6 Systemet for innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten

6.1 Historikk og formål

Nye behandlings- og diagnostiseringsmetoder har de siste tiårene gitt stor behandlingsgevinst for pasientene. Samtidig kan den raske medisinske utviklingen utfordre både pasientsikkerhetshensyn og målet om likeverdig tjenestetilbud ved beslutninger om hvilke metoder som skal tilbys i spesialisthelsetjenesten.

Før innføringen av systemet for nye metoder i 2013 var det i hovedsak overlatt til det enkelte helseforetak eller den enkelte fagavdeling å beslutte hvilke metoder som skulle tas i bruk i tjenesten, uten koordinering på tvers av helseforetakene. Med begrepet metode forstås alle tiltak som benyttes for å forebygge, utrede, diagnostisere og behandle sykdom, tiltak for rehabilitering av pasienter og organisering av helsetjenester. Eksempler på metoder er legemidler, medisinsk utstyr, medisinske prosedyrer og diagnostiske tester. Denne praksis hadde en rekke uheldige konsekvenser. Det utfordret målet om kunnskapsbasert praksis og pasientsikkerhet. Beslutningsprosessene var lite forutsigbare og transparente, og ikke nødvendigvis basert på et tilstrekkelig vitenskapelig dokumentert beslutningsgrunnlag om metodens nytte/effekt. Videre utfordret praksisen prinsippet om likeverdig tilgang til nye virkningsfulle, men ofte kostbare metoder med stor effekt på pasientbehandling. Eksempelvis kunne årsaker til variasjon være helseforetakets økonomi, en klinikers kjennskap til en ny metode, eller faglige uenigheter i de kliniske miljøene.

I Nasjonal helse- og omsorgsplan for perioden 2011–2015 ble rammene for et nasjonalt system for innføring av nye og kostnadskrevende behandlingsmetoder og teknologi i spesialisthelsetjenesten presentert. Systemet ble ytterligere konkretisert i Meld. St. 10 (2012–2013) God kvalitet – trygge tjenester. Formålet var å understøtte kunnskapsbasert praksis og pasientsikkerhet, samt rasjonell ressursbruk ved å basere beslutningene om bruk av metoder på metodevurderinger basert på internasjonalt anerkjent metodikk.

Systemet skulle videre sikre at pasienter så raskt som mulig skal få likeverdig tilgang til metoder som er dokumentert trygge og effektive. I tillegg var det et formål å bidra til utfasing av ineffektive metoder. Det var også viktig å innføre forutsigbare og systematiske prosesser for metodevurdering og beslutninger.

De regionale helseforetakene ble gitt i oppdrag å etablere systemet i tråd med disse føringene som et verktøy for de regionale helseforetakene for å oppfylle sitt sørge-for-ansvar etter spesialisthelsetjenesteloven § 2-1 a. Fra oppdragsdokumentet for 2013 til de regionale helseforetakene:

«4.4 System for innføring av nye metoder og ny teknologi

Overordnet mål:

Etablere en enhetlig og kunnskapsbasert praksis for innføring av nye metoder og ny teknologi, i tråd med nasjonalt system for innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten.»

6.2 Struktur og saksbehandling

6.2.1 Innledning

Systemet er bygget på kompetansen og det ordinære ansvaret som tilligger aktørene som inngår i systemet. Ansvaret for drift og videreutvikling av systemet ligger innenfor sørge-for-ansvaret til de regionale helseforetakene. Statens legemiddelverk og Folkehelseinstituttet utformer metodevurderinger på oppdrag fra de regionale helseforetakene, eventuelt i samarbeid med Direktoratet for strålevern og atomsikkerhet. Helsedirektoratet har ansvar for at beslutninger i systemet er samordnet med nasjonale faglige retningslinjer.

I det følgende gis det en overordnet beskrivelse av struktur og saksbehandling i systemet. Illustrasjonen øverst på neste side gir en oversikt over prosessen i systemet for nye metoder.

6.2.2 Medvirkning i systemet

For å sikre bred forankring hos ulike aktører, er det etablert en referansegruppe for systemet. Referansegruppen er et forum for tilbakemeldinger og innspill, som skal bidra til å kvalitetssikre, videreutvikle og evaluere systemet. Referansegruppen består av representanter fra pasient- og brukerorganisasjoner, profesjonsforeninger, universitets- og forskningsmiljøer, helse- og omsorgstjenesten, primærhelsetjenesten, industrien og produsenter/leverandører av metoder.

