Aktiver Javascript i din nettleser for en bedre opplevelse på regjeringen.no

Meld. St. 10 (2012–2013)

God kvalitet – trygge tjenester— Kvalitet og pasientsikkerhet i helse- og omsorgstjenesten

Til innholdsfortegnelse

8 Mer systematisk utprøving og innføring av nye behandlingsmetoder

Figur 8.1 

Figur 8.1

Regjeringen har som mål å legge til rette for utvikling av nye virkningsfulle og effektive behandlingsmetoder på en trygg måte for pasientene. Det skal legges klarere rammer for utprøving og innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten for å sikre faglig forsvarlighet og riktig prioritering av ressursene. De viktigste nasjonale virkemidlene er å etablere et system for metodevurdering og etablere et sett av nasjonale prinsipper for utprøvende behandling.

Begrepet utprøvende behandling brukes i denne stortingsmeldingen om all behandling der effekt, risiko og bivirkninger ikke er tilstrekkelig dokumentert til at behandlingen kan inngå i det ordinære behandlingstilbudet. Det betyr at utprøvende behandling dekker både behandling som prøves ut i kliniske studier og udokumentert behandling som gis utenfor kliniske studier.

8.1 Utfordringer

Ny diagnostikk og nye behandlingsmetoder er avgjørende for å sikre en framtidsrettet helsetjeneste av høy kvalitet, og utviklingen av medisinsk teknologi de siste tiårene har gitt stor behandlingsgevinst for pasientene. Utvikling av kikkhullskirurgi har for eksempel ført til at behandlingen er langt mindre risikofylt og gir større helsegevinst enn tidligere. På samme måte har utvikling av nye legemidler bidratt til å gjøre behandlingen mer effektiv, redusere bivirkninger og til at nye pasientgrupper får behandling.

Samtidig representerer denne utviklingen en betydelig utfordring for tjenesten og helsemyndighetene. Ny teknologi og behandlingsmetoder er i mange tilfeller tatt i bruk uten at det er foretatt en systematisk vurdering av om metodene er sikre og effektive. Nytt medisinsk utstyr tas i mange tilfeller i bruk innenfor kirurgi uten at effekt og sikkerhet er tilstrekkelig testet ut gjennom kliniske studier og deretter kvalitetssikret i klinikken. Legemidler blir i stor utstrekning brukt utenfor det bruksområdet de er godkjent for (for andre sykdommer, til andre pasientgrupper osv).

Ofte er det heller ikke gjort en vurdering av effekt og kostnader sammenlignet med eksisterende behandling og diagnostikk eller andre alternative metoder.

Det er ulik praksis når det gjelder innføring av nye metoder og utfasing av eksisterende metoder i spesialisthelsetjenesten. Det er ulik praksis mellom helseforetak i samme region og mellom regioner, mellom legemidler og annen medisinsk teknologi, og mellom legemidler som benyttes i sykehus og annen legemiddelbruk.

Det er for liten bevissthet om hva som bør håndteres som utprøvende behandling. Uklare grenser mellom ordinær behandling og utviklingsarbeid kan føre til at pasienter tilbys behandling som mangler nødvendig vitenskapelig dokumentasjon, uten at det gis informasjon om usikkerhet knyttet til effekt og bivirkninger.

Helsemyndighetene har heller ikke god nok oversikt over omfanget og karakteren av utprøvende behandling i spesialisthelestjenesten.

Samlet sett er dette en utfordring for faglig forsvarlighet og pasientens rett til medvirkning og krav om informert samtykke. Manglende dokumentasjon av effekt og bivirkning kan også føre til at viktig informasjon om den nye metoden går tapt.

8.1.1 Legemidler

Det er etablert et system for å vurdere sikkerhet og effekt av nye legemidler gjennom systemet for markedsføringstillatelse. I mange tilfeller brukes imidlertid legemidler utenfor det bruksområdet de er godkjent for. På enkelte fagområder er dette svært utbredt. Det europeiske legemiddelbyrå (EMA) har for eksempel anslått at 45 til 60 prosent av alle forskrivninger innenfor barnemedisin og opp mot 90 prosent av forskrivning til premature barn skjer utenfor godkjent bruksområde. Amerikanske undersøkelser tyder på at over halvparten av legemidlene til kreftbehandling og drøyt 20 prosent av de vanligste legemidlene forskrives utenfor godkjent bruksområde.

Bruk av legemidler for sykdommer eller brukergrupper de ikke er godkjent for, har mange positive effekter fordi det kan gi muligheter for behandling der det ikke finnes andre tilbud. Bruk av legemidler utenfor godkjent bruksområde kan imidlertid føre til introduksjon av legemidler som har liten effekt. Det innebærer også en risiko for forgiftning og andre bivirkninger fordi legemiddelmyndighetene ikke har vurdert dokumentasjonen av sikkerhet og effekt for det aktuelle bruksområdet.

Utstrakt bruk av legemidler på områder de ikke er godkjent for, kan også redusere industriens insentiver til å gjennomføre kontrollerte kliniske studier fordi bruken allerede er etablert i helsetjenesten. Dette kan også bidra til å redusere pasientenes insentiver til å delta i kliniske studier. Omfattende bruk av legemidler utenfor godkjent bruksområde vil også kunne bidra til å undergrave det regulatoriske systemet for godkjenning av legemidler.

