har et eksisterende medikamentelt tilbud, og på felter hvor vi ikke har det. Samtidig vil det bli et økende press fordi antall eldre vil øke. Tilsvarende er det ønske om å innfri ventelistegarantiordninger og å bedre rekrutteringen av helsepersonell spesielt innen psykiatrien. En må derfor regne med at prioriteringene i fremtidens helse- og legemiddelpolitikk blir enda vanskeligere enn i dag. En vil således trenge klare kriterier for opptak av nye legemidler i offentlige finansieringsordninger, og den statlige prosessen for opptak av nye legemidler må forbedres. Dessuten er det behov for å utvikle insitamenter for at både leger og forbrukere bruker legemidler mest mulig rasjonelt.

2.7 Strategier for folketrygdens fremtidige refusjoner av legemidler

Helsetjenesten og helsetjenestepolitikken er gjenstand for kontinuerlig debatt. I 1970-årene var pengene ingen hindring, politikerne ville at folks terskler for å oppsøke helsetjenesten skulle være lave. Samfunnet tok seg råd til å dekke folks behov for, og etterspørsel etter, helsetjenester. Tilgjengeligheten skulle være god og prisene lave. Etter hvert ble det klarere at det ikke var økonomisk mulig å innfri alle de muligheter den medisinsk-teknologiske utvikling kunne gi, og det ble et hovedspørsmål i den helsepolitiske debatt hvordan en innen alle områder av helsevesenet kunne arbeide effektivt. En ønsket at det skulle være mulig å sikre at ressursene ble prioritert til områder der behovet var størst. Vi fikk bl.a. forslag om nivådifferensiering, regionalisering, og at pasienter skulle behandles på laveste effektive omsorgsnivå. Også på legemiddelområdet har vi i de senere år fått diskusjonen om hvordan ressursene kan brukes så effektivt som mulig. I internasjonal sammenheng er ikke Norge noe høykostnadsland for legemidler, men myndighetene har, i Norge som i andre land, vært bekymret over at veksten i legemiddelkostnadene har vært større enn på andre områder av helsevesenet. I en situasjon med økende ubalanse mellom hva det er mulig å tilby over offentlige budsjetter, og hva pasienter, helsepersonell og legemiddelindustri vil forvente at samfunnet betaler for, blir prioriteringsspørsmålene stadig viktigere. Offentlige refusjonsordninger på legemiddelområdet må vurderes i relasjon til bruk av ressurser på andre områder av helsevesenet.

Når en skal utvikle mer konkrete mål for refusjonsordningene, må en ta standpunkt til avveininger mellom forskjellige kryssende hensyn. En må vurdere hvordan ordningene virker på ulike mål og ulike aktører. Utvalget vil spesielt trekke frem følgende hensyn:

• Fra brukernes og pasientens synspunkt er det viktig å få effektive medisiner til lavest mulige kostnader, slik at økonomisk evne ikke blir avgjørende for forbruket. Spesielt er dette viktig for pasientgrupper med alvorlige, langvarige lidelser.

• Fra et samfunnsøkonomisk synspunkt er det viktig å holde kontroll med veksten i forbruket av fellesskapets ressurser. Veksten i våre petroleumsinntekter vil flate ut, og samfunnet står overfor en stor økonomisk oppgave med å finansiere fremtidens eldrebølge. Dette betyr at alle offentlige utgifter må holdes innenfor stramme rammer. Pasienter med mindre alvorlige lidelser må trolig i økende grad måtte akseptere å betale for medisiner av egne penger.

• Fra legenes synspunkt er bruken av legemidler et viktig virkemiddel i behandlingen av mange lidelser. De ser på blåreseptordningen som et lett tilgjengelig redskap, men som er lett å tøye fordi paragrafene i lovverket gjør det mulig med fleksible tolkninger. Størstedelen av pasientens legemiddelregning sendes direkte til en offentlig tredjepart.