De regionale brukerutvalgene, medisinske fagmiljøer og pasient- og brukerorganisasjoner innehar også en rolle i systemet gjennom å gi innspill til enkeltmetoder og som observatører. Dette for å sikre mest mulig transparens og forutsigbarhet i tråd med formålet for systemet ved å involvere interesserte og berørte parter i alle prosessene og saksgangen i systemet.

Innspill til systemet fra medisinske fagmiljøer er en viktig forutsetning for å sikre god faglig forståelse ved vurdering av legemidler og metoder i helsetjenesten. I løpet av det første driftsåret i 2013 ble det derfor etablert et panel med eksperter innenfor en rekke fagområder som kan bistå etatene med å utdype og kvalitetssikre beslutningsgrunnlaget under metodevurderingene.

6.2.3 Nasjonale og lokale prosesser

Beslutninger kan tas på to nivåer i systemet for nye metoder i spesialisthelsetjenesten; nasjonalt eller lokalt. Metoder som har stor effekt på pasientbehandling eller som har store budsjettmessige konsekvenser bør vurderes nasjonalt for å sikre likeverdig tilgang til disse metodene.

På lokalt nivå er det helseforetakene, med støtte fra de regionale helseforetakene, som har ansvar for at det gjennomføres mini-metodevurderinger og ta beslutninger om innføring basert på disse. Helseforetakene skal i størst mulig grad ha kompetanse til å gjennomføre mini-metodevurderinger selv.

De regionale helseforetakene har etablert støttefunksjoner på regionalt nivå for å sikre at helseforetakene har tilgang til den nødvendig kompetansen for å gjennomføre mini-metodevurderinger. Slike støttefunksjoner inkluderer bl.a. metodestøtte, tilgang til forskningsbibliotekar, støtte til helseøkonomisk evaluering og bistand til analyse av budsjettmessige konsekvenser.

Folkehelseinstituttet har ansvar for å etablere og drifte nasjonale støttefunksjoner og har etablert en nasjonal ressursgruppe for mini-metodevurdering som drifter en nasjonal database som skal inneholde alle mini-metodevurderinger. Den nasjonale databasen sikrer at mini-metodevurderinger som gjøres regionalt er tilgjengelige for de øvrige helseregionene. Den nasjonale ressursgruppen tilbyr undervisning og praktisk opplæring.

Nasjonale beslutninger i de regionale helseforetak baserer seg på nasjonale metodevurderinger, se punkt 6.2.7. I de nasjonale prosessene er det etablert et organ med bestillerfunksjon – Bestillerforum RHF. De regionale helseforetakene har også etablert en organisatorisk løsning gjennom Beslutningsforum for å kunne fatte felles beslutninger som binder de fire regionale helseforetakene.

6.2.4 Bestillerforum RHF

Bestillerforum RHF består av representanter fra de fire regionale helseforetakene og to representanter fra Helsedirektoratet. Folkehelseinstituttet, Statens legemiddelverk og Direktoratet for strålevern og atomsikkerhet er observatører.

Bestillerforum RHF beslutter hvilke metodevurderinger som bør gjennomføres på nasjonalt nivå når det gjelder medisinsk utstyr eller andre metoder og gir deretter oppdrag til Folkehelseinstituttet. Legemiddelverket igangsetter metodevurderinger på legemidler automatisk, se punkt 6.2.7.1 og 6.2.7.2, og informerer Bestillerforum RHF om disse når det gjelder sykehuslegemidler.

Det ble på oppdrag fra departementet opprettet et sekretariat for Bestillerforum RHF som først var organisatorisk plassert i Helsedirektoratet, og som nå ligger i de regionale helseforetakene, forankret i Helse Sør-Øst RHF. Sekretariatets hovedfunksjon er å understøtte Bestillerforum RHF som er oppdragsgiver for oppgaver som ivaretar drift og utvikling av systemet for nye metoder.

Sekretariatet ivaretar i tillegg oppgaver knyttet til informasjonsformidling innad og utad i systemet, og bidrar til koordinering mellom aktørene i systemet.

6.2.5 Beslutningsforum

Beslutningsforum består av de fire administrerende direktørene i de regionale helseforetakene, og inkluderer også en representant fra de regionale brukerutvalgene som observatør med talerett i forumets møter.

Beslutningsforum har et eget sekretariat og mediekontakt som er tilknyttet staben til lederen av Beslutningsforum. Ansvaret for sekretariatet går på rundgang mellom de regionale helseforetakene. Helse Midt-Norge RHF overtok 1. mai 2018 ansvaret for sekretariatet fra Helse Nord RHF.

