Sammendrag og hovedanbefalinger

Kortversjon av hvordan oppdragspunktene er besvart

Oppnevningen av Ekspertgruppen springer ut av vedtak i Stortinget som er gjengitt i mandatet fra Helse- og omsorgsdepartementet. Av hensyn til klarhet har Ekspertgruppen valgt å sammenfatte sitt svar på hvert av oppdragspunktene slik:

Oppdrag 1:

Vurdere og foreslå endringer i dagens ordning med godkjenningsfritak for legemidler, også i tidlig fase, som imøtekommer behovet for at muligheten for godkjenning også er til stede selv om det ikke foreligger godkjenning i noe annet land.

Ekspertgruppens svar:

• Ekspertgruppen anbefaler en ny bestemmelse i legemiddelforskriften (ny § 2-6) som omhandler spørsmålet om tidlig tilgang til legemidler for personer med alvorlig sykdom og kort forventet levetid. Bestemmelsen klargjør hvilke vurderinger forvaltningen skal gjøre. Kravene til dokumentasjon er klart mindre strenge enn for markedsføringstillatelse og pasientens sårbare situasjon skal hensyntas. Dokumentasjonen av legemiddelets kvalitet, sikkerhet og effekt må likevel være forsvarlig.
• Ekspertgruppen har anbefalt at Direktoratet for medisinske produkter (DMP) utarbeider interne retningslinjer for saksbehandlingen som kan sikre tilliten til den forvaltningsmessige håndteringen av slike saker.
• Utprøvende behandling av legemidler er ikke omfattet av retten til nødvendig helsehjelp. Faktisk tilgang i tidlig fase forutsetter som oftest at produsenten stiller legemiddelet vederlagsfritt til rådighet, eller egenbetaling.

Oppdrag 2:

Vurdere etiske og juridiske implikasjoner ved å benytte ordningen med godkjenningsfritak for legemidler, også i tidlig fase, før det foreligger godkjenning i andre land, der det vurderes som faglig forsvarlig av helseforvaltningen etter anbefaling fra behandlende lege.

Ekspertgruppens svar:

Juridiske implikasjoner

• Legemiddelreguleringen i Norge er en del av et harmonisert EØS-rettslig regelverk hvor nasjonale særordninger ikke er tillatt, med mindre disse følger av EØS-regelverket. Mens hovedveien for tidlig tilgang er deltakelse i kliniske legemiddelstudier, er det nasjonale handlingsrommet for unntaksordninger begrenset til ordningen med godkjenningsfritak og compassionate use-program (CUP).
• Begge unntaksordningene er underlagt et minstekrav til dokumentasjon av legemidlenes kvalitet, sikkerhet og effekt som Norge er bundet av etter EØS-avtalen. Dette utelukker ikke tilgang til legemidler i tidlig fase, men dokumentasjonen må være forsvarlig. Ekspertgruppen har tolket mandatet slik at forslag skal ligge innenfor de grenser som følger av Norges folkerettslige forpliktelser, herunder EØS-avtalen.
• Menneskerettighetene (EMK) gir ikke pasienter med alvorlig sykdom og kort forventet levetid krav på å få forsøke utprøvende behandling med ikke-godkjente legemidler, utover det som følger av EØS-retten.
• Rapporten har synliggjort hvor minstekravet til dokumentasjon ligger. Det foreligger i den forbindelse dissens (3 mot 2) i vurderingen av legemiddelet ILB ved bruk i behandlingen av ALS, se punkt 12.5.3.2. Flertallet vurderer at det ikke er mulig å gjøre unntak fra minstekravet til dokumentasjon for enkelte diagnoser, men understreker at tilstandens alvorlighet og foreliggende behandlingsmuligheter skal hensyntas (dissens 3 mot 2), se punkt 12.5.4. Det er videre ulike syn i Ekspertgruppen på om godkjenning av en legemiddelkandidat for bruk i klinisk forskning, også er avgjørende for spørsmålet om bruk i pasientbehandling, se punkt 11.4.
• Der forvaltningen faktisk innvilger godkjenningsfritak, kreves stor aktsomhet både av forvaltningen og den rekvirerende legen. Forvaltningens ansvar kan ivaretas ved at DMP stiller vilkår for bruk av legemiddelet for å ivareta pasientsikkerheten, eventuelt gjennom uformell veiledning av legen. Legen har ansvar for at helsehjelpen er faglig forsvarlig. Det er ikke sikkert at et positivt vedtak fra DMP gjør det forsvarlig å bruke legemiddelet. Blant annet må legen være særlig oppmerksom på om pasientens informerte samtykke omfatter den særlige usikkerheten som foreligger.