I tillegg er det slik at nye legemidler med markedsføringstillatelse ikke nødvendigvis skal tas i bruk i klinikken. Før legemidler tas i bruk, bør det gjøres en vurdering av nytte, alvorlighet og kostnadseffektivitet Når et legemiddel er tatt i bruk i klinikken, vil forskningsstudier kunne bidra til ytterligere dokumentasjon som vil kunne medføre endringer i anbefalinger om bruk av legemidlet.

Boks 8.1 Eksempel på bruk av et legemiddel utenfor godkjent bruksområde

I Norge får om lag 9000 kvinner hvert år fødselen satt i gang ved hjelp av legemidler. En betydelig andel får legemidlet Cytotec som egentlig er utviklet for å behandle magesår. Norske fagmiljøer og myndigheter har ment at legemiddelet er like effektivt som alternative legemidler som er godkjent for denne typen bruk.

I den norske veilederen i fødselshjelp fra 2008 er Cytotec fremhevet som et middel som uten risiko kan brukes ved igangsetting av fødsel: «Preparatet Cytotec er ikke registrert på indikasjonen modning av cervix/induksjon av fødsel. Det benyttes nå ved mange sykehus i stedet for Minprostin gel eller Prostin vaginaltablett. Cytotec har tilsvarende effekt og er ikke forbundet med økt risiko.»

Amerikanske legemiddelmyndigheter1 har imidlertid gått ut og advart mot denne bruken av legemidlet på grunn av alvorlige bivirkninger i form av kraftige rier som kan føre til at livmoren revner. På bakgrunn av dette vil norske myndigheter nå endre anbefalingen om bruk av Cytotec i den nasjonale faglige veilederen.

1 Food and Drug Administration.

8.1.2 Medisinsk utstyr og kirurgiske prosedyrer

Medisinsk utstyr utgjør en stadig viktigere del av pasientbehandlingen. Dette gjelder ikke minst innenfor diagnostikk og kirurgi. Eksempler på medisinsk utstyr som benyttes i kirurgien er enkle sytråder, stenter for utblokking av blodårer, hofteproteser og pacemakere. Uttesting av nye kirurgiske behandlingsmetoder som omfatter bruk av nytt medisinsk utstyr, skiller seg vesentlig fra det å ta i bruk nye legemidler i behandlingen, fordi kirurgi er et håndverk som krever mye klinisk øvelse. Når nytt medisinsk utstyr tas i bruk i kirurgiske prosedyrer, skal derfor sykehuset og avdelingen både kunne dokumentere at metoden er effektiv og at den er trygg i hendene på personellet.

I flere enkeltsaker er det stilt spørsmål om nytt medisinsk utstyr og ny kirurgisk behandling har vært brukt i behandlingen av pasienter uten nødvendig informasjon og samtykke, og uten at behandlingen har vært organisert som et forskningsprosjekt med etisk vurdering og godkjenning av regional komité for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk. Tidsskrift for den norske legeforening har belyst temaet i flere artikler i 2011 der utfordringer med manglende systematisk dokumentasjon av sikkerhet og effekt er tatt opp. Både tidsskriftet og Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering har pekt på nye metoder for skifte av hjerteklaff gjennom snitt i huden som aktuelle eksempler på metoder, som er tatt i bruk uten at det er gjennomført kliniske studier for å dokumentere effekt og sikkerhet. Ved disse metodene føres den kunstige hjerteklaffen inn i hjertet gjennom en blodåre og opereres inn mens hjertet slår normalt.1 Metodene gjør at det ikke er nødvendig å åpne brystkassen, stanse hjertet og legge pasienten på hjerte- og lungemaskin. Nasjonalt råd konkluderte med at bruk av metodene er utprøvende behandling.

Kirurgiske prosedyrer er kompliserte og sammensatte og det kan derfor være vanskelig å avgrense nye kirurgiske prosedyrer mot mer etablert behandling. Ofte er ikke helsepersonellet bevisst at det er snakk om en ny prosedyre. Kirurgi er et håndverk som har tradisjon for å prøve ut nye metoder og ny teknologi under rutineoperasjoner. En slik tilnærming kan fungere så lenge det gjelder mindre endringer, men når prosedyrene skiller seg vesentlig fra den vanlige metoden er en slik tilnærming problematisk.

8.2 Systematisk utprøving som del av behandlingstilbudet

Utvikling og uttesting av nye behandlingsmetoder skal bidra til at det utvikles nye og bedre behandlingstilbud. Utprøvende behandling og klinisk forskning er derfor tett integrert med pasientbehandlingen i spesialisthelsetjenesten. Som hovedregel skal utprøvende behandling gis innenfor rammene av et forskningsprosjekt.

Pasienter har ingen rett til utprøvende behandling. I mange tilfeller vil det imidlertid være et sterkt ønske fra pasientene å få et tilbud om utprøvende behandling når det ikke finnes behandling som er basert på tilstrekkelig vitenskapelig dokumentasjon. Kreftforeningen viser til at de får mange henvendelser fra kreftpasienter som ønsker å delta i kliniske studier og at de opplever at tilbudet er for lite. Det er også flere forskningsstudier som indikerer at pasienter som deltar i kliniske forskningsstudier innenfor kreftbehandling og hjertesykdom, har bedre overlevelse og livskvalitet enn andre pasienter. Sykehus som tilbyr pasienter behandling gjennom kliniske studier kan vise til lavere dødelighet av den aktuelle behandlingen.