6.2.6 Sykehusinnkjøp HF

Ansvar for felles forhandlinger og anbud er gjennom de regionale helseforetakene tillagt Sykehusinnkjøp HF. Sykehusinnkjøp har tre hovedoppgaver i nye metoder: i) å gjennomføre forhandlinger på nye og etablerte metoder, ii) å utarbeide konkurransegrunnlag slik at legemidler og eventuelt andre metoder kan inngå i fremtidige anbud, iii) å utarbeide grunnlag for bruk av legemidler og andre metoder i spesialisthelsetjenesten.

Sykehusinnkjøp vil også spille en rolle i den fremtidige utviklingen av innovative anskaffelser i spesialisthelsetjenesten som vil være tett knyttet opp til systemet.

6.2.7 Saksbehandling i nasjonale vurderinger

Systemet for nye metoder kan deles inn i fire hovedfaser: Forslag og metodevarsling, kunnskapsbaserte vurderinger, beslutninger og implementering av beslutninger.

Saksbehandlingsprosessene i systemet skal tilrettelegge for en rask behandling og innføring av nye metoder uten ubegrunnet utsettelse. Videre skal det tilrettelegges for en transparent og inkluderende prosess for alle aktørene i systemet, samt berørte interesserte og aktører utenfor systemet. Det skal også tilrettelegges for en grundig og kunnskapsbasert vurdering av metoder til behandling i systemet, samt beslutninger basert på prinsippene på prioritering som skal gjelde i hele helsetjenesten.

6.2.7.1 Forslag og metodevarsling

Det er to måter saker kan bli behandlet i systemet: Gjennom et innkommende forslag eller gjennom et metodevarsel fra myndighetsorganer.

Forslag

Alle – pasienter, leger, sykehus, etater, interesseorganisasjoner, pårørende eller andre – kan levere inn et forslag på en metode de ønsker vurdert på nasjonalt nivå.

Alle, inkludert leverandører og pasient- og brukerorganisasjoner, har anledning til å komme med tilleggsopplysninger og innspill til et forslag som er foreslått for nasjonal metodevurdering. Forslagene blir også vurdert for relevans (egnethetsvurdering) av Statens legemiddelverk, Folkehelseinstituttet, de regionale helseforetakene, og ved behov Direktoratet for strålevern og atomsikkerhet. Helsedirektoratet avgir sine innspill når det gjelder relevans for faglige retningslinjer og finansiering.

Innspill, egnethetsvurderinger og en bred forankring hos berørte parter sikrer transparens i systemet og kan ansees som en bred høringsprosess. Dette bidrar til å skaffe et godt beslutningsgrunnlag for beslutninger om bestilling av metodevurderinger. Bestillerforum RHF behandler dette saksgrunnlaget i sine møter og fatter beslutninger om det skal bestilles en nasjonal metodevurdering i saken eller ikke, samt hvilke type metodevurdering som skal bli utført, jf. punkt 6.2.7.2.

Metodevarsling

I 2013 fikk Kunnskapssenteret for helsetjenesten (som i dag er en del av Folkehelseinstituttet) i oppdrag å etablere et metodevarslingssystem. Formålet med metodevarslingsfunksjonen er å sikre at nye metoder, både legemidler og andre metoder, blir identifisert og prioritert for metodevurdering så tidlig som mulig og uten unødvendig opphold.

Metodevarsler utarbeides av Statens legemiddelverk når det gjelder legemidler, og av Folkehelseinstituttet når det gjelder andre metoder. Når legemidler eller metoder har kommet så langt i utviklingen at det er aktuelt å gjennomføre en metodevurdering, vil den bli meldt inn til Bestillerforum RHF som metodevarsel til metodevurdering. Også her kan leverandører og andre komme med innspill til metodevarsler før disse behandles i Bestillerforum RHF.

For legemidler gjøres metodevurderingene alltid på nasjonalt nivå. Alle nye legemidler som kommer på markedet og faller innenfor spesialisthelsetjenestens behandlingsansvar varsles automatisk til systemet for nye metoder gjennom metodevarslingsfunksjonen. Legemiddelverket informerer i disse tilfellene om at metodevurdering er påbegynt i førstkommende møte i Bestillerforum RHF. Det er et mål at metodevarslingsfunksjonen skal forkorte systemets responstid til nye legemidler og metoder, slik at de kan bli tatt i bruk raskere.