• Fra distribusjonsleddenes synspunkt er refusjonsordningene viktige fordi de påvirker omsetningsleddenes inntekter, bl.a. på grunnlag av prosentvise marginer og påslag. Grossister og apotek gjør legemidler tilgjengelige for folk, og skal sørge for kvalitet og sikkerhet i leveringen. Distribusjonsleddene må både møte krav om bedriftsøkonomisk lønnsomhet, og bidra til å oppfylle legemiddelpolitiske målsettinger.

• Fra den farmasøytiske industris synspunkt påvirker gode refusjonsordninger muligheten for å utvikle nye og mer effektive preparater, som isolert betraktet er omkostningsdrivende, fordi de faller dyrere i bruk både for pasient og samfunn. Fra et samfunnsperspektiv vil på lengre sikt enkelte medisiner være viktige for å møte fremtidens store helseproblemer, mens økt bruk av andre medisiner, f.eks. «for-sikkerhets-skyld-medisinering», kan føre friske mennesker inn i en pasientrolle.

Hvordan kan man utforme en mest mulig konsistent legemiddelpolitikk som avveier disse hensynene? Det er to ytterpunkter:

• Myndighetene kan unnlate å ta i bruk virkemidler for å begrense kostnadsveksten, eller unnlate å prioritere helseressursene i forhold til bestemte mål. Det vil bety at legemiddelutgiftene vil fortsette å stige, og en er ikke garantert at veksten i utgiftene vil gå til de områder der behovet er størst. Siden helseministeren må forholde seg til en total budsjettramme for nysatsinger i helsevesenet, vil en fortsatt sterk vekst i legemiddelbudsjettet kunne fortrenge andre viktige satsingsområder, bl.a. innenfor sykehussektoren.

• Samfunnet kan redusere fellesskapets innsats, og overlate en større del av finansieringen til individene selv, ved eksempelvis å heve refusjonsgrenser, å behovsprøve støtte ut fra inntekts- og formuesforhold, å renonsere på refusjon av utgifter til antatt beste medisin, å bare yte støtte til billigste preparat, eller definere støtteberettigede sykdomsgrupper smalere enn i dag.

Utvalget mener at det er behov for en helhetlig og langsiktig refusjonspolitikk der en balanserer pasientenes behov for subsidierte medisiner, og myndighetene behov for å holde kostnadene under kontroll. Utformingen av refusjonsordningene er også en viktig rammebetingelse for legemiddelindustrien. Målet må være at de samlede ressurser brukes så effektivt som mulig i relasjon til de helse- og legemiddelpolitiske målene myndighetene stiller opp. Det er viktig å se de samlede helseressurser under ett, og ha som mål at vi skal få en best mulig kvalitet og helseøkonomisk bruk av disse ressursene. Noen nye medikamenttilbud som vil komme i årene fremover, vil kunne føre til økt levetid og økt livskvalitet. På den annen side vil noen medisintilbud kunne føre til at ressurser tas vekk fra andre deler av helsetjenesten der de gjør større nytte. Den store utfordringen er således å lage en politikk for refusjon av utgifter til legemidler, som gjør det mulig at de totale helseøkonomiske forhold trekkes inn når en skal ta stilling til om nye medikamenter skal opptas på, eller fjernes fra, ordningen med blå resept.

Når en skal utforme refusjonsordningene mer i detalj, er det spesielt viktig at legemidlene må finne sin plass innenfor den samlede helsetjeneste. Så langt det er mulig må legemidler vurderes og styres på linje med andre helsetjenester, slik at vi får en best mulig utnyttelse av de samlede ressurser. Ideelt sett burde det utvikles nasjonale strategier for hvordan de store helseproblemer bør møtes. Innenfor disse strategiene burde det stilles opp mål for hvilken rolle ulike tiltak, herunder legemidlene, skal spille. Utvalget er kjent med at en slik strategi er under utarbeidelse på kreftområdet. Vi vil anbefale at det lages slike strategier også på andre områder.

