Opptakt: Et pasient- og pårørendeperspektiv på det å leve med alvorlig sykdom og kort forventet levetid

Bakgrunnen for nedsettelsen av ekspertgruppen om tidlig tilgang til legemidler (heretter Ekspertgruppen) kan relateres til den krisen som oppstår når enkeltmennesker rammes av alvorlig sykdom og kort forventet levetid, og det ikke finnes kurativ eller etablert livsforlengende behandling. For pasienter og pårørende med begrenset tid, kan tilgang til legemidler under utprøving oppleves som det eneste gjenværende håpet. Den offentlige debatten – særlig aktualisert gjennom avslag på søknader om godkjenningsfritak for ILB – har synliggjort at pasienter, pårørende, pasientorganisasjoner, politikere og andre har problemer med å forstå forvaltningens begrunnelser for å nekte tilgang. For pasienter med kort forventet levetid kan strenge krav til dokumentasjon av sikkerhet og effekt oppleves som uforståelige barrierer, all den tid alternativet – det å stå uten noe forsøk på behandling – uansett har et dødelig utfall.

Debatten som fulgte i kjølvannet av forvaltningens avslag på tilgang til legemiddelet ILB for pasienter med amyotrofisk lateralsklerose (ALS), ledet frem til Stortingets behandling av Innst. 159 S (2025–2026). Et samlet stortingsflertall signaliserte et ønske om å legge bedre til rette for tilgang til legemidler i tidlig fase for pasienter med kort forventet levetid. Samtidig ba Stortinget om oppnevning av en ekspertgruppe for å utrede de krevende etiske, juridiske og medisinske avveiningene en slik åpning reiser.

Teksten nedenfor skildrer den virkeligheten og den «ventesorgen» pasienter og pårørende lever i, slik den er beskrevet av enkeltpersoner med et pasient- og pårørendeperspektiv. Det er nettopp disse betraktningene som utgjør selve grunnlaget for Stortingets vedtak og Ekspertgruppens utredningsarbeid:

En sa ved diagnosetidspunkt: Hva gjør jeg nå, skal jeg bare gå hjem og vente på å dø? Nevrologen sa det ikke var noen behandling jeg kunne få, men at jeg skulle få innkalling til ny kontrolltime om 3 mnd., men hva gjør jeg i mellomtiden? Hva skal jeg si til barna? Hva vil skje fremover? Hvor lenge vil jeg leve? Jeg vil gjerne oppleve at barna mine blir konfirmert.

Overnevnte sitat er vanlig for mange som får en alvorlig diagnose uten noen behandling og hvor pasienter og familie kastes ut i krise og sorg. Familier er ulike og normal reaksjon er like mangfoldig som sorgens uttrykk. Sorgen handler om serier av tap. Tap av krefter og funksjoner. Rollen som f.eks. ektefelle og foreldre kan endres i takt med tap av kroppsfunksjoner. Tap av arbeid, sosial omgang, økonomi og alle oppgaver som normalt har vært en del av pasientens hverdagsliv, kan med den brutale diagnosen bli revet vekk under ens føtter. Som en pasient sa: «nå kan jeg bare glemme alt jeg har planlagt, det minste er å fullføre hytta, men det verste er barna, jeg kan bare ikke dø fra dem nå. Jeg gruer meg til at jeg ikke kan legge armen rundt dem, og særlig at legene sier at jeg vil dø av at jeg ikke kan puste mer».

Shabana Rehman sa: «Det å ha håp burde være en menneskerett.» Når man får ALS eller annen dødelig diagnose er det mange som prøver å klamre seg til et håp. Alle som blir syke på denne måten vet at håpet ligger i medisiner. Situasjonen med å få en alvorlig diagnose med kort forventet levetid kan føles uutholdelig. Mange blir desperate, de setter i gang en spleis eller selger hjem eller hytte for å prøve medisinsk behandling i utlandet. Slike diagnoser er en enorm krise og sjokk både for den syke og for de nærmeste. Diagnosen ALS blir også kalt for djevelens sykdom. Man blir fengslet i sin egen kropp, mange mister også talen, noe som gjør at det å si fra om hvordan man har det kan være vanskelig. Viktig er også de pårørende som sitter på sidelinjen og ser mennesket de er aller mest glade i, tynes bort på forferdelig måte.

Når det kommer en medisin som inngår i et forskningsprosjekt i Norge, så vil syke gjerne være med i studier, for å få en mulig tilgang til medisiner under utvikling. Det gir håp. De håper at en gang vil det finnes opp en medisin som vil gi dem lengre liv, og kanskje en gang en kur som kan gjøre dem friske. Det håpet er sterkt og gir dem pågangsmot og livsmot. De sier «kanskje den medisinen jeg får prøve nå, nettopp den er den som gir meg lengre liv». Noen pasienter faller utenfor studiens kriterier og får ikke delta. Det kan for pasienter og deres familie oppleves som håpløshet. Håpløsheten driver noen pasienter og familier til å søke andre muligheter for å få tilgang til medisin under utprøving, gjerne via andre norske ordninger eller utenlandsreiser. Pasientene med alvorlig sykdom med kort forventet levetid kan oppleve at de har alt å vinne på å prøve ut medisiner og lite å tape med tanke på bivirkninger. Når ingen annen behandling er tilgjengelig, kan pasienten oppleve intet annet håp enn å få tilgang til medisiner som er under utprøving.

Disse sykdommene koster samfunnet store summer hvert år. Ikke bare med tanke på den som er syk, men også med tanke på pårørende som strekker seg så langt for å bistå at de blir sykmeldte. Det er umulig for friske mennesker å sette seg inn i hvilket helvete den syke og familien går gjennom. Samfunnet kan gjøre situasjonen for alvorlig syke med kort forventet levetid og deres pårørende enklere ved å fjerne byråkratiske humper i veien. Det norske samfunn må klare å fjerne unødvendige tungroddheter i systemet for de alvorlig syke og deres pårørende. For den syke er det en enorm sorg at livet ikke ble slik som tenkt og den største sorgen er nok for de fleste å skulle dø fra barn, foreldre, søsken og ektefellen. Det er bekymring rundt hvordan det skal gå med de som blir igjen. Det er også bekymringer for hvor mye man skal lide før man dør. Vil man få nok smertelindring? Vil man få god nok omsorg? Noen syke har i tillegg dødsangst. Det er vondt for den syke å føle seg som en byrde, når de fleste er vant til å klare seg selv og være ressurssterke. Den syke ser at sine nærmeste blir slitne fordi de etter hvert må ha hjelp til det aller meste. I tillegg er det forferdelig vondt for den syke å se sine pårørende sørge over situasjonen og leve med vissheten om at de skal miste den de er glad i. Denne sorgen har fått et godt navn, det heter «ventesorg». For noen er ventesorg en kort periode, for andre er det over mange år.

Å få medisiner under utprøving opprettholder håpet om lengre levetid og bedre livskvalitet. Det å utforske dette handlingsrommet er det Stortingets Innst. 159 S (2025–2026) handler om.