Etiske implikasjoner

• Ekspertgruppen har formulert og drøftet etiske argumenter og verdier av betydning for utformingen av ordningen for godkjenningsfritak i saker som gjelder tidlig tilgang. Den foreslåtte reguleringen i form av en ny bestemmelse i legemiddelforskriften (ny § 2-6) er en løsning som etter Ekspertgruppens oppfatning balanserer sentrale argumenter og verdier, herunder særlig pasientautonomi, hensynet til nåværende og fremtidige pasienter, faglig forsvarlighet, sikkerhet og dokumentasjonskrav.

Oppdrag 3:

Foreslå eventuelle endringer i forvaltningspraksisen som bidrar til at nye legemidler som har manglende dokumentasjon i tidlig fase, ikke vil være til hinder for vurdering i ordningen med godkjenningsfritak. En slik eventuell endring skal forutsette at pasienten har en dødelig sykdom uten tilgjengelige behandlingsalternativer, at det er vurdert som faglig forsvarlig av helseforvaltningen etter anbefaling fra behandlende lege, og at pasienten har gitt informert samtykke.

Ekspertgruppens svar:

• Ekspertgruppen har avdekket at forvaltningen har vært uklar om begrunnelsen for avslag i ILB-sakene, noe som kan ha svekket tilliten og blitt opplevd som en ekstra belastning for pasienter og pårørende. Det er også avdekket manglende konsistens i den rettslige tilnærmingen.
• Ekspertgruppens anbefalinger om hvordan disse sakene skal vurderes og håndteres, kan iverksettes umiddelbart i forvaltningen. Det er ikke nødvendig å vente på forskriftsendring.
• Forvaltningen er bundet av det minstekravet til dokumentasjon som følger av EØS-avtalen.

Bakgrunn

Ekspertgruppen ble nedsatt av Helse- og omsorgsdepartementet som en direkte oppfølging av Stortingets behandling av Innst. 159 S (2025–2026). Bakgrunnen for Stortingets vedtak og Ekspertgruppens mandat var avslagene fra DMP og Helse- og omsorgsdepartementet på søknader om godkjenningsfritak for legemiddelet ILB til behandling av pasienter med den dødelige nervesykdommen amyotrofisk lateralsklerose (ALS). Avslagene ble blant annet begrunnet med at ILB var et legemiddel i en svært tidlig utviklingsfase uten markedsføringstillatelse i noe land, og at tilgjengelig dokumentasjon om legemiddelets kvalitet, sikkerhet og effekt var for begrenset til at bruk av legemiddelet kunne anses faglig forsvarlig.

Forvaltningsvedtakene og den etterfølgende prosessen utløste debatt og svekket tilliten mellom berørte pasienter, pårørende og pasientorganisasjoner på den ene siden og helseforvaltningen på den andre. Pasienter og pårørende opplevde saksbehandlingen og begrunnelsene som rigide og vanskelige å forstå. Forvaltningens argumentasjon ble oppfattet som lite tilpasset den tidskritiske situasjonen til alvorlig syke pasienter som «kjemper mot klokken», og avslagene skapte en tung psykologisk tilleggsbelastning for familier i en sårbar livsfase.

Stortinget har gjennom sin innstilling uttrykt et klart politisk ønske om å legge til rette for tilgang til legemidler i tidlig fase for pasienter med alvorlig sykdom og kort forventet levetid, så langt det er mulig. Ekspertgruppens gjennomgang viser imidlertid at et slikt ønske om tidlig tilgang møter rettslige og etiske hindringer som innsnevrer handlingsrommet betydelig.

Hvorfor tidlig tilgang til legemidler må være underlagt begrensninger

For et menneske som rammes av en alvorlig sykdom med kort forventet levetid, er ønsket om å prøve enhver ny behandling som kan gi håp, dypt menneskelig og fullt forståelig. Sett fra enkeltpasientens ståsted oppleves situasjonen ofte som at man har «alt å vinne og intet å tape». Avslag fra myndighetene på søknader om tilgang til et legemiddel i tidlig fase, kan fremstå både ubegripelig og ufølsomt, særlig når legemiddelet vurderes trygt nok til å prøves ut i en klinisk studie. Når tilgangen likevel underlegges begrensninger, skyldes det at samfunnet og helsetjenesten må ivareta et større ansvar for pasientsikkerheten – både for den enkelte pasient og for fremtidens pasienter. Hva et «pasientperspektiv» i denne forbindelse betyr, er altså ikke entydig.