Utprøvende behandling stiller imidlertid spesielle krav til informasjon og til samtykke fra pasientene. Det er avgjørende at pasientene får god informasjon om usikkerhet om effekt av behandlingen og usikkerhet om risiko og mulige bivirkninger. Det er en forutsetning med gode rutiner for oppfølging, overvåking, og dokumentasjon av resultater. Regelverket for klinisk forskning gir et godt grunnlag for å ivareta kvalitet og pasientsikkerhet. Flere enkeltsaker tyder på at kravene til faglig forsvarlighet, medvirkning og informasjon ikke alltid er like godt fulgt opp når utprøvende behandling gis til enkeltpasienter som ikke inngår i en klinisk studie.

8.2.1 Endre begrepsbruken i prioriteringsforskriften

Flere aktører, herunder Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering, har pekt på at begrepsbruken er uklar. Rådet har spesielt pekt på begrepsbruken i prioriteringsforskriften som forvirrende.

Uklar begrepsbruk i offentlige dokumenter bidrar til at grensene mellom etablert behandling, utprøvende behandling, eksperimentell behandling og forskning fremstår som uklare.2

Norsk helsevesen har gjennom mange år brukt begrepet «utprøvende behandling» om behandling som er under utprøving i klinikken, og ikke kan defineres som etablert medisin. I prioriteringsforskriften brukes dette begrepet om behandling som prøves ut i en klinisk studie3, mens «eksperimentell behandling» brukes om udokumentert behandling som ikke gis som ledd i en klinisk studie.4 Helseforskningsloven gjelder for medisinsk og helsefaglig forskning på mennesker, humant biologisk materiale og helseopplysninger.5 I helseforskningsloven tydeliggjøres det at loven også omfatter pilotstudier og utprøvende behandling.

Det er hensiktsmessig med en enhetlig begrepsbruk som skiller mellom etablert behandling på den ene siden, og behandling som fremdeles anses som utprøvende på den andre siden. Begrepet «utprøvende behandling» tydeliggjør dette, og bør kunne omfatte både behandling som gis gjennom kliniske studier og behandling som gis enkeltpasienter utenfor kliniske studier. Helse- og omsorgsdepartementet vil på denne bakgrunn vurdere å revidere begrepsbruken i prioriteringsforskriften.

8.2.2 Bedre oversikt over omfang av utprøvende behandling

I dag er oversikten over det totale omfanget av utprøvende behandling mangelfull, både for behandling som tilbys gjennom forskningsstudier og til enkeltpasienter. Helsedirektoratet har derfor fått i oppdrag å utvikle et registreringssystem med bruk av data fra Norsk pasientregister. Utprøvende behandling i spesialisthelsetjenesten skal identifiseres og kodes for å få mest mulig kunnskap om omfanget. Kunnskap om omfang av utprøvende behandling er en viktig forutsetning for å vurdere om det er behov for ytterligere tiltak. I 2013 vil det bli gjennomført piloter for å identifisere utprøvende behandling på kreftområdet.

Det er behov for en bedre og enklere oversikt over planlagte og pågående kliniske studier. Relevant informasjon om kliniske studier for pasienter og brukere har vært etterspurt både av pasientorganisasjoner og av Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helse og omsorgstjenesten. De regionale helseforetakene skal utvikle og etablere en nasjonal database med oversikt over pågående og gjennomførte kliniske intervensjonsstudier i helseforetakene. Oversikten vil inngå som en del av prosjektdatabasen til de regionale komiteer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk.

8.2.3 Nasjonale prinsipper for utprøvende behandling

Det skal etableres et sett av nasjonale prinsipper som skal benyttes når utprøvende behandling kan tilbys som en del av helsetjenestetilbudet. Formålet med prinsippene er å bidra til økt bevissthet om bruk av utprøvende behandling, sikre at brukerperspektivet ivaretas og sikre at behandlingen skjer innenfor faglige forsvarlige rammer. Prinsippene vil bli formidlet i styringsdialogen med de regionale helseforetakene, og vil bli lagt til grunn for arbeidet med faglige retningslinjer og handlingsprogrammer.

Utgangspunktet er at utprøvende behandling som hovedregel skal tilbys gjennom forskningsstudier. Det gjelder spesielt bruk av medisinsk utstyr som en del av kirurgisk behandling og bruk av legemidler utenfor godkjent bruksområde. Prinsippene åpner imidlertid for at behandling som ikke er basert på tilstrekkelig vitenskapelig dokumentasjon, unntaksvis kan gis til enkeltpasienter utenfor forskningsstudier når dette er faglig forsvarlig.

Boks 8.2 Nasjonale prinsipper for utprøvende behandling

Utprøvende behandling skal som hovedregel tilbys gjennom kliniske forskningsstudier. Regelverket for gjennomføring av slike studier bidrar til å ivareta krav til faglig forsvarlighet, informasjon til pasienten, samtykke, oppfølging og overvåkning av pasienten, og vitenskapelig dokumentasjon av behandlingseffekt.

Utprøvende behandling kan unntaksvis gis til pasienter på individuell basis når det er:

  • Konkludert med at behandlingen er faglig forsvarlig med utgangspunkt i en vurdering av tilgjengelig kunnskap og/eller erfaringer om metodens mulige effekter og bivirkninger

  • Gitt tilstrekkelig informasjon om behandlingstilbudet og pasienten aktivt har medvirket i valg av behandlingsmetode

  • Etablert protokoller for bruk av behandlingen

  • Utarbeidet rutiner for oppfølging og overvåkning av pasienter som mottar behandlingen

  • Etablert rutiner for rapportering av bivirkninger og effekt av behandlingen som systematisk kan sammenstilles for alle pasienter som får behandlingen.

Prinsippene skal også gjelde for bruk av legemidler utenfor det bruksområdet de er godkjent for.