Legemidler utvikles av en forskningsintensiv internasjonal legemiddelindustri. Når refusjonsordningene skal utformes må en derfor ta hensyn til at måten ordningene er utformet på, utgjør en viktig rammebetingelse for legemiddelindustrien. Avveiningen mellom helse- og næringspolitiske spørsmål har ikke vært en del av utvalgets mandat, og vi ser det derfor ikke som vår oppgave å utvikle mer presise mål for den næringsmessige legemiddelpolitikken.

Ved siden av det overordnede prinsippet om likhet, mener utvalget at det på legemiddelområdet bør gis høy prioritet til legemidler til bruk mot alvorlige sykdommer, der legemidlet har god effekt og er kostnadseffektivt. Tilbudet må dimensjoneres til fordel for behandling hvor intensjonen primært er bekjempelse og lindring av sykdom, eller forebygging av sykdom hos høyrisikoindivider. På denne bakgrunn mener utvalget at nedenstående prinsipper bør ligge til grunn for utformingen av den fremtidige refusjonsordningen. Refusjonsordningen for legemidler skal:

• Sikre mest mulig lik og enkel tilgang til effektive legemidler for små og store pasientgrupper med dokumenterte behov for medikamentell behandling

• Gi samfunnet verdier for pengene, dvs. at fellesskapet skal refundere utgifter til legemidler som gir sikker helsegevinst for pasienten, og har god effekt i forhold til kostnadene. Det er viktig at kostnadsstyringen er god slik at en sikrer best mulig utnyttelse av ressursene

• Stimulere til ansvarlig og kostnadsbevisst forskrivning og bruk av legemidler hos lege og pasient

• Medvirke til at individer med moderat og lav risiko for fremtidig sykdom, og hvor behandlingseffekten på individnivå er liten og/eller usikker, tar et størst mulig eget ansvar for egen helse. Det offentlige har først og fremst forpliktelser overfor pasienter med alvorlig sykdom eller høy risiko for sykdom, hvor det finnes effektive legemidler

• Så langt mulig reflektere kunnskaper om gevinster og kostnader ved bruk av legemidler, basert på helseøkonomiske undersøkelser

• Være enkel å administrere og forstå for legemiddelpolitikkens ulike aktører

• Gi myndighetene anledning til å fjerne medikamenter hvor det dokumenteres at nytten ikke står i forhold til kostnadene

Utvalgets hovedanbefalinger

I utvalgets mandat heter det at utvalget skal gi sin tilråding om eventuelle behov for endringer i dagens ordning. Endringene skal både bøte på de problemene som er identifisert med dagens ordninger og møte fremtidens krav. Størsteparten av forskrivningen av legemidler i allmennpraksis skjer gjennom blåreseptordningen. Derfor må utformingen av tiltak i størst mulig grad være innrettet mot å bedre forskrivningen i sin allminnelighet, herunder spesielle bestemmelser knyttet til refusjon. Utfordringen er å finne den rette kombinasjon mellom bruken av lover, forskrifter og retningslinjer, finansieringsordninger, statistikk- og informasjonssystemer, og verdimessig påvirkning av legemiddelpolitikkens aktører.

I Norge har vi hatt tradisjon for sterk offentlig institusjonell styring. Utvalget mener at dette hovedprinsippet bør videreføres. Erfaringen med markedseksperimentene i Tyskland, England og USA er ikke entydig positive med hensyn til å få kvalitetsmessig god bruk av helsetjenester. I disse land har politikken i for sterk grad fokusert på å holde kostnadene nede, på bekostning av å få en faglig riktig bruk av ressursene. Skal en få til en faglig riktig bruk av ressursene, må både de statlige organer og forskriverne basere sine beslutninger på allment aksepterte prioriteringskriterier.