Alle referater fra Bestillerforum RHF er offentlig og publiseres på hjemmesiden til systemet.1 Referatene gir opplysninger om forslag/metodevarsler, egnethetsvurderingene fra aktørene, en vurdering fra de regionale helseforetakene, innspill fra andre interesserte og berørte aktører, samt beslutningen og begrunnelse for bestilling av en metodevurdering eller ikke.

6.2.7.2 Kunnskapsbaserte vurderinger

Systemet for nye metoder er bygget på at det skal utføres kunnskapsbaserte vurderinger basert på anerkjent vitenskapelig dokumentasjon av blant annet en metodes effekt og sikkerhet før det tas beslutninger om å innføre nye tiltak eller prosedyrer, nytt medisinsk utstyr, nye legemidler og nye måter å organisere tjenesten på. Tilsvarende vurdering skal gjøres ved utfasing av eksisterende metoder. Dette er begrunnet i at beslutninger skal være basert på vitenskapelig dokumentasjon av relativ effekt, alvorlighet og ressursbruk før det tas en beslutning om en metode kan brukes innenfor den offentlige spesialisthelsetjenesten eller ikke.

Legemidler må forhåndsgodkjennes, innvilges en markedsføringstillatelse av myndighetene, før de kan omsettes i EØS. Reglene om godkjenning av legemidler er totalharmonisert innenfor EØS-området. Norge er derfor en likeverdig part i det europeiske legemiddelsamarbeidet. Markedsføringstillatelse innvilges gjennom tre ulike EØS-samarbeidsprosedyrer og en nasjonal prosedyre. For å få markedsføringstillatelse må legemidlet ha et positivt nytte/risikoforhold, det vil si at fordelene ved riktig bruk oppveier ulempene av bivirkninger. For å sikre et positivt nytte/risikoforhold blir legemidler godkjent på bakgrunn av dokumentasjon av legemidlets farmasøytiske kvalitet, sikkerhet og effekt. For å fremskaffe denne dokumentasjonen som benyttes i vurderingen av nytte/risikoforholdet skal det i henhold til legemiddelregelverket gjennomføres prekliniske og kliniske studier. I behandlingen av søknad om markedsføringstillatelse gjøres ingen vurdering av om legemidlet har bedre effekt enn andre legemidler som allerede har fått innvilget markedsføringstillatelse.

Medisinsk utstyr skal CE-merkes før det kan omsettes i EØS. Medisinsk utstyrslovgivningen er totalharmonisert innenfor EØS-området. CE-merking innebærer ingen forhåndsgodkjenning av myndighetene slik som for legemidler. Regelverket setter krav til at det skal foreligge klinisk og teknisk dokumentasjon som bekrefter at utstyret er sikkert å bruke og at ytelsene er i henhold til det produsenten hevder. Som for legemidler skal det foreligge et positivt nytte/risikoforhold, hvor nytten skal overstige risikoen ved bruk. Innenfor kirurgi der nytt medisinsk utstyr prøves ut har sykehusene hatt en tradisjon for at utviklingsarbeid foregår som en integrert del av klinisk praksis.

6.2.7.3 Metodevurderinger

En metodevurdering er en systematisk vurdering av forskning om effekt og sikkerhet av tiltak for forebygging, diagnostisering, behandling, rehabilitering eller organisering av helsetjenester. Metodevurderinger skal gjennomføres i tråd med prinsippene for prioritering. En metodevurdering synliggjør konsekvenser ved beslutninger, ved å vurdere økonomiske, etiske, sosiale, organisatoriske eller juridiske konsekvenser. Metodevurderingene gjennomføres i tråd med internasjonalt anerkjente systemer for vurdering, for å sikre at beslutningene i spesialisthelsetjenesten er basert på et best mulig kunnskapsgrunnlag.

På nasjonalt nivå benyttes to typer metodevurderinger: hurtig- og fullstendige metodevurderinger. En hurtig metodevurdering er en kunnskapsoppsummering som vanligvis har fokus på effekt, sikkerhet og kostnadseffektivitet. Fullstendige metodevurderinger brukes i hovedsak til å vurdere hele terapiområder samlet. Kunnskapen innhentet i utarbeidelsen av fullstendige metodevurderinger vil i neste trinn kunne understøtte justeringer i rangering av behandlingsanbefalinger, eventuelt også utfasing av eksisterende metoder.

Prosessene for initiering av hurtige metodevurderinger på legemidler ble effektivisert i løpet av 2015 med sikte på å få ferdigstilt vurderingene så tidlig som mulig etter tidspunkt for markedsføringstillatelse, det vil si etter at legemiddelet kan selges på det norske markedet.