8.2.4 Klinisk forskning som integrert del av pasientbehandlingen

Klinisk forskning handler om å teste ut effekten og sikkerheten av ny diagnostikk og nye behandlingsmetoder på pasienter. Helseforskningsloven har strenge krav til planlegging og organisering av forskningen, krav om godkjenning av forskningsprosjektet fra den regionale komiteen for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (og eventuelt også Statens legemiddelverk), krav om informert samtykke fra forskningsdeltakerne, risikovurdering og informasjon og oppfølging av pasienten. Forventet nytte for den enkelte og andre framtidige pasienter må kunne berettige risikoen for den enkelte forsøksperson. Det er også særskilte krav for forskning på mindreårige og andre personer uten samtykkekompetanse.

Regelverket inneholder også krav til dokumentasjon av resultater og eventuelle bivirkninger av behandling som gis gjennom forskningsstudier. For publisering av en forskningsstudie, stiller vitenskapelige tidskrifter krav om at studien registreres i internasjonale databaser og det gjennomføres en fagfellevurdering for å sikre god kvalitet på forskningen.

Spesielt når det gjelder studier med et lite antall pasienter, kan det oppleves som tidkrevende å skaffe til veie finansiering og søke om godkjenning gjennom regional etisk komité. Videre blir muligheten for gjennomføring redusert fordi kliniske studier må finansieres gjennom konkurranseutsatte forskningsmidler.

Bedre tilrettelegging for kliniske studier

Klinisk forskning er en av hovedoppgavene for spesialisthelsetjenesten og finansieres gjennom rammene til de regionale helseforetakene. Store randomiserte kliniske studier vil som regel kreve deltakelse fra en rekke sykehus for å få et stort nok pasientgrunnlag. Slike studier bør som hovedregel finansieres gjennom forskningsmidler som utlyses enten regionalt, nasjonalt eller internasjonalt. Søknadsprosessen er i seg selv et viktig virkemiddel for å ivareta krav til faglig kvalitet på forskningen. Det er etablert gode systemer regionalt og nasjonalt for å sikre kvalitet, relevans og habilitet ved utlysning og fordeling av forskningsmidler.

Et godt alternativ til større kliniske randomiserte studier, spesielt når pasientgrunnlaget er lite, er å tilby utprøvende behandlingen gjennom prospektive forskningsstudier. Slike studier kan gjennomføres på et mindre antall pasienter og bør kunne håndteres og finansieres innenfor helseforetakenes basisbevilgning.

I 2012 er det etablert et nasjonalt nettverk mellom de kliniske utprøvingsenhetene ved universitetssykehusene.6 Nettverket skal bidra til å gi nødvendig administrativ forskningsstøtte ved planlegging og tilrettelegging for gjennomføring og kvalitetssikring av kliniske studier i sykehusene. Formålet er å øke omfanget av kliniske studier. Det nasjonale nettverket vil både være en del av et nordisk nettverk7 og av det europeiske nettverket for infrastruktur for kliniske studier.8

I tillegg utvikler helseforetakene en database for kliniske studier i samarbeid med de regionale forskningsetiske komiteene. Databasen vil gi en god oversikt over alle kliniske studier og vil gjøre det enklere for pasienter å få tilgang til informasjon om pågående studier i sykehusene.

Forenklinger i regelverket

Helseforskningsloven har bidratt til å forenkle søknadsprosessen for forskningsprosjekter. De regionale komiteene for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk har redusert den gjennomsnittlige saksbehandlingstiden ved behandling av søknader om forskningsprosjekter til under 30 dager. For å redusere saksbehandlingstiden ytterligere, har komiteene foreslått for Kunnskapsdepartementet at avgjørelsesmyndigheten for enkle saker i større grad skal kunne delegeres til komiteenes sekretariat.

I tillegg kan det være aktuelt å vurdere om kravene til utprøving av medisinsk utstyr og legemidler utenfor godkjent bruksområde i større grad bør harmoniseres med kravene til godkjenning av nye legemidler. Utfordringen er at kravene som stilles til klinisk utprøving av legemidler er svært strenge. Det er erkjent at kravene til klinisk utprøving av legemidler gjør det vanskelig for aktører utenfor farmasøytisk industri å gjennomføre kliniske studier. Det pågår derfor arbeid i EU og OECD for å vurdere forenklinger i regelverket.

8.2.5 Utprøvende behandling til enkeltpasienter

Utprøvende behandling til enkeltpasienter er ikke omfattet av de kravene som stilles i helseforskningsloven eller i forskrift om klinisk utprøving av legemidler. Når det gjelder krav til informasjon og samtykke fra pasientene, vil imidlertid pasient- og brukerrettighetslovens regler gjelde.

Siden utprøvende behandling til enkeltpasienter ikke er underlagt det samme systemet som forskningsstudier, vil det være større praktiske utfordringer knyttet til å sikre informasjon og medvirkning og til systematisk dokumentasjon av effekt og sikkerhet. Dette er bakgrunnen for at det nå etableres et sett av nasjonale prinsipper som innebærer at utprøvende behandling bare kan gis til enkeltpasienter når: 1) det er vurdert som faglig forsvarlig å tilby behandlingen, 2) krav til informasjon og medvirkning er ivaretatt, 3) det er etablert protokoller for gjennomføring av behandlingen, 4) det er laget retningslinjer for overvåking og oppfølging av pasienten og 5) det er etablert rutiner for å rapportere om effekt og bivirkninger.