Å prioritere de preparatene som skal gis refusjon, blant alle som har markedsføringstillatelse, krever en annen type prosess enn den selve godkjenningen bygger på, fordi andre kriterier legges til grunn. For det enkelte preparat kan denne prosessen være viktigere enn selve godkjenningsordningen. Omsetningen avhenger i vesentlig grad av om produktet gis refusjon. Av de preparatene som kan forskrives på blå resept, utgjør denne delen av salget i de fleste tilfelle mellom 95 og 100 pst av totalsalget. Nye legemidler er dessuten ofte så kostbare at de vil kunne medføre store kostnader for det offentlige. Hvert år er det bare få nye preparater av noen størrelsesorden som tas opp i refusjonsordningen. Utfordringen er derfor minst like stor med hensyn til den løpende oppfølging av forskrivningen for å påse at den brukes i tråd med intensjonene.

Utvalget mener at det må institusjonaliseres en faglig kompetent styring der det er definert overordnede prioriteringsprinsipper og der oppgave- og ansvarsfordeling mellom de statlige aktørene er klar. Dessuten er det viktig å ha et konstruktivt helsetjenestebasert rådgivnings- og oppfølgingsapparat som kan bidra til at prioriteringsprinsippene blir fulgt opp i praksis. Det er spesielt viktig å utvikle mekanismer for at de generelle prioriteringsprinsippene blir oversatt til den kliniske hverdag. Det må således skapes en kultur på legemiddelområdet for at de fremste fagfolk bidrar med medisinsk-faglige råd om hvordan legemidler egentlig virker på våre store helseproblemer, og at dag-til-dag forskrivningen skjer med utgangspunkt i disse anbefalingene. For å få dette til er det behov for å etablere faglige råd med ansvar for å bygge bro mellom de statlige overordnede myndigheter og helsevesenets kliniske hverdag. Dessuten er det viktig at legemiddelfirmaene begrunner sine søknader ved hjelp av legemiddeløkonomiske analyser. Egenandeler rammer de fattigste og sykeste hardest, og utvalget mener derfor at det er store begrensninger i et slikt virkemiddel. Det er i dag ulike egenandeler i blåreseptordningen. Utvalget mener at mest mulig like egenandeler for ulike aldersgrupper vil gjøre ordningen mer oversiktlig.

I kapittel 9 legger utvalget frem sine 14 hovedanbefalinger for hva som bør prioriteres av offentlige tiltak på refusjonsområdet. Anbefalingene er i stor grad enstemmige, men enkelte av medlemmene har reservasjoner mot enkelte forslag. Utvalgets medlem, Frøyshov, har en særmerknad til anbefaling 2. Utvalgets medlem, Haug, har en særmerknad til anbefaling 4. Utvalgets medlem, Skancke, har en særmerknad til anbefaling 7 og 13. Utvalgets medlemmer, Cameron og Heimdal, har en særmerknad til anbefaling 8. Utvalgets hovedanbefalinger er:

1. Overordnede prioriteringskriterier ved opptak av nye legemidler på blå resept

Utvalget foreslår at nedenstående kriterier må vurderes ved stillingstaken til om et legemiddel skal finansieres av det offentlige.

• Sykdommens alvorlighet

• Legemidlets effekt

• Legemidlets kostnadseffektivitet

• Behandlingens intensjon

I dag er hovedkravet for å få refusjon av utgifter til legemidler, at en sykdom har gått inn i en langvarig fase og at det er behov for langvarig medikasjon. For pasienter med sjeldne diagnoser er det også et krav om at behandlingen skal være kostbar. Utvalget mener at ovenstående fire kriterier bedre vil ivareta kravene til likhet og lik rett til behandling enn dagens hovedkrav. Når en legemiddelprodusent søker myndighetene om refusjonsberettigelse for et nytt produkt, må myndighetene vurdere refusjonsspørsmålet ut fra hvordan det aktuelle legemiddel scorer på hvert enkelt av de fire kriteriene. Bruken av ovenstående kriterier forutsetter at en opprettholder dagens system hvor både sykdom og preparatkategori oppføres i en egen liste som utløser rett for pasienten til refusjon, dvs. en såkalt positiv liste.