Systemet med krav om markedsføringstillatelse og kontrollerte kliniske studier som hovedveien frem mot tilgang til legemidler, eksisterer nettopp for å beskytte pasienter mot alvorlig skade. I løpet av utviklingen feiler over 90 prosent av alle legemiddelkandidater, og virkestoffer som virker lovende på laboratoriet, viser seg senere ofte å være virkningsløse eller, i verste fall, direkte skadelige med fare for forkortet levetid eller ytterligere svekket livskvalitet. Når et legemiddel godkjennes for klinisk utprøving, er det ikke en godkjenning av legemiddelet i seg selv, men bare en tillatelse til å undersøke et vitenskapelig spørsmål under et strengt sikkerhetsregime: Det kreves kontinuerlig oppfølging av pasienten som deltar i studien og faste stoppkriterier for avbrudd av studien. Formålet er å utvikle kunnskap til nytte for fellesskapet, og i den forbindelse aksepterer man større usikkerhet enn i ordinær medisinsk behandling. Å gi slike legemidler i vanlig, individuell pasientbehandling endrer formålet fra kunnskapsutvikling til behandling, samtidig som sikkerhetsnettet svekkes.

Samfunnet er helt avhengig av kliniske studier for å legge til rette for sikker, kunnskapsbasert bruk av legemidler. Det gjelder derfor andre krav til forsvarlighet i klinisk forskning enn ved ordinær behandling.

I tillegg kan fri tilgjengeliggjøring av legemidler i tidlig utprøvingsfase utenfor forskning ha betydning for forskningen og fremtidige og andre pasientgrupper: Rekrutteringen til studier som utføres i Norge, kan undergraves. Samtidig kan industriens vilje til å gjennomføre studier i Norge reduseres. Dette kan redusere muligheten for andre pasienters tilgang til legemidler i tidlig fase. Samtidig vil en slik utvikling kunne forsinke den kliniske utprøvingen av legemidler og dermed også forsinke at legemiddelet får markedsføringstillatelse og kommer fremtidige pasienter til nytte. Dette kan over tid svekke befolkningens tillit både til legemidler og til helsetjenesten som helhet.

Hvordan vi kan innrette godkjenningsfritaksordningen for tilgang i tidlig fase, rammes også inn av Norges EØS-rettslige forpliktelser. Legemiddeldirektivet krever etter Ekspertgruppens vurdering at unntak fra kravet om markedsføringstillatelse må bygge på et objektivt minstekrav til dokumentasjon av kvalitet, sikkerhet og effekt som muliggjør en forsvarlig nytte-/risikovurdering. Verken et sterkt pasientønske, eller et informert samtykke, kan etter lovverket oppheve minstekravet til dokumentasjon. Det at tilgang til legemidler i tidlig fase av klinisk utprøving utenfor forskning har begrensninger, handler derfor ikke om mangel på empati, men om en nødvendig balanse: Pasientens håp må forenes med plikten til å beskytte mot uforsvarlig risiko, sikre likebehandling og verne om det kunnskapssystemet hele samfunnet er avhengig av. Som alt nevnt er det altså ikke entydig hva et «pasientperspektiv» betyr når spørsmålet gjelder tidlig tilgang til legemidler.

«Hinderløypen»: Tilgang til legemidler i tidlig fase – en prosess med mange steg og krav

Et innvilget godkjenningsfritak innebærer bare at ett av flere hindre er passert frem mot faktisk pasientbehandling. Godkjenningsfritak fra DMP er utelukkende en regulatorisk tillatelse som opphever det generelle forbudet mot import og omsetning av et ikke godkjent legemiddel. Det gir i seg selv ingen garanti for at pasienten faktisk får legemiddelet. For det første gjenstår det faglige hinderet. Den behandlende legen og den aktuelle virksomheten må gjøre en selvstendig vurdering av om det ut fra pasientens helsetilstand, og det mangelfulle dokumentasjonsgrunnlaget, er faglig forsvarlig å iverksette behandlingen. Dette inkluderer en vurdering av om virksomheten rår over nødvendig infrastruktur og beredskap til å håndtere uforutsette, alvorlige bivirkninger. For det andre må de faktiske forutsetningene være til stede: Produsenten har ingen plikt til å levere legemiddelet utenfor kliniske studier og kan nekte levering blant annet ut fra produksjonsbegrensninger eller kommersielle prioriteringer. Videre møter pasienten hindre knyttet til finansiering. For legemidler som administreres i sykehus, har de regionale helseforetakene etablert tydelige nasjonale rammer og standardavtaler. Utgangspunktet for tidlig tilgang i sykehus er at produsenten må levere legemiddelet vederlagsfritt og dekke tilknyttede kostnader helt frem til Beslutningsforum eventuelt har fattet vedtak om ordinær innføring. Folketrygden finansierer som hovedregel ikke utprøvende behandling. Blåreseptforskriften § 3 stiller krav om at det må foreligge vitenskapelig godt dokumentert og klinisk relevant virkning for å innvilge individuell stønad. Legemidler i tidlig utviklingsfase vil ikke oppfylle dette kravet. Dersom en pasient får en «hvit resept» fra en lege utenfor sykehus, faller hele den økonomiske byrden på pasienten selv, med mindre produsenten leverer legemiddelet gratis.