Krav til faglig forsvarlighet

Krav til forsvarlighet ved utprøvende behandling innebærer at metoden må være egnet til å gi pasienten en kurativ eller lindrende effekt og at bruken ikke må sette pasienten i unødig fare. Et sentralt moment er om det finnes alternative behandlingsmetoder som er godt dokumentert. Dersom det finnes alternative behandlingsmetoder, vil det ha avgjørende betydning om det er forhold ved den aktuelle pasienten som tilsier at den nye metoden er mer effektiv, mindre belastende eller av andre grunner er bedre for pasienten. Dersom det ikke finnes alternative behandlingstilbud, må i tillegg konsekvensene av ikke å gi behandling tas med i vurderingen. Det gjelder for eksempel alvorlig syke kreftpasienter. Når det gjelder bruk av legemidler utenfor godkjent bruksområde, vil vurderingen være avhengig av den kunnskapen som er tilgjengelig fra tilsvarende praksis med bruk av legemidlet. For eksempel er det ofte omfattende erfaring med bruk av legemidler til barn selv om legemidlene ikke er godkjent for slik bruk. Hva slags oppfølgning og kontroll som settes i verk rundt pasienten vil også ha betydning for vurderingen av om behandlingen oppfyller kravene til faglig forsvarlighet.

Informasjon og medvirkning

Etter pasient- og brukerrettighetsloven har pasienten rett til informasjon som er nødvendig for å forstå hva som er innholdet i behandlingen og mulig risiko og bivirkninger. Pasienten skal informeres om usikkerhet knyttet til tiltakets effekt, mulige bivirkninger og alternative behandlingstilbud. Informasjonen skal være tilstrekkelig til at pasienten kan ta stilling til behandlingen, eventuelt til å velge mellom tilgjengelige undersøkelses- og behandlingsmetoder.

Protokoller for bruk av behandlingen

Når utprøvende behandling gis til enkeltpasienter bør det på samme måte som ved kliniske studier, utformes protokoller som sikrer standardiserte behandlingsforløp og rutiner. Protokoller er spesielt viktig ved utprøving av medisinsk utstyr i kirurgi og annen invasiv behandling.

Rutiner for oppfølging og overvåking

Uprøvende behandling til enkeltpasienter stiller store krav til rutiner for oppfølging og overvåkning av pasienten. Eventuelle bivirkninger må registreres fortløpende og eventuelt følges opp med tiltak. Effekten av behandlingen og eventuelle behov for å endre prosedyrer skal vurderes fortløpende.

Rapportering og dokumentasjon av effekt og bivirkninger

Systematisk rapportering og dokumentasjon om sikkerhet og effekt av behandlingen er nødvendig for å styrke kunnskapsgrunnlaget og gjøre kunnskapen tilgjengelig for hele helsetjenesten. Dokumentasjonen bør omfatte opplysninger om kliniske effekter (sykdom, død, varighet av implantater mv), pasienterfaringer (livskvalitet, smerte) og kostnader. Registrering av slike opplysninger er viktig for å ivareta krav til kvalitet og pasientsikkerhet for den enkelte pasient og framtidige vurderinger av om metoden skal tilbys som en del av det ordinære behandlingstilbudet. Kvalitetsregistre eller forskningsregistre kan være et nyttig verktøy for å følge utviklingen når nye metoder tas i bruk som en ordinær del av pasientbehandlingen på større pasientgrupper. Legemiddelverket har også etablert et eget bivirkningsregister for legemidler.

8.3 System for metodevurdering i spesialisthelsetjenesten

I nasjonal helse- og omsorgsplan presenterte regjeringen rammene for et nytt system for innføring av nye og kostnadskrevende behandlingsmetoder og ny teknologi i spesialisthelsetjenesten. Systemet innføres i spesialisthelsetjenesten fra 2012. Målet er å etablere en mer enhetlig og kunnskapsbasert prosess for innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten. Innføring av systemet skal bidra til at pasienter så raskt som mulig får tilgang til nye virkningsfulle metoder og at behandlingsmetoder som er ineffektive eller skadelige for pasienten ikke brukes. Systemet skal ivareta hensynet til kvalitet og sikkerhet i pasientbehandlingen, og bidra til å sikre en bærekraftig utvikling på lang sikt.

Systemet innbærer at spesialisthelsetjenesten skal ta i bruk internasjonalt anerkjente systemer for metodevurdering9 for å sikre at beslutningene er basert på et best mulig kunnskapsgrunnlag. Det er viktig at det skilles mellom vurderings- og beslutningsprosessen. Metodevurderingen skal gjennomføres før det tas beslutninger om å innføre nye tiltak eller prosedyrer, nytt medisinsk utstyr, nye legemidler og nye måter å organisere tjenesten på. Tilsvarende vurdering skal gjøres ved utfasing av eksisterende behandlingsmetoder. Det skal gjøres en systematisk oppsummering og vurdering av metodens effekt og sikkerhet. I tillegg vil det ofte være nødvendig med en vurdering av kostnadseffektivitet, etiske, juridiske og organisatoriske konsekvenser. Kravene til omfang av metodevurderingen vil avhenge av metoden. For eksempel vil det stilles større krav til metodevurderingen ved innføring av robotkirurgi enn ved bruk av en ny tråd i operasjonsstuen. Metodevurderingen skal inngå som en del av beslutningsgrunnlaget. Beslutningsprosessen skal, i tillegg til vurderingen av den spesifikke metoden, bidra til riktig prioritering av samfunnets ressurser og ta hensyn til samfunnets og pasientens preferanser. Metodevurderingen og de øvrige vurderingene i beslutningsprosessen skal være åpne og tilgjengelig for alle som vurderer tilsvarende problemstillinger eller som ønsker å etterprøve vurderingene. Det skal legges vekt på å sikre raske vurderingsprosesser gjennom å videreutvikle systemet for å fange opp nye metoder under utvikling, utnytte nasjonal kapasitet for metodevurdering og bruk av mini metodevurdering.