2. Etablering av faggrupper på viktige terapiområder

Utvalget foreslår at det på utvalgte terapiområder etableres faggrupper. Disse gruppene skal oversette de generelle prioriteringsprinsippene til den kliniske hverdag. For å få dette til må en klarlegge hva en skal legge i begrepene alvorlighet, effekt, kostnadseffektivitet og behandlingsintensjon for ulike diagnose- eller sykdomsgrupper, og belyse hvordan dette skal dokumenteres i behandlingen av den enkelte pasient. På bakgrunn av disse vurderingene skal gruppene innenfor sine områder vurdere om det er behov for å revidere nåværende diagnoseliste, dvs. om noen av de indikasjonene og legemiddelgruppene som er oppført i dagens blåreseptordning ikke bør høre inn under ordningen, og om forskrivningsvilkår bør presiseres. Retningslinjene må utformes slik at den enkelte lege kan bruke dem som utgangspunkt for sin forskrivning for trygdens regning. Faggruppene skal også så langt det er mulig bistå myndighetene i å anslå de økonomiske konsekvenser for trygden under forutsetning av at retningslinjene følges. Gruppene bør oppnevnes av det myndighetsorgan som tillegges ansvaret for behandlingen av refusjonssøknadene. De bør representere brukerne og ha 8-10 medlemmer bl.a. fra spesialisthelsetjenesten, primærhelsetjenesten, farmasi og økonomi. Gruppene bør etableres trinnvis. I første omgang bør det etableres en gruppe på hjerte-karområdet.

Utvalgets medlem, Frøyshov, viser til særmerknad til kap. 9.7 og uttaler: Det er riktigere å bygge på de organ og grupperinger som er i arbeid i dag, enn å bygge opp et nytt og ressurskrevende landsdekkende nettverk som gis oppgaver som allerede ivaretas av andre offentlige myndigheter og faglige grupperinger. Myndighetenes behov for å utrede begrepene om alvorlighet, effekt og kostnadseffektivitet ved ulike sykdomstilstander og behandlingsalternativ dekkes i dag på endel områder og kan utvides.

3. Klargjøring av ansvaret for saksforberedelse i refusjonsspørsmål

Utvalget har vurdert to alternativer for hvilken statlig instans som skal være ansvarlig for å motta og vurdere søknader fra legemiddelprodusenter om opptak av nye legemidler i blåreseptordningen, eventuelt vurdere forespørsler om endringer av dagens blåreseptforskrift.

Modell 1 forutsetter at Rikstrygdeverket har et eksklusivt helhetsansvar for forvaltningen av folketrygdens refusjonsordning for legemidler. Modell 2 er basert på at Statens legemiddelkontroll mottar søknader fra legemiddelindustrien om opptak av nye legemidler på blå resept, og at hele ansvaret for saksforberedelsen overfor Sosial- og helsedepartementet ligger hos Statens legemiddelkontroll. Utvalget anser begge modeller som praktiserbare. En viktig oppgave for den utredende statlige instansen blir å foreta prisvurderinger og gjennomføre prisforhandlinger med legemiddelprodusentene for de legemidler som foreslås oppført i blåreseptordningen. Vurderingen av søknadene skal innebære en utredning av medisinske og helseøkonomiske spørsmål. Den utredende instans må være ansvarlig for å utarbeide et bakgrunnsmateriale som legges frem for en rådgivende blåreseptnemnd, og ha ansvaret for fremdriften i nemnda arbeid. Blåreseptnemnda må bl.a. ha medisinsk og økonomisk kompetanse, og representasjon fra de statlige aktører på legemiddelområdet. Uansett valg av modell vil det være Rikstrygdeverket som har ansvar for iverksetting av vedtaket og at det gjøres kjent overfor leger, apotek og trygdekontor.