Ekspertgruppens funn og forslag

Ekspertgruppen har innhentet innspill fra en lang rekke virksomheter, organisasjoner og enkeltpersoner som på ulikt vis kan tenkes berørt av temaet for utredningen. En overordnet observasjon er at flere aktører har hatt sin oppmerksomhet hovedsakelig rettet mot generelle prioriteringsspørsmål i form av økt tilgang til behandling med legemidler som har oppnådd markedsføringstillatelse i Norge eller i andre land med anerkjente godkjenningssystemer for legemidler. Færre enn forventet har hatt sitt hovedfokus rettet mot tidlig tilgang til legemidler som ikke er godkjent i noe land, som er kjernen i Ekspertgruppens mandat.

Ekspertgruppen har undersøkt forvaltningens praksis i saker om tidlig tilgang til legemidler. I den forbindelse har DMP, på gruppens forespørsel, gjennomgått manuelt alle søknader om godkjenningsfritak etter legemiddelforskriften § 2-5 åttende ledd fra og med 1. januar 2024 til og med 28. mai 2026 for å identifisere saker av interesse. Dette utgjør omkring 25 000 saker. Av disse fant man 15 saker som ble antatt relevante, i tillegg til ILB-sakene. Antallet saker som aktualiserer den nedre terskelen for dokumentasjon av legemidlers sikkerhet, effekt og kvalitet utgjør altså om lag en promille av det samlede saksvolumet. Relevante saker for gruppen har omfattet søknader for behandling av sykdommer innen nevrologi, kreft og hjerte- og karområdet.

Gjennomgangen av forvaltningspraksis har avdekket flere strukturelle og metodiske svakheter. For det første avdekket Ekspertgruppen en gjennomgående uklarhet i begrunnelsene om hva som reelt var det rettslig avgjørende for avslagene i ILB-sakene. I vedtakene fremstilte myndighetene det som om de foretok en bred, konkret og individuell helhetsvurdering der dokumentasjonsgrunnlaget kun var «ett av flere momenter».

Etter flertallets vurdering var den reelle begrunnelsen for avslagene at legemiddelets dokumentasjon lå under det som kreves for å kunne foreta en forsvarlig nytte-/risikovurdering ut fra Norges EØS-rettslige forpliktelser. Denne uklarheten skapte et feilaktig inntrykk av at forvaltningen hadde et langt videre skjønnsmessig handlingsrom enn det den selv egentlig la til grunn, noe som ga pasienter og pårørende falske forhåpninger om at søknaden kunne innvilges dersom en spesialist søkte eller dersom det ble skissert et mer omfattende oppfølgingsopplegg. Ekspertgruppen vurderer at forvaltningens utforming av vedtakene har vært uheldig og kan ha utgjort en tilleggsbelastning for pasienter og pårørende. Mindretallet viser til kontakten mellom forskningsstudien og forvaltningen, noe som kan indikere at frykt for at individuell tilgang (godkjenningsfritak) ville vanskeliggjøre rekruttering til den kliniske studien kan ha spilt inn ved avgjørelsene, se punkt 12.2.2 og særmerknad i kapittel 17.

Selv om sakene om tidlig tilgang er få i antall, vurderer Ekspertgruppen at de er særlig viktige. Dette skyldes at spørsmålet om hva systemet kan tåle av unntak fra hovedregelen om markedsføringstillatelse her settes skarpt på spissen. Uklarhet om den nedre grensen for krav til dokumentasjon kan i verste fall bidra til å undergrave tilliten til systemet som skal sikre befolkningen legemidler som er trygge, effektive og av god kvalitet, og som vi alle er helt avhengige av. I tillegg kommer at de enkeltpasientene som det søkes om tilgang til legemidler for, ofte vil ha alvorlig sykdom og kort forventet levetid, slik at rettssikkerhetshensyn vil gjøre seg tungt gjeldende, selv om sakene er få i antall.