De regionale helseforetakene, Nasjonalt kunnskapssenter for helsetjenesten, Statens legemiddelverk og Helsedirektoratet samarbeider om å implementere systemet i spesialisthelsetjenesten. Innføring av systemet er et langsiktig utviklingsarbeid som vil stille store krav til koordinering mellom involverte aktører. Det er behov for samhandling med brukere og pasientorganisasjoner, helsetjenesten i kommunene, innovasjons- og forskningsmiljøer og produsenter av ny teknologi.

Beslutninger om innføring av nye behandlingsmetoder i spesialisthelsetjenesten vil også få konsekvenser for helse- og omsorgstjenesten i kommunene. På sikt vil det derfor være aktuelt å vurdere hvordan systemet kan ivareta behovet for metodevurdering i denne delen av helsetjenesten.

8.3.1 Etablering av et helhetlig system

System for metodevurdering tar utgangspunkt i det ansvaret aktørene har i dag. Det er en grunnleggende forutsetning at beslutninger skal fattes på lavest effektive nivå i tjenesten. På lokalt og regionalt nivå er det henholdsvis helseforetakene og de regionale helseforetakene som har ansvar for at det gjennomføres systematisk metodevurdering og at beslutninger om å innføre nye metoder er basert på slike vurderinger. Innføring av nye metoder skal skje innenfor gjeldende ressursrammer og finansieringssystem. På nasjonalt nivå er det Helsedirektoratet som har ansvar for å utvikle og oppdatere nasjonale faglige retningslinjer. Nasjonale retningslinjer som er initiert av Helsedirektoratet skal bygge på de samme prioriteringskriteriene som de lokale og regionale beslutningene. Retningslinjene skal sendes på høring til de regionale helseforetakene.

Boks 8.3 Ulike typer metodevurdering

Metodevurdering er en systematisk oppsummering og vurdering av tilgjengelig vitenskapelig litteratur. Vurderingen kan omfatte alt fra utstyr og apparatur til undersøkelse og behandling, prosedyrer (medisinsk eller kirurgisk), legemidler, pleie, til organisering av tjenesten og andre intervensjoner. Metodevurderingen innebærer en systematisk oppsummering og vurdering av metodens effekt, sikkerhet og kostnader. Ofte vil det i tillegg bli gjort en vurdering av kostnadseffektivitet, etiske, juridiske og organisatoriske konsekvenser av prosedyrer og utstyr som benyttes for å forebygge, diagnostisere eller behandle sykdom.

Fullstendig metodevurdering

En fullstendig metodevurdering1 omfatter en systematisk oppsummering av helseeffekter av en metode, og analyser av økonomiske, organisatoriske, etiske, sosiale, og/eller juridiske konsekvenser. En fullstendig metodevurdering er et omfattende arbeid som det gjerne tar rundt et år å gjennomføre.

Fullstendig metodevurdering skal brukes i tilfeller der det er aktuelt å innføre nye metoder på nasjonalt nivå. Vurderingen brukes for å analysere problemstillinger som inkluderer flere alternative tiltak, for eksempel alternative legemidler ved behandling av depresjon eller ulike kirurgiske prosedyrer for behandling av fedme. Det kan også være aktuelt å bruke en fullstendig vurdering for tiltak som har flere anvendelsesområder.

Hurtig metodevurdering

Hurtig metodevurdering2 bygger på dokumentasjon fra produsenter av ny teknologi og er ofte basert på et mindre antall publiserte studier enn en fullstendig metodevurdering fordi den i hovedsak gjennomføres i et tidlig stadium av den nye behandlingen eller diagnostikken. Det er en mindre omfattende vurdering som er anslått til en ressursbruk på om lag 25 uker.

Hurtig metodevurdering er egnet til å sammenlikne en ny helseteknologi med eksisterende behandlingsmetoder. Hurtig metodevurdering gjennomføres når det er behov for rask respons på utfordringer knyttet til en ny metode, for eksempel vurdering av nye legemidler og nytt medisinsk utstyr.

Mini metodevurdering

Mini metodevurdering3 er et verktøy som er utviklet for å støtte kunnskapsbaserte beslutninger ved innføring av nye metoder i sykehus. Mini metodevurdering bygger på de samme prinsippene som en fullstendig metodevurdering, men er en svært forenklet versjon som skal kunne gjennomføres i løpet av noen få dager.

Helse Vest RHF har på oppdrag fra Nasjonalt kunnskapssenter for helsetjenesten utviklet en norsk versjon av skjema og system for mini metodevurdering og testet det ved to sykehus i regionen. Verktøyet består av et skjema i tre deler og en veileder. Veilederen inneholder kriterier for hvilke beslutninger om nye metoder som skal baseres på mini metodevurdering og hvilke beslutninger som krever mer omfattende vurdering. Spørsmålene i skjemaet skal belyse effekt, sikkerhet, kostnader, organisatoriske konsekvenser og etiske sider knyttet til innføring av den nye metoden.