4. Iverksetting av et konstruktivt system for oppfølging, tilsyn og kontroll

Utvalget foreslår at det lages et systematisk kontrollopplegg som sikrer at intensjonene i blåreseptordningen fungerer i tråd med både faglige og økonomiske hensyn. For å få dette til må det etableres to hovedtyper av tiltak.

1. Det må etableres en reseptbasert legemiddelstatistikk som gir et mer detaljert bilde av forskrivningen av legemidler enn det myndighetene i dag har tilgjengelig. Det bør opprettes en sentral database for legemiddelforbruk og forskrivning, hvor statlige myndigheter kan hente ut informasjon om egenandeler, forskrivende lege, forskrivningsvolumer, endring i forskrivningsmønster, virkningen av statlige reguleringer mv. I dag er det for vanskelig for den enkelte lege å skaffe seg systematisk informasjon og oversikt over egen forskrivning, og det blir vanskelig å få til selvevaluering og kollegabasert læring. Myndighetene og Lægeforeningen må med utgangspunkt i den reseptbaserte statistikken utvikle bevisstheten om riktig forskrivning. I den forbindelse må ivaretakelse av personvernhensyn vurderes nøye.

2. Myndighetene må trappe opp sitt arbeid for å sikre tilsyn med legemiddelforskrivningen slik at den tilfredsstiller både økonomiske og faglige krav. Statens helsetilsyn må i samarbeid med fylkeslegene ha et ansvar for å sikre rasjonell legemiddelforskrivning på linje med det tilsyn som utøves for andre helsetjenester. Det er en spesielt viktig oppgave å påse at det oppnås like rettigheter og tilgjengelighet i forhold til refusjonsordningen for enkeltpasienter, og at den enkelte får den behandling forskriftene åpner for. Tilsvarende må Rikstrygdeverket ha et ansvar for å utvikle kontrollordninger for å sikre at forskrivningen skjer i samsvar med de krav som er stilt i blåreseptforskriften.

Utvalgets medlem, Haug, vil peke på at hovedhensikten med et slikt system må være å gi forskriverne konstruktiv tilbakemelding med tanke på å utvikle riktigere forskrivningspraksis.

5. Utvikling av edb-baserte sykdomshåndteringsmoduler

Myndighetene må utvikle edb-baserte sykdomshåndteringsmoduler, basert på produsentuavhengig informasjon. Edb-baserte sykdomshåndteringsmoduler er kliniske beslutningsstøttesystemer som leder legen gjennom en diagnostisk sjekkliste som kan ende opp med en terapianbefaling. En rekke store legemiddelprodusenter utvikler nå slike kliniske beslutningsstøttesystemer. Utvalget mener at myndighetene i langt sterkere grad må ta ansvar for å utvikle slik informasjon, gjerne i samarbeid med legemiddelindustrien. Dette arbeidet må ta utgangspunkt i det arbeid Statens legemiddelkontroll gjør med terapiverksteder i dag, og den erfaring Norges forskningsråd har med bruken av konsensuskonferanser for å påvirke klinikernes beslutninger.

6. Krav til produsentene om legemiddeløkonomiske analyser

Utvalget foreslår at produsentene må begrunne søknader om refusjonsberettigelse for nye legemidler gjennom legemiddeløkonomiske evalueringer, der en sammenligner nytte og kostnader ved det legemidlet det søkes refusjon for, med andre aktuelle alternativer. Undersøkelsene må gjøres med utgangspunkt i et sett av veiledende retningslinjer, utarbeidet av myndighetene. Retningslinjene må ta utgangspunkt i internasjonal litteratur og erfaring på området. Kravet om gjennomføring av legemiddeløkonomiske studier må innføres gradvis i takt med at det bygges opp faglig kompetanse på området legemiddeløkonomi.

