10- punktsplan for ALS

Kjære Cathrine Nordstrand og Roar Harsvik

Takk for gode samtaler om behandlingstilbudet til mennesker med ALS.

Pasienter og pårørende må forholde seg til en svært alvorlig diagnose, og dere har kommet med innspill om hva vi kan gjøre for at pasienter og pårørende kan ha så høy livskvalitet som mulig. Takk for det og for brev 20.august med 10- punktsplan for å forbedre situasjonen til ALS- pasienter i Norge.

Forslagene deres gjelder blant annet tilgang til nye medisiner, deltakelse i kliniske studier på nye medisiner, forskning og helseregister.

Den foreslåtte nasjonale ordningen med ekspertpanel for pasienter med alvorlig livsforkortende sykdom skal ikke godkjenne legemidler, men gi pasienter en likeverdig mulighet til å bli vurdert for deltakelse i pågående kliniske studier med legemidler, eller med andre behandlingsmetoder.

Som dere kjenner til, blant annet gjennom brev 11.september 2017 fra departementet til Roar Harsvik, skjer godkjenning av legemidler i Norge i to trinn. Først må legemidler få markedsføringstillatelse gjennom de regulatoriske myndighetene (EMA) i Europa, deretter i Norge. Etter det må hvert land bestemme om legemiddelet skal finansieres i det offentlige helsevesenet. I Norge gjør vi det gjennom Nye metoder. Legemidler i system for Nye metoder må ha fått markedsføringstillatelse for å bli metodevurdert. Når det gjelder legemiddelet Edaravone, har leverandør ikke søkt om markedsføringstillatelse i Europa. Det er søkt om markedsføringstillatelse for Mastitinib, men legemiddelet er ennå ikke godkjent, og har fått "negative opinion" to ganger i EUs godkjenningsprosedyrer.

Vi kjenner ikke til årsakene til at noen mennesker får ALS. Forståelse av sykdomsprosessene er ofte grunnlag for å finne behandling for sykdommen. I samtalene vi har hatt, og på Toppmøtet i april, har derfor forskning vært et sentralt tema. Dere tar også i 10- punktsplanen opp forskning nasjonalt og internasjonalt, og muligheten for å delta i kliniske studier innenfor for eksempel stamcellebehandling.

Forskningsprogrammene i Forskningsrådet er brede og mange dekker forskning knyttet til ALS, både innenfor tjenesteforskning, klinisk forskning, herunder stamcelleforskning, og årsaksforskning. Helse- og omsorgsdepartementet har gjennom vår styringsdialog med Forskningsrådet bedt om at forskning på ALS blir ett av flere områder de skal prioritere. Forskere i sykehusene kan, i tillegg til Forskningsrådsmidler, også søke om prosjektmidler fra de øremerkede midlene til forskning i helseforetakene.

I 2016 ble det også etablert et nytt program for klinisk behandlingsforskning i spesialisthelsetjenesten. Kliniske studier på ALS kan finansieres gjennom dette programmet, forutsatt at søknadene når opp i konkurransen om forskningsmidler.

I revidert nasjonalbudsjett for 2017 ble det, som dere viser til, satt av 15 mill. kroner til en ny senterordning for klinisk helseforskning. Første utlysning vil blant annet prioritere etablering av senter for alvorlige sykdommer som rammer sentralnervesystemet som ALS, MS og demens for å øke kunnskapen på feltet og gi flere pasienter mulighet til å delta i kliniske studier.

For at norske pasienter skal kunne få delta i internasjonale studier må norske fagmiljøer ha høy kompetanse og nok ressurser til å bli invitert inn i slike studier. Vi mener disse midlene vil generere mer forskningsmidler på området og også øke muligheten for at norske pasienter kan få ta del i utprøvingen av ny diagnostikk og nye behandlingsformer.

Internasjonalt forskningssamarbeid er viktig og kan bidra til at vi raskere kan få ny kunnskap som også kommer norske pasientene til gode. Norge deltar derfor i et felleseuropeisk forskningssamarbeid om forskning på nevrodegenerative sykdommer (JPND), som også omfatter ALS. Vi er kjent med at det pågår to prosjekter om ALS finansiert av Forskningsrådet. Ett av disse får også midler fra EUs fellesprogram for nevrogenerative sykdommer som er nevnt over. Departementet setter årlig av midler til dette felleseuropeiske programmet. Norge deltar i tillegg i forsknings- og innovasjonsprogrammet i EU Horisont 2020, som gir norske forskere mulighet til å delta i det internasjonale forskningsamarbeidet. Helse- og omsorgsdepartementet er tydelig overfor både Forskningsrådet og helseforetakene om at internasjonalt forskningsamarbeid er viktig. Derfor gir det også ekstra uttelling ved publisering som et incitament.

Sammensetningen av den nasjonale ordningen med ekspertpanel inngår som del av utredningen som de regionale helseforetakene skal gjøre høsten 2017. Formålet med ordningen er at pasienter med alvorlig livsforkortende sykdom kan få en ny vurdering av sine muligheter for annen behandling i Norge eller utlandet. Panelet skal også gi pasienter en likeverdig mulighet til å bli vurdert for deltakelse i kliniske studier i Norge eller utlandet.