1 Health technology assessment, HTA

2 Single technology assessment (STA)

3 Mini HTA

Helseforetak

Helseforetakene har ansvar for å gjennomføre mini metodevurdering før det tas en beslutning om å innføre nytt utstyr, ny prosedyrerelatert diagnostikk eller nye behandlingsmetoder. Formålet er å gi foretaksledelsen et bedre grunnlag for å ta en beslutning om innføring av metoden eller om den bør håndteres som utprøvende behandling. Beslutningen om å innføre metoden kan tas lokalt dersom metodevurderingen viser at den er virkningsfull og sikker, og kan innføres innenfor enhetens organisatoriske og økonomiske rammer. Dersom mini metodevurderingen eller andre forhold tilsier at det er behov for en mer omfattende vurdering, må beslutningen løftes til et høyere nivå. Mini metodevurdering brukes når det er klinisk usikkerhet eller faglig uenighet om effekt eller sikkerhet ved en ny metode, eller når innføring av metoden reiser etiske spørsmål. Mini metodevurdering skal ikke benyttes til vurdering av legemidler eller metoder der legemidler inngår som en vesentlig komponent. Slike vurderinger skal gjøres på nasjonalt nivå.

Regionale helseforetak

De regionale helseforetakene har ansvar for å vurdere om det er behov for en mer omfattende metodevurdering før nye tiltak innføres i regionen. Det gjelder blant annet nye metoder som ikke kan håndteres innefor det enkelte helseforetaks finansielle rammer, omfatter bruk av et nytt legemiddel, eller har så stor helsegevinst at den bør tilbys på tvers av helseforetakene. Det er de regionale helseforetakene som bestiller metodevurderinger fra Nasjonalt kunnskapssenter for helsetjenesten og Statens legemiddelverk. De regionale helseforetakene må i fellesskap vurdere om det er hensiktsmessig med felles bestillinger. Koordinering av prioriteringer mellom de regionale helseforetakene vil være av stor betydning. Det finnes flere eksempler på vellykket samarbeid mellom regionene, for eksempel samarbeidet om de nasjonale medisinske kvalitetsregistrene og samarbeidet om legemiddelinnkjøp. Forankringen i foretaksstrukturen er en forutsetning for at systemet skal bli et viktig hjelpemiddel for beslutningstakerne. De regionale helseforetakene må basere beslutningene om innføring av metoden på vurderingene fra Statens legemiddelverk og Nasjonalt kunnskapssenter for helsetjenesten. Basert på vurderingene, vil de regionale helseforetakene kunne sørge for at det gjennomføres prisforhandlinger.

Nasjonale aktører

Innføring av nye screeningmetoder eller høyspesialisert behandling skal alltid håndteres gjennom etablerte systemer på nasjonalt nivå. Det samme gjelder tilfeller der det er klart at det er behov for en grundig samfunnsøkonomisk eller helseøkonomisk evaluering.

Hurtig metodevurdering av legemidler skal håndteres av Statens legemiddelverk som også utarbeider analyser av budsjettkonsekvenser for helseforetakene. Nasjonalt kunnskapssenter for helsetjenesten har ansvar for å gjennomføre hurtig metodevurdering for øvrige metoder. Kunnskapssenteret vil som i dag ha ansvar for å utarbeide fullstendige metodevurderinger på nasjonalt nivå, for eksempel når det er behov for helseøkonomiske analyser i arbeidet med nasjonale faglige retningslinjer. Helsedirektoratet er ansvarlig for å utarbeide faglige retningslinjer basert på ulike typer metodevurderinger og kunnskapsoppsummeringer. Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering har som mandat å vurdere nye og kostnadskrevende metoder i sykehus. Rådet kan gi anbefalinger til regionale helseforetak eller foreslå at Helsedirektoratet utarbeider faglige retningslinjer. Rådet kan også gi råd om hvordan en sak bør håndteres, for eksempel at det bør gjennomføres en fullstendig metodevurdering.

8.3.2 Støttefunksjoner for mini metodevurdering

Helseforetakene skal i størst mulig grad ha kompetanse til å gjennomføre mini metodevurdering. De regionale helseforetakene har ansvar for å etablere støttefunksjoner på regionalt nivå for å sikre at helseforetakene har tilgang til nødvendig kompetanse. Slike støttefunksjoner bør inkludere metodestøtte, tilgang til forskningsbibliotekar, støtte til helseøkonomisk evaluering, og bistand til analyse av budsjettmessige konsekvenser. Videre er det behov for retningslinjer for prioritering som blir akseptert og brukt i hele foretaksstrukturen.

Nasjonalt kunnskapssenter for helsetjenesten har ansvar for å etablere og drifte nasjonale støttefunksjoner. Kunnskapssenteret har etablert en nasjonal ressursgruppe for mini metodevurdering som drifter en nasjonal database som skal inneholde alle mini metodevurderinger (www.minihta.no). Den nasjonale ressursgruppen tilbyr undervisning og praktisk opplæring i bruk av skjemaet. I tillegg vil Kunnskapssenteret bidra med informasjon om mini metodevurderinger og videreutvikling av det nasjonale skjemaet for mini metodevurdering sammen med de fire regionale helseforetakene.

8.3.3 Nye krav om nasjonale metodevurderinger

Statens legemiddelverk og Nasjonalt Kunnskapssenter for helsetjenesten har ansvaret for å gjennomføre de metodevurderingene som det er behov for nasjonalt og regionalt. Kunnskapssenteret skal utføre hurtige og fullstendige metodevurderinger for nytt medisinsk utstyr, nye diagnostiske tiltak og nye prosedyrer etter bestilling fra regionale helseforetak eller Helsedirektoratet. Statens legemiddelverk gjennomfører hurtig metodevurdering for nye legemidler.