Det er satt som mål at utredningsenhetene maksimalt skal bruke 180 dager for å gjennomføre en hurtig metodevurdering. For fullstendige metodevurderinger ligger fristen på om lag ett år. Fristen gjelder fra når etatene har mottatt dokumentasjon fra leverandørene.

For å sikre best mulig beslutningsgrunnlag og transparens, blir leverandører og pasient- og brukerorganisasjoner konsultert under utarbeidelse av metodevurderingene når dette er mulig. Leverandørene har også anledning til å kommentere sluttførte metodevurderinger og helseøkonomiske rapporter før disse blir sendt til beslutning. Nasjonale metodevurderinger og eventuelle kommentarer fra leverandørene er offentlig og publiseres på hjemmesiden til systemet.

Innholdet i metodevurderingene kan variere basert på metodens karakteristika og informasjonsbehovene til beslutningstakerne for å kunne ta opplyste og kunnskapsbaserte beslutninger. I tillegg tilføres blant annet faglige vurderinger fra de regionale helseforetakene som saksforberedelse til Beslutningsforum, se punkt 6.2.7.4.

De regionale helseforetakene har besluttet at metoder ikke skal tas i bruk så lenge metoden ligger til vurdering i systemet for nye metoder. Dette sikrer lik behandling av pasienter, uavhengig av hvor de får behandling, eller hvem som er behandlende lege, og følger prinsippet om at det skal være én vei inn for metoder til ordinær klinisk bruk.

Beslutningsforum har likevel åpnet for at det kan gjøres unntak fra dette, dersom alle fagdirektørene i RHF-ene godkjenner tidligere bruk på gruppenivå. Behandlende lege kan søke om unntak for enkeltpasienter hos sin fagdirektør i helseforetaket.

6.2.7.4 Beslutninger

Når det foreligger en nasjonal metodevurdering, blir den sendt tilbake til Bestillerforum RHF for utkvittering. Når vurderingen er godkjent av Bestillerforum sendes den til beslutning i Beslutningsforum. Dette innebærer blant annet at fagdirektørene forbereder saksgrunnlaget basert på metodevurderingen, innhenter innspill fra fagmiljøene og gir en anbefaling basert på dette. Beslutningsforum fatter en felles beslutning for de regionale helseforetakene om metoden kan tas i bruk eller ikke i spesialisthelsetjenesten.

Prioriteringsmeldingen slo fast at det som grunnlag for prioriteringsbeslutninger skal gjennomføres en metodevurdering i tråd med prinsippene for prioritering. Et sentralt mål for systemet for nye metoder er at beslutninger om innføring av nye metoder baseres på vurderinger av prinsippene for prioritering. Både metodevurderinger og skjønnsmessige vurderinger, blant annet av kvaliteten på dokumentasjonen og budsjettkonsekvensene, inngår i totalvurderingen av et tiltak.

Beslutningsgrunnlaget vil også kunne avdekke behov for bedre kunnskapsgrunnlag før en endelig beslutning fattes, eller der det er ønskelig med oppfølgingsstudier etter at metoden er tatt i bruk for eksempel gjennom fase IV-studier, slik at det på et senere tidspunkt kan gjennomføres re-evalueringer av metodevurderingene. Eksempelvis ble det lagt til grunn at stamcellebehandling for MS ikke kunne innføres som etablert behandling i spesialisthelsetjenesten før det foreligger mer vitenskapelig dokumentasjon om effekt. Beslutningsforum anbefalte derfor ytterligere kliniske studier av denne metoden. For andre metoder vil det kunne være etiske vurderinger og nytte, og ikke kostnadseffektivitet, som vil være sentralt i vurderinger av innføring av nye metoder, eksempelvis ved innføring av nye nasjonale diagnostiske tester i nyfødtscreeningen.

6.2.7.5 Implementering av beslutninger

En positiv beslutning fra de fire regionale helseforetakene i Beslutningsforum betyr at en metode kan tas i bruk i den offentlige spesialisthelsetjenesten, og inngår i porteføljen av behandlingsmetoder for en gitt sykdom. Helsedirektoratet har ansvar for at beslutningene kommer inn i aktuelle retningslinjer og programmer, for eksempel i nasjonale faglige retningslinjer og kreftbehandlingsprogrammer.

Sekretariatet for nye metoder arbeider med å utvikle tiltak for å evaluere og monitorere bruk av metoder etter beslutninger som inkluderer etterlevelse og effekt av nye legemidler og metoder. I tillegg vil evalueringer og bruk av kvalitetsregistre være viktige redskaper i implementering av beslutninger.