Saker om godkjenningsfritak er i de fleste tilfeller trivielle og egnet for masseforvaltning. Det er ikke tilfellet for sakene om tilgang til legemidler i tidlig fase. På denne bakgrunn vurderer Ekspertgruppen at det er nødvendig å skille ut denne sakstypen i en egen bestemmelse. Ekspertgruppen har utformet utkast til ny § 2-6 i legemiddelforskriften. Ny § 2-6 kan legge grunnlaget for å gjenopprette tilliten til forvaltningen i kjølvannet av ILB-sakene ved å bidra til klarhet om hva som skal vurderes og hvordan saksbehandlingen skal foregå.

Gjennomgangen av forvaltningspraksis i ILB-sakene etterlater også et inntrykk av at det kan være uklart hvordan vurderingsansvaret er fordelt mellom forvaltningen og den rekvirerende legen. Ekspertgruppen har vektlagt å bidra til klargjøring. I utkastet til ny § 2-6 synliggjøres minstekravet til dokumentasjon for tidlig tilgang, som etter Ekspertgruppens vurdering er et rettslig krav, og det legges føringer for utøvelsen av det frie forvaltningsskjønnet.

Som nevnt vurderer Ekspertgruppen at sakene om tilgang til legemidler i tidlig fase er prinsipielt viktige fordi spørsmålet om hva systemet kan tåle av unntak fra hovedregelen om markedsføringstillatelse her settes skarpt på spissen. Saksbehandlingen bør gjenspeile dette, slik at det blant annet skapes klarhet om hvilken dokumentasjon vedtakene er basert på. Saksbehandlingsrutiner som kan være akseptable for enkle og ukompliserte saker om godkjenningsfritak, passer ikke i sakene om tilgang til legemidler i tidlig fase. Ekspertgruppen anbefaler at DMP utarbeider interne retningslinjer for saksbehandlingen etter ny § 2-6. Retningslinjene skal sikre økt transparens om hvilken dokumentasjon som er lagt til grunn for det enkelte vedtaket, omtale bruk av eksterne sakkyndige, hvordan vedtak skal utformes og andre relevante forhold. Retningslinjene skal altså bidra til gjennomsiktighet, sikre at avslagsvedtak gis en reell og pedagogisk begrunnelse som unngår å skape falske forhåpninger hos pasientene, åpne for bruk av eksterne sakkyndige ved vurdering av vanskelige tidligfasedata, samt etablere en tydeligere praksis for å sette vilkår om oppfølging og bivirkningsrapportering ved innvilgelser.

Kjernen i Ekspertgruppens mandat har vært ordningen for godkjenningsfritak i legemiddelforskriften § 2-5. Ekspertgruppen har i tillegg vurdert om det kan tilrettelegges for økt tilgang til legemidler på andre måter, herunder gjennom CUP. Det gjelder imidlertid også en nedre terskel for dokumentasjon her, tilsvarende som for godkjenningsfritak. CUP åpner derfor ikke for tidligere tilgang i utviklingsløpet enn det godkjenningsfritak gjør, men ordningen kan legge til rette for økt tilgang for pasientgrupper der minstekravet til dokumentasjon er oppfylt. Ekspertgruppen konstaterer at spesialisthelsetjenesten allerede har kommet langt når det gjelder CUP gjennom etableringen av nasjonale retningslinjer og standardavtaler som sikrer likebehandling og produsentfinansiering. Etter avtalene forplikter produsenten seg til å stille legemiddelet vederlagsfritt til rådighet samt dekke alle kostnader til transport, logistikk, grossist- og apotekhåndtering og eventuell merverdiavgift.

Ekspertgruppen understreker at gruppens mandat ikke omfatter prioriteringsspørsmål, og en eventuell offentlig dekning av slike legemidler reiser prinsipielle spørsmål. Det kan likevel vurderes om det finnes et snevert rom for justeringer på kostnadssiden, for eksempel knyttet til fritak for merverdiavgift for vederlagsfrie legemidler til bruk i CUP eller enkelte logistikkostnader ved sykehusapotekene. Ekspertgruppen har imidlertid ikke grunnlag for å ta stilling til slike virkemidler, og anbefaler at eventuelle endringer utredes i en bredere prosess.

Endelig foreslår Ekspertgruppen at kliniske studier som hovedveien til tidlig tilgang styrkes. Konkret anbefaler Ekspertgruppen at finansiering av og infrastruktur for gjennomføring av slike studier styrkes for at pasienter med alvorlig sykdom og kort forventet levetid kan gis tidlig tilgang til nye legemidler. Internasjonalt forskningssamarbeid og gode modeller for offentlig-privat samarbeid på sjeldenfeltet bør også forsterkes.