System for metodevurdering i spesialisthelsetjenesten innebærer at det skal etableres retningslinjer for hurtig metodevurdering ved innføring av nytt medisinsk utstyr og legemidler i spesialisthelsetjenesten etter samme mønster som for legemidler på blå resept. Kunnskapssenteret og Legemiddelverket skal gjennomføre slike metodevurderinger innen 180 dager.

I tillegg skal det gjøres en systematisk vurdering av nye godkjente legemidler som skal finansieres av helseforetakene. I dag er det kun legemidler hvor det søkes om opptak på blå resept, som gjennomgår en slik vurdering. Legemiddelindustrien kan pålegges å levere inn kostnadseffektivitetsanalyser for nye legemidler og bruksområder som skal finansieres av helseforetakene. Legemiddelverket vil vurdere hvilke legemidler det vil være aktuelt å vurdere parallelt med at europeiske legemiddelmyndigheter vurderer søknaden om markedsføringstillatelse. Sakene må prioriteres i nært samarbeid med helseforetakene. Vurderingen bør foreligge når legemiddelet lanseres for å sikre at legemidler som oppfyller prioriteringskriteriene kan tas i bruk raskt og hindre bruk av legemidler som er ineffektive eller skadelige for pasienten. I arbeidet med å gjennomføre helseøkonomiske evalueringer av nye legemidler er det nødvendig at Legemiddelverket har et godt samarbeid med de kliniske miljøene på sykehusene. Kunnskapssenteret bør involveres i alle større metodevurderinger av etablert behandling.

Prognoser som avdekker behovet for å gjennomføre kunnskapsoppsummering av nye metoder, vil være et viktig virkemiddel for å sikre forutsigbarhet og legge til rette for planlegging av framtidige metodevurderinger. Kunnskapssenteret deltar i en internasjonal sammenslutning av metodevurderingsmiljøer (Euroscan) som har ansvar for å utarbeide prognoser og vurdere behovet for nye metodevurderinger. Kunnskapssenteret publiserer informasjon fra samarbeidet på www.mednytt.no.

I tilfeller der metodevurderingen viser at det ikke foreligger tilstrekkelig kunnskap om effekt og sikkerhet, er det nødvendig å styrke dokumentasjonen gjennom kliniske studier.

8.3.4 Implementering og oppfølging

Det er viktig med systematisk dokumentasjon og formidling av erfaringer med nye metoder for å styrke kunnskapen om bruk, sikkerhet og effekt. Selv om det er gjennomført kliniske studier, er det først når metodene tas i ordinært bruk at det for eksempel er mulig å fange opp mer sjeldne bivirkninger. Gjennomføring av oppfølgingsstudier og bruk av kvalitetsregistre vil være viktige redskaper i dette arbeidet. Det vil derfor være aktuelt å gjennomføre fornyet metodevurdering av metoder som er tatt i bruk i spesialisthelsetjenesten etter en tids bruk i klinisk praksis.

Helsedirektoratet vil etablere en nasjonal referansegruppe med deltakelse fra alle sentrale aktører for å støtte arbeidet med innføring og videreutvikling av systemet for vurdering og bruk av nye metoder.

Boks 8.4 Mer systematisk utprøving av nye behandlingsmetoder

Regjeringen vil:

  • Innføre og videreutvikle systemet for bruk av metodevurdering før nye metoder tas i bruk i spesialisthelsetjenesten.

  • Etablere retningslinjer for hurtig metodevurdering for ny teknologi i spesialisthelsetjenesten.

  • Gjennomføre hurtig metodevurdering for legemidler som finansieres av spesialisthelsetjenesten.

  • Endre prioriteringsforskriften for å få på plass en klarere begrepsbruk knyttet til utprøvende behandling.

  • Etablere nasjonale prinsipper for bruk av utprøvende behandling i spesialisthelsetjenesten.

  • Sørge for at prinsippene for utprøvende behandling formidles i styringsdialogen med de regionale helseforetakene og legges til grunn for arbeidet med nasjonale faglige retningslinjer og handlingsprogrammer.

  • Videreutvikle det nasjonale nettverket for klinisk forskning (NorCRIN) og etablere et nordisk samarbeid om kliniske multisenterstudier.

Fotnoter

1.

Metodene kalles kateterbasert implantasjon av aortaklaffer og transkateter aortaventilimplantasjon ved aortastenose.

2.

http://www.kvalitetogprioritering.no/Saker/Fra+%E2%80%9Deksperimentell%E2%80%9D+via+%E2%80%9Dutpr%C3%B8vende%E2%80%9D+til+%E2%80%9Detablert+behandling%E2%80%9D....12765.cms

3.

Behandling som utprøves som ledd i en vitenskapelig studie, men hvor kravene til fullverdig dokumentasjon om etablert behandling ennå ikke er tilfredsstillende.

4.

Udokumentert behandling som ikke er ledd i kontrollerte undersøkelser, og hvor virkning, risiko og bivirkninger er ukjent eller ufullstendig klarlagt

5.

I helseforskningsloven er medisinsk og helsefaglig forskning definert som virksomhet som utprøves med vitenskapelig metodikk, for å skaffe til veie ny kunnskap om helse og sykdom.

6.

Norwegian Clinical Research Infrastructure Network (NorCRIN)

7.

Nordic Trial Alliance

8.

European Clinical Research Infrastructure Network, ECRIN

9.

Health Technology Assessment, HTA
Til toppen
Til dokumentets forside