7. Utvidelser av retten til refusjon

Utvalget foreslår at folketrygden skal dekke utgifter til kostbare legemidler for kortvarig behandling av alvorlig sykdom. Det bør opprettes en egen paragraf i forskriften med en tilhørende liste over slike sykdommer og korresponderende legemidler. Pasienter med sjeldne diagnoser bør få samme mulighet til å få sine utgifter dekket som pasienter med alminnelige sykdommer.

Utvalgets medlem, Skancke, kan ikke slutte seg til utvalgets forslag om utvidelse av retten til refusjon, både når det gjelder svekkelse av varighetskriteriet og refusjon for pasienter med sjeldne diagnoser med behov for rimelige legemidler (forskriftens § 2). Flertallets forslag er i stor grad en følge av et likhetsprinsipp som presenteres som det overordnede målet for prioritering i det norske helsevesenet. Likhetsprinsippet som er lagt til grunn må forstås som at alle pasienter og pasientgrupper i utgangspunktet skal ha den samme mulighet til å få sine helseutgifter dekket av fellesskapet. Dette medlemmet kan ikke se at dette skal ha vært eller bør være det overordnede målet for prioriteringer i helsevesenet. Prioritering innebærer å forskjellsbehandle ulike tilfeller, men i bl.a. det norske helsevesenet under forutsetning av at pasienter med samme sykdom eller lidelse har samme tilgang til tjenester og legemidler uavhengig av bosted, inntekt m.v. De avgrensningene som er foretatt i gjeldende blåreseptordning er uttrykk for en slik ønsket prioritering. Likebehandling av egenbetaling for medisiner mellom kortvarige, enkeltstående tilfeller og kronisk sykdom er utilrådelig som prinsipp for ressursbruk. Likebehandling mellom billige medisiner, er som skjermingsprinsipp svakt begrunnet.

Flertallets forslag innebærer en utvidelse av dagens blåreseptordning og således økte utgifter innenfor denne. Dette medlemmet kan ikke se at verken effektivitets- eller fordelingshensyn kan begrunne en slik utvidelse. De berørte pasientene vil også uten refusjon benytte disse legemidlene, og uten at de over tid får noen merkbar økonomisk belastning. Refusjon på blå resept bør fortsatt forbeholdes pasienter som har behov for langvarig medikasjon, og i henhold til en spesifisert liste over sykdom/legemidler. Som i dagens ordning vil en fortsatt kunne behandle individuelle tilfeller særskilt.

8. Innføring av generisk substitusjon

Utvalget foreslår at det åpnes for generisk substitusjon av legemidler i apotek i samråd med pasienten. Legene må gi aktivt beskjed på resepten dersom det ikke skal tillates generisk substitusjon. Tilsvarende må legen aktivt gi beskjed på resepten dersom det ikke skal benyttes parallellimporterte legemidler. Innføring av generisk substitusjon vil etter utvalgets mening gjøre det lettere for pasientene å få utlevert rimeligste synonyme eller parallellimporterte preparat. Det vil også forenkle utleveringsprosedyren i de tilfeller apoteket er utsolgt for et bestemt synonympreparat.

Utvalgets medlemmer, Cameron og Heimdal, vil peke på at generisk substitusjon ikke vil innebære økonomiske gevinster av betydning for refusjonsordningene og således ikke er et særlig relevant virkemiddel vurdert ut fra innsparingshensyn. Når det gjelder forholdet til pasientene, innebærer generisk substitusjon at disse derigjennom føres inn i en juridisk gråsone med hensyn til den beskyttelse de har gjennom produktansvarslovgivningen. Denne lovgivningen pålegger produsenten et klart ansvar, gitt at forskrivende lege er ansvarlig for preparatvalg og at apoteket gjøres ansvarlig for utlevering av det forskrevne preparat i henhold til legens instrukser. Fravikes denne ansvarskjeden, kan det reises tvil om produktansvarslovens anvendelse. Derigjennom risikeres også at pasientens lovfestede beskyttelse forringes.