I oppdraget til de regionale helseforetakene står det at ordningen skal ivareta ulike pasientgrupper og fagområder og bør der det er hensiktsmessig utnytte kompetansen i nasjonale tjenester, eller internasjonalt gjennom de europeiske referansenettverkene (ERN). De skal også se hen til annet relevant pågående arbeid i de regionale helseforetakene om tilgang til legemidler uten markedsføringstillatelse.

Tilgang til legemidler uten markedsføringstillatelse er et eksempel på utprøvende behandling som gis utenfor en klinisk studie. Med utprøvende behandling menes all behandling der effekt, risiko og bivirkninger ikke er tilstrekkelig dokumentert til at behandlingen kan inngå i det ordinære behandlingstilbudet. Utprøvende behandling dekker både behandling som prøves ut i kliniske studier og udokumentert behandling som gis utenfor kliniske studier.

Nasjonale prinsipper for utprøvende behandling sier at utprøvende behandling som hovedregel skal tilbys gjennom kliniske studier.

Flere pasienter og helsepersonell etterspør tilgang til legemidler uten markedsføringstillatelse. Det finnes i dag to ordninger som kan gi pasienter som ikke har andre behandlingstilbud, eller ikke kan inkluderes i pågående kliniske studier, tilgang til legemidler uten markedsføringstillatelse. Disse heter godkjenningsfritak og Compassionate Use Program og begge godkjennes av Statens legemiddelverk. Ordningene brukes noe ulikt.

Helse Sør-Øst RHF skal på vegne av de fire regionale helseforetakene i løpet av året lage felles retningslinjer for bruk av ordningene for å sikre mer likeverdighet.

Det er de regionale helseforetakene som har ansvar for å etablere og drifte medisinske kvalitetsregistre. Helsedirektoratet beslutter nasjonal status for kvalitetsregistre.

54 kvalitetsregistre har nasjonal status. I tillegg finnes det en rekke lokale og regionale kvalitetsregistre i helseforetakene. Kvalitetsregistre er faglige registre som fordrer forankring i fagmiljøet. For å kunne sammenstille helseopplysninger i et kvalitetsregister må en ha konsesjon fra Datatilsynet. I tillegg må registeret sikres driftsmidler. Helse- og omsorgsdepartementet har gitt de regionale helseforetakene i oppdrag å utarbeide forslag til prioriterte fagområder for utvikling av nye medisinske kvalitetsregistre. Vi har understreket at rapporten bør inkludere fremtidig håndtering av områder med lavt pasientvolum og mulighet for internasjonalt samarbeid i nordisk og europeisk regi. Helse Nord RHF koordinerer arbeidet.

Dere tar også opp ordningen med brukerstyrt personlig assistent(BPA).
Det er viktig at kommunene ser på mulighetsrommet som BPA gir, og finner hensiktsmessige måter å integrere BPA som en del av sitt ordinære tjenestetilbud. Jeg følger også utviklingen i tildelingen av BPA tett, og har satt i gang en egen følgeevaluering av rettigheten. Denne evalueringen skal avsluttes i 2017. Evalueringen vil vise om det er behov for ytterligere tiltak for å sikre funksjonshemmede muligheten til å leve et aktivt og selvstendig liv. Når det gjelder klager på brukerstyrt personlig assistanse følger disse de ordinære klageordningene for kommunale helse- og omsorgstjenester.

Dere tar også opp muligheten for støtte til arbeidet i ALS Norsk støttegruppe. Organisasjoner for brukere og pårørende kan søke om midler fra tilskuddsordninger til frivillige organisasjoner. En ordning forvaltes av Barne- ungdoms- og familiedirektoratet (BUFDIR). Formålet med ordningen er å legge til rette for deltakelse i organisasjonen, og for at organisasjonene kan drive interessepolitisk arbeid, likepersonsarbeid og gi service til egne medlemmer. Det er også mulig å søke om støtte til landsdekkende organisasjoners særskilte informasjons- og opplysningsvirksomhet og kontaktskapende arbeid. Denne ordningen forvaltes av Helsedirektoratet. BUFDIR og Helsedirektoratet kan gi nærmere informasjon om regelverket for disse ordningene.

Jeg vil ta med meg innspillet deres om hvordan samling av spisskompetanse kan øke kvaliteten på behandlingen i regjeringens videre arbeid med å sikre gode behandlingstilbud.

Flere punkter i planen deres inneholder gode innspill om bedre rutiner, kultur og holdninger i norsk helsevesen. I mine fire år som helse- og omsorgsminister har jeg hatt ett hovedmål; å skape pasientens helsetjeneste. En stor del av arbeidet med pasientens helsetjeneste handler om god ledelse, endret kultur, brukerperspektiv og en interesse for å spørre hva som er viktig for pasient og pårørende. Jeg er glad for å få rapporter om mer pasientvennlige rutiner og systematisk arbeid med å endre holdninger, men hører dessverre fortsatt om eksempler på manglende åpenhet og mangelfull informasjon.

Vi må fortsette å bygge pasientens helsetjeneste, og jeg tar med meg innspillene deres i det videre arbeidet.

Med hilsen

Bent Høie