9. Brukerrettet informasjon

Utvalget foreslår at Rikstrygdeverket må utvikle brukerrettet informasjon til pasient, lege og apotek om hvilke rettigheter og begrensninger som ligger i blåreseptordningen og bidragsordningen, og hvilke prosedyrer som gjelder for søknader etter unntaksbestemmelsene. Det er også nødvendig at legene har mulighet til å holde seg oppdatert om legemiddelpriser gjennom edb-baserte prisregistre. Rikstrygdeverket bør bl.a. vurdere om det bør etableres et nyhetsblad om blåreseptordningen til utlevering på apotek og trygdekontorer.

10. Krav om forskrivning av startpakninger

Utvalget foreslår at det innføres krav om forskrivning av startpakninger ved oppstart av langvarig behandling. Startpakninger bør være mindre enn ordinære pakninger, slik at legen kan forsikre seg om at pasienten tåler legemidlet, før det skrives ut større kvantum. Det bør stilles krav om at legemiddelprodusentene skal levere startpakninger.

11. Forholdet mellom legemidler i og utenfor institusjon

Utvalget foreslår at det gis anledning til at det i sykehusavdeling hvor pasienten er innlagt, eventuelt ved korttids/avlastningsopphold i sykehjem, kan brukes av pasientens blåreseptinnkjøpte legemidler de første dagene dersom avdelingen ikke har det aktuelle legemiddel for hånden.

12. Utredning av terapeutisk referanseprissystem

Utvalget foreslår at mulighetene for å innføre et terapeutisk referanseprissystem for ulike grupper av legemidler utredes. Terapeutiske referansepriser kan være en metode for å få en mer kostnadseffektiv bruk av legemidler. Legitimiteten av et terapeutisk referanseprissystem vil avhenge av kvaliteten på de medisinsk-faglige vurderinger som legges til grunn for refusjon. Det er derfor viktig at man trekker på den beste medisinsk-faglige kompetansen på de terapiområdene som velges.

13. Innføring av like egenandeler

Utvalget foreslår at det innføres den samme prosentvise egenandel til legemidler på blå resept for alle. Høy alder tilsier ikke isolert sett at man har et større behov for å få dekket sine legemiddelutgifter enn andre grupper som bruker mye legemidler. Innføring av lik egenandel for alle, f.eks. på 20 eller 25 pst, vil gjøre egenandelssystemet enklere og mer oversiktlig ved at alder fjernes som kriterium for refusjonsgrad. Kostnadstaket pr. resept bør i så fall være på ca. 200-250 kroner. Hensynet til storforbrukere av legemidler vil fortsatt være ivaretatt gjennom skjermingsordningen, som sikrer alle gratis legemidler når egenandelene overskrider en viss grense. Det foreslås ingen endring i forhold til de grupper som er fritatt fra egenandeler i dag.

Utvalgets medlem, Skancke, slutter seg til utvalgets forslag om at det innføres samme prosentvise egenandel til legemidler for alle (barn 0-7 år fortsatt unntatt). Alderpensjonistene representerer en stadig mer velstående gruppe og høy alder bør ikke lenger tilsi lavere egenandel. Dette medlemmet kan imidlertid ikke se at redusert egenandel for personer under 67 år er noe riktig signal å gi, og vil derfor foreslå at den fellesegenandelen settes lik 36 pst og maksimalt 330 kroner pr. resept.

14. Bruk av dosedispensering

Utvalget foreslår at refusjonsordningen må bidra til dekning av utgifter til dosedispensering. Dosedispensering innebærer at pasienten får utlevert nøyaktig det antall tabletter som vedkommende trenger i den angitte periode. Det egner seg særlig godt for pasienter som har problemer med å holde styr på når de skal bruke sine legemidler og hvor mye. Besparelser vil i første rekke kunne skje gjennom redusert svinn, og ved å lette administreringen av legemidler til pasientene.

I kapittel 10 vurderes administrative og økonomiske konsekvenser av utvalgets tilrådinger.